צוות בראשות חוקרים מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס, חבר מייסד במערכת הבריאות של Mass General Brigham, השתמש בתרופה חדשה כדי להציל את חייו של חולה עם פורפורה טרומבוציטופנית חיסונית (iTTP), הפרעה נדירה המאופיינת בקרישה בלתי מבוקרת לאורך כל הגוף. כלי דם קטנים. הקבוצה מתארת את השימוש הקליני הראשון בתרופה עבור iTTP ב-New England Journal of Medicine.
"התרופה היא גרסה מהונדסת גנטית של האנזים החסר ב-iTTP, והראינו שהיא מסוגלת להפוך את תהליך המחלה בחולה עם צורה חמורה ביותר של מצב זה", אמר המחבר הראשי Pavan K. Bendapudi, MD. חוקר בחטיבה להמטולוגיה ושירות עירוי דם בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס ועוזר פרופסור לרפואה בבית הספר לרפואה של הרווארד.
iTTP נובע מהתקף אוטואימוני נגד אנזים בשם ADAMTS13 שאחראי על ביקוע חלבון גדול המעורב בקרישת הדם. עמוד התווך הנוכחי של הטיפול בהפרעת דם מסכנת חיים זו הוא החלפת פלזמה, אשר מסירה את הנוגדנים העצמיים המזיקים ומספקת ADAMTS13 נוסף. חילופי פלזמה גורמים לתגובה קלינית ברוב החולים אך יכולים לשחזר במקרה הטוב רק כמחצית מהפעילות הרגילה של ADAMTS13. לעומת זאת, צורה רקומביננטית של ADAMTS13 אנושית (rADAMTS13) מציעה את האפשרות לאספקת ADAMTS13 מוגברת מאוד.
rADAMTS13 אושר לאחרונה עבור חולים עם פורפורה טרומבוציטופנית טרומבוטית מולדת, המופיעה בחולים שנולדו עם אובדן מוחלט של ADAMTS13 גֵן. ספק אם rADAMTS13 יכול להיות יעיל ב-iTTP בהתחשב בנוכחותם של נוגדנים עצמיים מעכבים נגד ADAMTS13, אבל בנדאפודי ועמיתיו קיבלו אישור ממינהל המזון והתרופות האמריקאי להשתמש ב-rADAMTS13 שנתרם מהיצרן תחת פרוטוקול שימוש בחמלה בחולה גוסס עם iTTP עמיד לטיפול.
מצאנו ש-rADAMTS13 הפך במהירות את תהליך המחלה של חולה זה למרות הדוגמה הנוכחית לפיה נוגדנים עצמיים מעכבים נגד ADAMTS13 יהפכו את התרופה לחסרת תועלת במצב זה. היינו הרופאים הראשונים שהשתמשו ב-rADAMTS13 לטיפול ב-iTTP בארצות הברית, ובמקרה הזה זה עזר להציל את חייה של אם צעירה".
Pavan K. Bendapudi, MD, חוקר, המחלקה להמטולוגיה ושירות עירוי דם בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס
Bendapudi ציין כי ה-rADAMTS13 המוזרם הכריע את הנוגדנים העצמיים המעכבים בחולה והפך את ההשפעות הטרומבוטיות של iTTP. השפעה זו נצפתה כמעט מיד עם מתן rADAMTS13, לאחר שהחלפת פלזמה יומית לא הצליחה לגרום להפוגה.
"אני חושב של-rADAMTS13 יש פוטנציאל להחליף את סטנדרט הטיפול הנוכחי ב-iTTP חריף. נצטרך ניסויים גדולים יותר, מתוכננים היטב כדי להעריך את האפשרות הזו", אמר בנדפודי.
לאחרונה החל ניסוי קליני אקראי שלב 2b של rADAMTS13 ב-iTTP.
