טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) היא סוג קטלני של מחלת נוירונים מוטוריים המאופיינת על ידי ניוון מתקדם של תאי עצב בחוט השדרה ובמוח, וכתוצאה מכך חולשת שרירים ושיתוק שיכולים לכלול חוסר יכולת ללכת ולדבר, או אפילו לבלוע ולנשום. תוחלת החיים הממוצעת של חולה ALS לאחר האבחנה היא שנתיים עד חמש שנים. נכון לעכשיו, אין תרופה או דרך למנוע את התקדמות ALS.
תרופה הידועה בשם FB1006, שהתגלתה במלואה ופותחה באמצעות AI, מזיהוי יעדים ועד להערכת יעילות, מתקדמת כטיפול פוטנציאלי חדש למחלה ההרסנית הזו. החברה המובילה את פיתוח התרופה, 4B Technologies, השלימה בהצלחה את הגיוס של כל 64 החולים לניסוי הקליני יזום החוקר (IIT) לטיפול ב-ALS. התוכנית נערכה בבית החולים השלישי של אוניברסיטת פקין, וצפויה להשלים את המינון הכפול בסמיות באוגוסט 2024 ואת התצפית הקלינית של שנה אחת בפברואר 2025.
בהנחיית פרופ' באי לו מאוניברסיטת טסינגואה, עם פרופ' דונגשנג פאן, מומחה ALS בעל שם מבית החולים השלישי של אוניברסיטת פקין, בתור החוקר הראשי, ובשיתוף פעולה עם 4B Technologies, Insilico ומכוני AI אחרים, מחקר IIT משלב את התעשייה , אקדמיה, מחקר ורפואה קלינית כדי להניע אפשרויות טיפול חדשות לחולי ALS.
טכנולוגיית בינה מלאכותית יושמה על מספר שלבים של גילוי ופיתוח התרופה, כולל זיהוי יעדים, רישום חולים והערכת יעילות. שימוש בבינה מלאכותית איפשר לחוקרים לקצר משמעותית את בדיקת המטופלים ולהשלים את ההרשמה תוך שנה, כמו גם למקסם את השימוש בנתונים הקליניים של הנבדקים, ולפתור את הבעיה של גודל מדגם לא מספיק של מחלות נדירות.
הפיתוח של תרופות ALS מחייב גישות חדשניות להאצת המחקר הקליני. במחקר הקליני של FB1006, אימצנו בהצלחה את הגישה החדשנית של Trial-ready Cohort (TRC), אשר הוקמה באמצעות מערכי נתונים הכוללים היסטוריית חולים, תוצאות ביוכימיה בדם, EEG/EMG, הדמיה, גנום ועוד. בעזרת מסד הנתונים של ALS TRC, נוכל לרשום מטופלים במדויק עם התחלת ניסוי קליני, בהתבסס על תכונות המטרה והתרופה, השפעות קליניות ותופעות לוואי, ובכך לקצר את הזמן ולהפחית את עלות רישום המטופלים, תוך הגדלת שיעור ההצלחה של המשפט ביוזמת החוקר (IIT). אנו מצפים לתוצאות המבטיחות של FB1006."
Dongsheng Fan, MD, PhD, מבית החולים השלישי של אוניברסיטת פקין
"אנו שמחים לראות ש-4B Technologies השלימה את כל תהליך הפיתוח של FB1006, מזיהוי יעדים ובדיקת תרכובות ועד לרישום חולים, תוך פחות משנתיים עם המאמצים המשותפים", אמר באי לו, דוקטורט, מייסד 4B Technologies ופרופסור באוניברסיטת טסינגואה. "הגילוי של FB1006 מופעל על ידי יישומי בינה מלאכותית, והניסוי הקליני המתמשך השתמש בבינה מלאכותית בתהליכים הכוללים רישום מטופלים והערכת יעילות, מה שעשוי להועיל ליותר מטופלים. אנו מצפים שהמחקרים הללו למושגים, טכנולוגיות ואופנים חדשניים יסייעו להתגבר על האתגרים של ALS ולהועיל לחולים ברחבי העולם."
Insilico היה מעורב עמוק בפיתוח התרופות המוקדם של תוכנית FB1006. באוגוסט 2021, Insilico ו-4B Technologies השיגו שיתוף פעולה כדי למנף את PandaOmics, מנוע זיהוי יעדי הבינה המלאכותית הקניינית של Insilico, לגילוי יעדים פוטנציאליים ולקידום אסטרטגיות של שימוש מחדש בתרופות לטיפול ב-ALS.
בשיתוף פעולה זה, Insilico זיהתה 28 מטרות חדשות עם פוטנציאל לטיפול ב-ALS, שלושה מהם אישרו ושיווקו תרופות למחלות אחרות. 4B Technologies, עם המומחיות המחקרית שלה ברפואה מתרגמת וקלינית בתחום מחלות נוירולוגיות, העריכה, בחרה וייצרה את אחת מהתרופות הללו כמועמדת שנועדה מחדש ל-ALS ויזמה ניסוי קליני של IIT.
"זה מרגש שהמחקר שלו תרם אינסיליקו התקדם לשלב הקליני כתרופה פוטנציאלית ל-ALS בפרק זמן כה קצר", אמר פנג רן, דוקטורט, מנכ"ל משותף ומנהל מדעי ראשי של אינסיליקו רפואה. "FB1006, כתרופה חדשנית, נעזרה בבינה מלאכותית הן בגילוי תרופות מוקדם והן במחקרים בשלבים קליניים. זה לקח פחות משנתיים מזיהוי היעד ועד להשלמת ההרשמה ל-IIT, מה שמוכיח שוב את היכולת של AI להאיץ את גילוי התרופות ופיתוח. אנו מצפים להתקדמות יעילה של תוכנית IIT ולתוצאות מחקר נוספות."
