טיפול חדש פוטנציאלי למחלת נוירונים מוטוריים (MND) שפותח על ידי חברה מאוניברסיטת קווינסלנד הניב תוצאות מוצלחות בניסוי קליני בבני אדם.
NuNerve, שהוקמה כדי למסחר מחקרים של UQ's מכון המוח של קווינסלנד (QBI), הודיעה כי המועמד המוביל לתרופה NUN-004 הוכיח את עצמו כבטוח ויעיל בתחום מחקר שלב 1.
QBI פרופסור אמריטוס פרי בארטלט לדבריו, התוצאות הגיעו לאחר יותר מ-2 עשורים של מחקר MND לצד עמית לטווח ארוך אמריטוס פרופסור אנדרו בויד.
אנו מעודדים מאוד מתוצאות המחקר הזה.
זה מראה ל-NUN-004 יש פוטנציאל לספק אפשרות טיפולית חדשה לחולים עם מחלת נוירונים מוטוריים – לא רק בהאטת התקדמות המחלה אלא גם בשיפור התנועה הגסה והמוטורית העדינה."
פרי ברטלט, פרופסור אמריטוס QBI
בניסוי השתתפו 8 אנשים עם MND ו-20 מתנדבים בריאים שקיבלו מינון של NUN-004 במשך תקופה של 6 חודשים, בפיקוח של UQ's חָבֵר פרופסור רוברט הנדרסון וד"ר ג'ינג ג'או.
"היו סימנים לייצוב המחלה בחולי MND, אך גם חשוב מכך, הם נתנו משוב אנקדוטי חיובי על שיפור בתנועה גסה ועדינה", אמר פרופסור ברטלט.
MND תוקף בהדרגה תאי עצב במוח ובחוט השדרה ו משפיע על יותר מ-2000 אוסטרלים מדי שנה.
פרופסור אמריטוס בארטלט ופרופסור אמריטוס בויד החלו את שותפות המחקר שלהם בסוף שנות ה-90.
"הצגנו שחלבון EphA4 חיוני להנחיית נוירונים מוטוריים מהמוח למטרות בחוט השדרה", אמר פרופסור ברטלט.
"אבל מחקרים נוספים הראו כי EphA4 היה אחראי גם למניעת התאוששות של נוירונים מוטוריים לאחר פציעה.
"התיאוריה שלנו הייתה שעל ידי חסימת הפעולה הזו נוכל לשמר את הנוירונים המוטוריים ולשפר את התפקוד המוטורי ולעצור את המחלה".
הצוות שיתף פעולה עם ד"ר מייק ג'רומטה כדי להנדס ולפטנט על חוסם EphA4 יעיל, NUN-004, המשמש בניסוי קליני זה.
פרופסור ברטלט אמר כי יש צורך כעת בכספים חיוניים כדי להביא את המועמד לתרופה לשלב הבא של הפיתוח.
"יש צורך עז בטיפולים טובים יותר ל-MND", אמר.
"ישנן רק 3 תרופות שאושרו ברחבי העולם אשר עשויות להאט את התקדמות ה-MND ולשפר חלקית את איכות החיים, אך אין טיפול שמבטל את המחלה.
"הניסוי הזה מדגים את החשיבות של מחקר יסודי על המוח ומערכת העצבים וזה משמח לראות יותר מ-23 שנות מחקר שמראות כעת תועלת פוטנציאלית לחולים.
"למחקר יכול להיות גם יישומים רחבים יותר, כטיפולים עתידיים פוטנציאליים לשבץ מוחי, פציעת חוט שדרה ואלח דם".
NuNerve הוקמה על ידי השותפים The Peter Goodenough Trust וחברת המסחור של UQ UniQuest.
NuNerve קיבלה רישיון קניין רוחני מ-UniQuest כחלק מההתמקדות שלה בטכנולוגיות חדשות למניעה או טיפול ב-MND.
מחקר זה נתמך על ידי Fight MND, ממשלת קווינסלנד וקרן הפיתוח של BioPharmaceuticals Australia.
מאמר המחקר פורסם ב חקירות תרופות קליניות.
