חוקרים מאוניברסיטת אדלייד ביצעו את הניסוי הראשון בבני אדם בסוג חדש של טיפול בגורם מוביל לעיוורון במבוגרים בגיל העבודה, עם תוצאות מבטיחות.
רטיניטיס פיגמנטוזה הוא מצב גנטי שבו תאי הרשתית האחראים על זיהוי האור אינם פועלים כראוי, וכתוצאה מכך עיוורון מתקדם. אפשרויות הטיפול הנוכחיות בשלבים מאוחרים יותר של המחלה מוגבלות ואין תרופה.
כעת, גישה חדשה לטיפול במחלה מספקת תקווה חדשה. בעבודה עם חוקרים מאוניברסיטת וושינגטון, מומחים מאוניברסיטת אדלייד ביצעו ניסוי פיילוט קטן כדי לראות אם טיפול אפשרי המבוסס על מולקולה יכול להיסבל בבטחה על ידי בני אדם.
הם גילו כשהמולקולה הקטנה הוזרקה לעין, היא החיה כמה מתאי הרשתית הפגועים, והפכה אותם לרגישים לאור שוב. זה קרה אפילו לאחר שאבדו תאי חישת האור הרגילים.
מה שהתחיל במקור כניסוי קטן מאוד לבדיקת בטיחות התרופה פתח כעת את האפשרות לדרך חדשה לחלוטין לטיפול במחלות עיניים ניווניות".
רוברט קאסון, פרופסור וחוקר ראשי, בית הספר לרפואה, אוניברסיטת אדלייד
"זהו הניסוי הקליני הראשון של תרופת Photowitch בבני אדם. שלא כמו טיפולים גנים, המכוונים למוטציות ספציפיות, גישה זו עשויה לשמש בצורות רבות ושונות של ניוון רשתית.
"זה גם מונע את הצורך בשינוי גנטי, אשר מפשט את הטיפול ועשוי להפחית סיכונים."
מספר משתתפים המעורבים בניסוי הקטן דיווחו על שיפורים לטווח קצר ביכולתם לבצע בדיקות חזותיות, כולל משימות הליכה. משתתף אחד עם תאי רשתית שניזוקו קשות דיווח על מודעות רבה יותר לתפיסת האור תוך יומיים מיום קבלת הטיפול.
"מצאנו שהטיפול נסבל היטב, ללא תופעות לוואי חמורות וללא עדות להשפעות מזיקות על העין." אמר פרופסור קאסון.
"ראינו גם אותות מוקדמים המצביעים על כך שלתרופה עשויה להיות השפעה ביולוגית – חלק מהמשתתפים דיווחו על שינויים בתפיסת האור, והדמיית מוח הראתה פעילות באזורים חזותיים במוח לאחר הטיפול.
"למרות שזה בהחלט חיובי, יש גם להדגיש כי אלו ממצאים ראשוניים וצריכים להיות מאושרים במחקרים גדולים יותר".
Kiora Pharmaceuticals סיפקה תמיכה תעשייתית למחקר והממצאים פורסמו בכתב העת, רפואת טבע.
ניסוי שלב 2 גדול יותר מתבצע כעת כדי להעריך בצורה קפדנית יותר האם טיפול זה יכול לשפר את הראייה.
"באופן רחב יותר, עבודה זו מקימה פלטפורמה חדשה לשיקום ראייה שניתן לפתח עוד יותר עבור מחלות רשתית מעבר לרטיניטיס פיגמנטוזה." אמר פרופסור קאסון.
