ימים ספורים לפני יום הולדתו הרביעי, סנטיאגו אובחן כחולה בלוקמיה לימפובלסטית חריפה (B-ALL), הסרטן השכיח ביותר בילדים.
הוא החל כימותרפיה למחרת, והתחזית הייתה מבטיחה – שיעורי ההישרדות ללא מחלות עבור B-ALL הם מהגבוהים עבור סרטן ילדים, ב-80 עד 85 אחוזים. עם זאת, התקדמות מוגבלת הושגה במהלך 15 השנים האחרונות, וה-B-ALL הישנות נותר הגורם המוביל למוות מסרטן בקרב ילדים.
בחיפוש אחר כל האפשרויות, הוריו של סנטיאגו רשמו אותו לניסוי קליני של קבוצת ילדים אונקולוגית בראשות מדענים מבית החולים לילדים חולים (SickKids) ובבית החולים לילדים בסיאטל. הניסוי, שכלל למעלה ממאתיים אתרים בארבע מדינות, שילב כימותרפיה סטנדרטית עם שני מחזורים של בלינאטומומאב, טיפול אימונותרפי שכבר נעשה בו שימוש לילדים עם B-ALL הישנות.
תוצאות המחקר המוקדמות היו כה מבטיחות שהניסוי נסגר מוקדם, עם ממצאים שפורסמו ב- New England Journal of Medicine הראה ירידה בולטת של 61 אחוז בסיכון להישנות B-ALL או מוות עבור אלו שקיבלו גם כימותרפיה וגם בלינאטומומאב.
נתונים פורצי דרך אלה המראים שיפור משמעותי בהישרדות ללא מחלות אמורים להביא תועלת קלינית אדירה כמעט לכל הילדים עם B-ALL שאובחן לאחרונה. זה משנה את סטנדרט הטיפול בילדים עם B-ALL ברחבי העולם".
ד"ר סומיט גופטה, מנחה שותף בלימודים, אונקולוג ומדען עמית בתוכנית מדעי בריאות הילד להערכת ב-SickKids
הפחתת הישנות – ותופעות לוואי
לפני שהצטרף לניסוי, סנטיאגו קיבל טיפול משולב של סטרואידים וכימותרפיה, שכבר מותאם אישית על סמך ניתוח גנטי של תאי הלוקמיה שלו, המראה אילו תרופות יהיו היעילות ביותר עבורו.
"ידענו שהטיפול הכרחי, אבל העלייה במשקל ואובדן העצמאות מהסטרואידים היו קורעים לצפייה", אומרת ביאטריז, אמו של סנטיאגו. "לסיבוב הראשון של בלינאטומומאב היו תופעות לוואי משלו, אבל זה היה כלום בהשוואה לטיפול הקודם שלו וזה נתן לו הרבה יותר חופש להיות ילד רגיל."
בניגוד לכימותרפיה, אימונותרפיות כמו בלינאטומומאב משתמשות במערכת החיסונית של הגוף עצמו כדי להילחם בסרטן על ידי לימוד המערכת החיסונית למקד תאי סרטן. עבור ילדים כמו סנטיאגו עם סיכון ממוצע להישנות, המחקר הראה כי לאחר שלוש שנים, שיעור ההישרדות ללא מחלה עלה ל-97.5%, בהשוואה ל-90% עם כימותרפיה בלבד. עבור ילדים עם סיכון גבוה יותר להישנות, קבלת בלינאטומומאב בנוסף לכימותרפיה העלתה את שיעור ההישרדות ללא מחלה מ-85% ליותר מ-94%.
"ממצאים אלה מדגישים את ההתקדמות שנעשתה עם בלינאטומומאב במניעת הישנות ותומכים בתפקידו כתוספת קריטית לאסטרטגיות הטיפוליות הנוכחיות", אומרת ד"ר רייצ'ל ראו מובילת המחקר, המטולוגית-אונקולוגית ילדים בבית החולים לילדים בסיאטל ופרופסור חבר לרפואת ילדים בבית החולים. אוניברסיטת וושינגטון.
עידן חדש של טיפול בסרטן בילדות
הממצאים שפורסמו היום כללו 1,440 ילדים מקנדה, ארה"ב, אוסטרליה וניו זילנד, והתוצאות מסמנות אבן דרך משמעותית במאבק בסרטן הילדות. כחבר בקבוצת הילדים האונקולוגית, SickKids עובדת עם יותר מ-11,000 מומחים ברחבי העולם, כדי לקדם למעלה מ-100 ניסויים קליניים-תרגום פעילים בכל זמן נתון. מבין הניסויים הפעילים הללו, אלה לילדים עם B-ALL מושהים כדי להכניס בלינאטומומאב גם לעיצובי המחקר שלהם.
"הטיפול המשולב החדש הזה אמור להפוך לסטנדרט החדש של טיפול בחולים אלה, שעלול להציל חיים רבים ולהפחית את הפחד וההשפעות הבריאותיות הקשורות להישנות", אומרת סומיט, שהיא גם פרופסור חבר באוניברסיטת טורונטו. "אנחנו מתכננים כעת את הדור הבא של מחקרים כדי לראות אם אנחנו יכולים להסיר בבטחה חלק מהכימותרפיה המרכיבה כיום את הטיפול הסטנדרטי, תוך שמירה על שיעורי ההצלחה המדהימים האלה. זה זמן מרגש להפליא להיות בתחום הזה כשאנחנו מתחילים לנסות כדי להפחית את תופעות הלוואי הקצרות והארוכות הטווח הקשורות לטיפול."
תשעה חודשים לאחר האבחון הראשון שלו, סנטיאגו נרגש להתחיל סוף סוף את בית הספר בשנה החדשה, מחליף בתרמיל הכרישים שלו בתרמיל שבחר לפני האבחון שלו. הוא ימשיך לקחת משטר כימותרפיה בעצימות נמוכה שנועד לסייע במניעת חזרת הלוקמיה, אבל משפחתו מתרגשת להתחיל את הפרק החדש הזה ביחד.
"זהו המסע של סנטיאגו. התפקיד שלי הוא להחזיק את ידו ולעזור לוודא שהוא יקבל את הטיפול הטוב ביותר שאפשר", אומרת ביאטריז.
המחקר מומן על ידי המכון הלאומי לבריאות בארה"ב/המכון הלאומי לסרטן וקרן סנט בולדריקס.