חקירת היעילות והבטיחות של תרופות קיימות בחולים עם מחלות חיסוניות נדירות

החודש המחקר הראשון במסגרת קונסורציום DRIMID (DRIMID מייצג גילוי מחדש של תרופות למחלות דלקתיות בתיווך חיסון נדיר) התחיל. מחקר זה יחקור את היעילות והבטיחות של התרופה פילגוטיניב (שאושרה לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית וקוליטיס כיבית) בשלוש מחלות חיסוניות נדירות (מחלת Behçet, myositis דלקתית אידיופטית, מחלה הקשורה ל-IgG4). DRIMID שואפת לחקור האם תרופה זו – למרות היעדר אישור רשמי לתרופה – יכולה לשמש גם לטיפול במחלות חיסוניות נדירות אלו.

תרופות חדשות מפותחות בדרך כלל (ולכן נגישות מהר יותר) עבור מצבים המערבים קבוצות חולים גדולות. עם זאת, עבור מחלות נדירות, פיתוח תרופות קשה יותר. עם הקמת שותפות DRIMID, ננקטו כעת צעדים גדולים להפיכת תרופות חדשות לזמינות לקבוצות חולים מסוג זה. הפרויקט הוא שיתוף פעולה בין קרן ARCH, ReumaNederland, חברת התרופות AlfaSigma ומספר בתי חולים הולנדים במטרה לפתח (מחדש) תרופות להפרעות נדירות.

מחלות חיסוניות נדירות

למחלות דלקתיות נדירות בתיווך חיסוני יש בדרך כלל סיבה לא ידועה, ולעיתים קרובות קשורות ליצירת נוגדנים עצמיים (המערכת החיסונית תוקפת את גופה שלה). דוגמאות למחלות כאלה כוללות גרנולומטוזיס עם פוליאנגיטיס, מיוסיטיס דלקתי, דלקת כלי דם של כלי הדם הגדולים, מחלה הקשורה ל-IgG4, מחלת בהצ'ט, מחלת סיוגרן וטרשת מערכתית. בעיה מרכזית בפרקטיקה הקלינית היא שחולים רבים אינם מגיבים כראוי לתרופות אנטי דלקתיות נפוצות לאורך זמן. לפיכך, קיים צורך רפואי בלתי מסופק באפשרויות טיפול נאותות לקבוצה זו.

המחקר

מטרת המחקר היא לחקור אם פילגוטיניב יעיל בשימוש על ידי חולים עם מחלות חיסוניות נדירות והאם התרופה נסבלת היטב. כעת, לאחר שהמחקר הראשון במסגרת DRIMID אושר על ידי הוועדה לביקורת אתיקה רפואית, מחפשים חולים עם אחת מהמחלות החיסוניות הנדירות הבאות:

• מחלת בהצ'ט
• מיוסיטיס דלקתי אידיופטית
• מחלה הקשורה ל-IgG4

חשוב שלמשתתפים יהיו סימפטומים פעילים של המחלה בתחילת המחקר. בנוסף, חשוב שניסו תחילה שיטות טיפול רגילות, כמו פרדניזון ולפחות חומר אנטי דלקתי אחד נוסף. אם המחלה לא הגיבה או לא הגיבה מספיק לתרופות אלו, או אם החולה היה רגיש יתר לתרופות אלו, החולה עשוי להיות כשיר למחקר חדש זה.

המחקר יעקוב אחר מטופלים במשך 26 שבועות. במספר נקודות במהלך המחקר, השפעת התרופה על הסימפטומים תימדד על ידי רופא באמצעות בדיקה גופנית, בדיקות דם ושאלונים. אם נראה שהתרופה פועלת היטב עבור המטופל בסיום המחקר, המטופל יורשה להמשיך ליטול אותה. ההשתתפות במחקר אינה כרוכה בתשלום.

בתי חולים משתתפים

המחקר, שתואם על ידי הראומטולוג פרופ' Jaap van Laar MD PhD (המחלקה לראומטולוגיה ואימונולוגיה קלינית, UMC Utrecht), יתחיל בשישה בתי חולים הולנדים. הרופא שלהם יכול לפנות למטופלים כדי להשתתף, אך הם יכולים גם לברר בעצמם לגבי הזכאות. הם יכולים לעשות זאת על ידי שליחת דואר אלקטרוני אל (מוגן בדוא"ל). לאחר מכן, אחות המחקר ב- UMC Utrecht תיצור קשר עם בית החולים המתאים ביותר למטופל. המחקר יתבצע במקומות הבאים:

– UMC אוטרכט

– אמסטרדם UMC

– ארסמוס MC (רוטרדם)

– Radboudumc (Nijmegen)

– בית החולים האגה (האג)

– המרכז הרפואי צוידרלנד (הרלן)

קונסורציום DRIMID

DRIMID הוא ראשי תיבות וקיצור של 'גילוי מחדש של תרופות למחלות דלקתיות נדירות באמצעות מערכת החיסון'. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, פלטפורמת מומחיות רפואית הולנדית למחלות אוטואימוניות נדירות), ReumaNederland ו-UMC Utrecht (השותפה האקדמית הראשונה בתוך DRIMID) הקימו את קונסורציום DRIMID הציבורי-פרטי בשנת 2021. הקונסורציום ממומן על ידי ReumaNederland ובריאות הולנד . עם הזמן מתכוונים החוקרים בתוך הקונסורציום להרחיב את הפרויקט למחלות חיסון נוספות וגם לחברות תרופות ותרופות נוספות.