DEBRA Research gGmbH, ארגון עולמי ללא מטרות רווח המוקדש לקידום מחקר ופיתוח תרופות עבור Epidermolysis bullosa (EB), ו- Topadur Pharma AG, חברת ביו-פארמה שוויצרית בשלבים קליניים, הכריזו היום על השקעה של DEBRA Research ב-Topadur כדי לתמוך בתוכנית פרה-קלינית הבוחנת גישת טיפול חדשה לבולוזה דיסטרופית (DEBRA Research). DEB היא אחת הצורות החמורות יותר של EB, המאופיינת בעור שביר ביותר ובסיבוכים מתמשכים ומתישים.
התוכנית תעריך את התרכובת TOP-N53 בשלב הקליני של Topadur יחד עם מולקולות קטנות נבחרות נוספות מה-DualTOP הקנייני שלה® פּלַטפוֹרמָה. התרכובות ייבדקו ב בַּמַבחֵנָה ו in vivo מודלים העוסקים בשני אתגרים עיקריים ומקושרים זה לזה ב-DEB: הפרעה בריפוי פצעים ופיברוזיס. המחקרים ייערכו בשיתוף המרכז הרפואי – אוניברסיטת פרייבורג, גרמניה, ו-EB Research Institute GmbH בזלצבורג, אוסטריה.
"אנשים החיים עם EB דיסטרופי מתמודדים עם סיבוכים קשים שמתרחבים הרבה מעבר לפצעים כרוניים," אמר פרופ' הוברט טרובל, MD, MBA, מנכ"ל ReadOn Therapeutics, מרכז מחקר ב-DEBRA.באמצעות ההשקעה שלנו בטופדור, אנו תומכים בפיתוח של טיפולים מקומיים המכוונים לכמה היבטים הקשורים זה לזה של המחלה. אנו רואים בכך צעד חשוב לקראת חקר גישות חדשות שחורגות מניהול פצעים בלבד.”
DEBRA Research מביא מומחיות עמוקה ב-EB והבנה חזקה של הצרכים של אנשים החיים עם מחלה הרסנית זו. תמיכתם כמשקיעים וכשותפים בתוכנית זו מהווה תמיכה חשובה לגישה שלנו ומדגישה את הפוטנציאל הרחב יותר של ה-DualTOP שלנו® פלטפורמה לאינדיקציות עם צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו.”
PD ד"ר מתיאס שפר, מנכ"ל, Topadur Pharma AG
EB מורכבת מקבוצה של מצבים גנטיים נדירים המאופיינים בעור שביר במיוחד הנוטה לשלפוחיות ולפצעים, אפילו מחיכוך קל או טראומה. ב-DEB, מוטציות ב- COL7A1 גנים פוגעים בקולגן VII, וכתוצאה מכך נגעים חוזרים בעור בתוך הדרמיס. מחזורים חוזרים של פציעה ותיקון עלולים להוביל לפצעים כרוניים, פיברוזיס מתקדם, צלקות ופגיעה תפקודית חמורה. למרות ההתקדמות האחרונה בטיפול בפצעים, עדיין קיים צורך משמעותי בטיפולים המטפלים בתהליכי המחלה הקשורים זה בזה.
DualTOP של טופאדור® הפלטפורמה כוללת מולקולות קטנות הפועלות באופן מקומי שנועדו לווסת מסלולי איתות משלימים המעורבים בתיקון רקמות ובהתקדמות המחלה. TOP-N53, הנכס המוביל של Topadur, הוכיח פעילות ריפוי פצעים במודלים פרה-קליניים והגברת זלוף העור המקומי במחקר שלב 1 ראשון באדם, שבו הוא נסבל היטב. הוא נמצא כעת בפיתוח קליני שלב 2a עבור כיבים דיגיטליים בטרשת מערכתית וקיבל אות תרופת יתום הן מה-FDA והן מה-EMA. על פני ה- DualTOP הרחב יותר® בפלטפורמה, תרכובות Topadur הוכיחו גם פעילות אנטי-פיברוטית במודלים פרה-קליניים. תוכנית DEB תחקור את המאפיינים המשלימים הללו במודלים רלוונטיים למחלה.
