אטרסיה המרה (BA) היא הגורם המוביל לאי ספיקת כבד אצל תינוקות, המסומנת על ידי הרס מתקדם של תעלות המרה. עד סוף שנות החמישים המחלה הייתה קטלנית אוניברסלית, ללא טיפולים יעילים. התפתחותו של פורטואנטרוסטומיה של קסאי הביאה תקווה חדשה, אך התוצאות השתנו באופן נרחב, וחולים רבים עדיין נדרשו להשתלת כבד (LTX). האבחנה המוקדמת נותרה אתגר דחוף, מכיוון שהצהבת יכולה להיות עדינה וניתוח מאוחר פוגע בחומרה בתוצאות. הבדלים במערכות הבריאות ובפרקטיקות האבחון מסבכים עוד יותר את שיעורי ההישרדות בין מדינות. בגלל האתגרים הללו, היה צורך דחוף לקבוע מרשם לאומי כדי לחשוף דפוסים, לשכלל התערבויות ולשפר את ההישרדות לטווח הארוך.
צוות מחקר של אגודת אטרסיה המרה היפנית ואוניברסיטת טוהוקו פרסם (DOI: 10.1136/WJPS-2025-001024) ניתוח מעמיק של ה- JBAR ב כתב העת העולמי לניתוח ילדים ב- 26 במאי 2025. מאז השקתו בשנת 1989, הרישום עקב אחר 3,951 חולים עד 40 שנה, ומספק תמונה ללא תחרות של התקדמות המחלה, תוצאות הטיפול והישרדות. המחקר מדגיש כיצד איסוף הנתונים ברמה הלאומית, בשילוב התקדמות בניתוחים והשתלת כבד, שיפר באופן דרמטי את התוצאות לילדים שנולדו עם מצב מסכני חיים זה.
ה- JBAR אוסף מידע מפורט מבתי חולים בפריסה ארצית באמצעות סקרי ראשוניים, השתלה ומעקב. שני שלישים מהמטופלים היו נשים, כאשר הגיל הממוצע בניתוח בסביבות 65 יום-אם כי ניתוחים קודמים הניבו תוצאות טובות בהרבה. כדי לעודד גילוי מוקדם יותר, יפן הציגה כרטיסי צבע צואה בחוברות בריאות האם בשנת 2012, ועזרה למשפחות ורופאים לאתר שלטי אזהרה מוקדם יותר. עד שנת 2023 הגיל הממוצע בניתוח ירד ל -60 יום, עם שיעורי פינוי צהבת משופרים. בין 1989 ל 2023, 93% מהמטופלים עברו ניתוח קסאי, ו -1,688 קיבלו השתלות כבד. מעקב ארוך טווח חשף את שיעורי הישרדות הכבד הילידים של 50.5%, 44.4%ו- 40.9%ב 10, 20 ו -30 שנה, בהתאמה, ואילו ההישרדות הכוללת נותרה מעל 85%. מעבר להישרדות, חולים רבים חוו צמיחה והתפתחות תקינה, כאשר חלקם הגיעו לאבני דרך כמו נישואין ולידה. הרישום תיעד גם סיבוכים מרכזיים, כולל דלקת כולנגיטיס, יתר לחץ דם בפורטל ודימום של מחסור בוויטמין K, תוך מתן תובנות מכריעות לגבי אילו גישות כירורגיות מניבות את התוצאות הטובות ביותר. ממצאים אלה עיצבו ישירות הנחיות לטיפול לאומי וחיזקו את חשיבות הטיפול המונע נתונים רציף.
רישומים בפריסה ארצית כמו JBAR חיוניים במחלות ילדים נדירות. התוצאות שלנו מראות כי ניתוח בזמן וגישה להשתלת כבד יכולים להפוך אבחנה של פעם קטלנית למצב שניתן לשרוד. רבים מהילדים הללו חיים כעת לבגרות, וחלקם אף מתחילים משפחות, מה שלא ניתן להעלות על הדעת לפני כמה עשורים. עם זאת, נותרו אתגרים-במיוחד שיפור המעקב לבגרות והרחבת השתלת התורמים המנוחה ביפן. המשך רישום זה חיוני לקידום הטיפול ותמיכה בחולים לאורך תוחלת חייהם ".
ד"ר מסאקי ניו, מחבר המחקר המקביל
הניסיון של יפן מדגיש את ההשפעה מצילה חיים של רישומים לאומיים המשלבים גילוי מוקדם, התקדמות כירורגית ואסטרטגיות השתלה. מה שהיה פעם מחלה קטלנית באופן אחיד הפך למצב כרוני הניתן לניהול, כאשר שיעורי ההישרדות עולים כעת על 85% לבגרות. נתוני הרישום הודיעו על הנחיות קליניות ביפן ומחוצה לה, והציעו תוכנית תכנית להתאמה במערכות הבריאות שלהן. כאשר JBAR משתרע על מעקב של 40 ואולי 50 שנה, הוא יספק תובנות מכריעות על חייהם הבוגרים של ניצולי אטרסיה המרה. מודל זה ממחיש כיצד רפואה שיתופית מונעת נתונים יכולה לשנות את העתיד למחלות נדירות.
