שימוש מחדש בתרופות מראה הבטחה בטיפול בניוון רשתית, על פי מחקר חדש של צוות חוקרים בינלאומי, שפורסם ב- תקשורת טבע. טיפול משולב המשלב שלוש תרופות קיימות – טמסולוזין, מטופרולול וברומוקריפטין – האט את התקדמות המחלה במודלים פרה-קליניים של רטינופתיה.
שימוש מחדש בתרופות מתייחס לשימוש בתרופות קיימות לטיפול במחלות או מצבים שלא פותחו או אושרו עבורם במקור. המחקר החדש התמקד בשימוש מחדש בתרופות בהקשר של ניוונות רשתית תורשתיים, IRDs. IRDs הם קבוצה של מחלות גנטיות הגורמות להידרדרות של האנטומיה והתפקוד של הרשתית, מה שמוביל לאובדן הדרגתי של ראייה ולעיתים קרובות עיוורון. רוב ה-IRDs אינם נגישים כיום מבחינה טיפולית, וכוללים צורך רפואי לא מסופק לאוכלוסייה משמעותית ברחבי העולם.
טיפול משולב המשלב שלוש תרופות האט את התקדמות המחלה
החוקרים מצאו שטיפול משולב המשלב שלוש תרופות האט באופן משמעותי את התקדמות המחלה והפחית את ביטוי המחלה בארבעה מודלים שונים של IRD בבעלי חיים. השילוב כלל את התרופה ללחץ דם ולאי ספיקת לב מטופרולול, וטמסולוזין, המשמשת לטיפול בהגדלה שפירה של הערמונית, וכן את התרופה ברומוקריפטין למחלת פרקינסון פחות נפוצה בימינו.
"בשימוש מחדש של תרופות, זה לא משנה לאילו מחלות או מצבים התרופות פותחו במקור, אבל אלו ההשפעות ברמה המולקולרית של תרופות, או פרמקולוגיה, שקובעות", אומר המחבר הראשון של המאמר, ד"ר אנרי ליינונן, כיום פרופסור נלווה לנוירופרמקולוגיה באוניברסיטת מזרח פינלנד, ולפני כן חוקר פוסט-דוקטורט באוניברסיטת קליפורניה, אירווין.
בניוון רשתית, מאמינים ששליחים משניים תוך-תאיים כגון אדנוזין מונופוספט מחזורי וסידן פעילים יתר על המידה, ומחמירים את המחלה. Metoprolol, tamsulosin ו-bromocriptine מדכאים את הפעילות של שליחים משניים אלה באמצעות פעולות ברורות משלהם לקולטן קרום התא.
שיערנו שההשפעה המשולבת של תרופות אלו תקל על המחלה, מה שאכן עשה בכמה מודלים מובהקים של בעלי חיים של IRDs. עם זאת, היעילות והבטיחות של שילוב זה בבני אדם עם ניוון רשתית אינן מובטחות, ויש צורך בניסויים קליניים מבוקרים לבדיקת אלה".
ד"ר אנרי לינונן, מחבר ראשון
ראוי לציין שאף אחת מהתרופות ששימשו במחקר לא הייתה יעילה בפני ניוון רשתית בפני עצמה; במקום זאת, השילוב שלהם היה הכרחי ליעילות. לדברי ד"ר ליינונן, אותה תופעה עשויה לחול על מחלות רבות שאינן ניתנות לטיפול כיום, ובמיוחד במחלות מולטי-פקטוריאליות, טיפול יעיל עשוי לדרוש שימוש במספר תרופות בו-זמנית.
שימוש מחדש בתרופות יכול לספק פתרונות במיוחד לטיפול במחלות נדירות
מחלות נדירות, כולל IRDs, הן לעתים נדירות מעניינות עניין מרכזי עבור תעשיית התרופות בשל היעדר תמריצים כלכליים. עם זאת, שימוש מחדש בתרופות, שהוא נושא מחקר פעיל באקדמיה, היא שיטה מבטיחה למצוא פתרונות למחלות נדירות שנותרו בלתי נגישות מבחינה טיפולית.
היתרונות המשמעותיים ביותר של שימוש מחדש בתרופה ניתן למצוא בזמני פיתוח מהירים יותר של תרופות ועלויות נמוכות יותר. מאחר שתרופות מחודשות כבר עברו מספר בדיקות בטיחות חובה ושלבים מוקדמים של ניסויים קליניים, הכניסה שלהן לשוק מהירה וזולה משמעותית מזו של תרופות חדשות לחלוטין. בטיחות תרופתית היא גם היבט חשוב, שכן הבטיחות היחסית של תרופות חוזרות בהשוואה לכימיקל חדש לחלוטין מפחיתה סיכונים ואי ודאות, שלעתים קרובות נחשבת לנקודה הקריטית ביותר בתהליך פיתוח התרופה.
