מחקר חדש שנערך על ידי חוקר אוניברסיטת טוליין מטיל ספק בקיצור דרך נרחב במחקרי תרופות לסרטן פי הטבעת, ומעורר חששות כי טיפולים מסוימים עשויים להיות מעקב במהירות לאישור ללא הוכחות הם עוזרים לחולים לחיות זמן רב יותר.
המחקר, שפורסם ב רשת JAMA פתוחה בשיתוף פעולה עם חוקרים במרפאת מאיו באריזונה, מצא כי היעדר גידולים ניתנים לגילוי לאחר טיפול-מדד מפתח במחקרי תרופות לסרטן קליני המכונים תגובה מלאה או PCR-אינו מנבא באופן אמין שיפור בהישרדות לטווח הארוך עבור חולים המאובחנים כחולי פי הטבעת.
באופן מסורתי, הצלחת הטיפולים בחולים אלה נקבעה על ידי מדידת "הישרדות כללית", או השנים שבין אבחנתו של אדם למוות. מאז 2012, מינהל המזון והתרופות האמריקני איפשר לחברות התרופות להשתמש במצב ללא גידול לאחר הטיפול כפונדקאית להישרדות כוללת כדי לקצץ בזמן ובהוצאות הדרושות לאישור טיפולי סרטן חדשים.
החוקרים ערכו מטה-אנליזה של 25 ניסויים קליניים שכללו כמעט 12,000 חולי סרטן פי הטבעת. הם לא מצאו קשר סטטיסטי בין PCR להישרדות כוללת, כלומר תרופות לסרטן עשויות להתקדם לעבר התפתחות מבלי להפגין שיפורים משמעותיים לטווח הארוך על פני טיפולים קיימים, אמר הסופר הראשון קאווין סוגומאר, תושב הכירורגיה הכללית בבית הספר לרפואה באוניברסיטת טוליין.
מדובר על תוצאות מטופלים, אבל זה גם על האופן בו אנו מעריכים אם תרופה חדשה עובדת. ה- FDA אישר את ה- PCR כתחליף לתוצאה שלרוב ייקח שנים לקבוע, אך מצאנו כי אין להשתמש ב- PCR כנקודת קצה יחידה כדי לקבוע אם טיפול בסרטן היה יעיל. "
קאווין סוגומאר, תושב הכירורגיה הכללית, בית הספר לרפואה באוניברסיטת טוליין
PCR נותר חיוני לקביעה יעילה אם סרטן נוקה באופן מקומי מרקמות, וחולים שהגידולים שלהם נעלמים לעיתים קרובות יותר טוב יותר מאלו שלא.
עם זאת, המדד עשוי לא להצליח לתפוס את התמונה המלאה, כמו למשל האם המטופל סובל מרעילות מתמשכת מכימותרפיה או תאי סרטן שלא זוהו במקומות אחרים בגוף.
השימוש ב- PCR כתקן זהב לאישור תרופות עשוי גם להגדיל את העלויות עבור חברות תרופות שעשויות להשקיע בטיפולים מאושרים שאינם יכולים להבטיח שיעורי הישרדות משופרים.
"ההישרדות הכללית היא נקודת קצה יקרה וגוזלת זמן לקבוע, ואני לא חושב שמצאנו עדיין את הפונדקאית האידיאלית", אמר סוגומאר. "במקום להסתמך אך ורק על PCR, עלינו אולי לכלול שילוב של נקודות קצה פונדקאיות הכוללות גם PCR."
