מדינות רבות עם מערכות בריאות לאומיות או משלמים כגון חברות ביטוח משתמשות בניתוחי עלות-תועלת כדי להחליט אם לכסות תרופות חדשות, תוך איזון בין עלויות הטיפול לבין יתרונות בריאותיים פוטנציאליים.
אסטרטגיה זו מגבילה לעתים קרובות את הגישה לטיפולים חדשים וממוקדים, גם כאשר התרופות הללו מוכיחות את יעילותן רבה והופכות לחלק מטיפול סטנדרטי עבור מטופלים רבים.
מחקר חדש ממרכז Sylvester Comprehensive Cancer מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת מיאמי מילר בדק את יעילות העלות של durvalumab, טיפול אימונותרפי ממוקד לסרטן ריאות הידוע כמאריך את תוחלת החיים. הממצאים מראים כי התרופה חרגה מהסף הרשמי של עלות-תועלת עבור כל ארבע המדינות המנותחות: ארצות הברית, ברזיל, סינגפור וספרד.
המחקר יכול לעזור להנחות אסטרטגיות תמחור של תרופות להפחתת עומסים כספיים ולהגדיל את מספר החולים שנהנים מהטיפול.
"ניתוחי עלות-תועלת יכולים לעזור לקבוע מחיר מבוסס ערך לדיונים עם משלמים", כולל חברות ביטוח ומערכות בריאות לאומיות, אמר הסופר הבכיר גילברטו לופס, MD, ראש אונקולוגיה רפואית ומנהל רפואי לעניינים בינלאומיים בסילבסטר.
ניתוחי עלות-תועלת יכולים גם ליידע חברות ביו-פארמה על חסמי גישה, וכתוצאה מכך שינויים במבנה התמחור של תרופות ממוקדות במדינות שונות, הוא הוסיף.
זו המטרה העיקרית של קואליציית הגישה לתרופות אונקולוגיות (ATOM), יוזמה עולמית בראשות לופס לשיפור הגישה לטיפולים אונקולוגיים במדינות בעלות הכנסה נמוכה.
יעיל אך לא זמין
מאז אישורה לסרטן ריאות ב-2018, דורוולומאב הפך לחלק מסטנדרט הטיפול במחלה. התרופה משמשת כטיפול תחזוקה, בדרך כלל למשך שנה, לאחר כימותרפיה ראשונית לסרטן ריאות בלתי ניתן לניתוח (לא ניתן לניתוח), מתקדם מקומית לא-קטנים ריאות (NSCLC).
התרופה מאריכה את תוחלת החיים ביותר מ-18 חודשים בהשוואה לפלסבו, על פי ניתוח של חמש שנים של נתונים מהניסוי הקליני PACIFIC.
למרות יעילותו, הגישה ל- durvalumab מוגבלת בהגדרות מסוימות. בברזיל, למשל, התרופה אושרה בשנת 2020 אך נותרה ללא החזר ממערכת הבריאות הציבורית שלה.
חישוב עלות-תועלת
במחקר חדש זה, שפורסם ב- כתב העת של האיגוד הרפואי האמריקאי בגישה פתוחההחוקרים פיתחו מודל להערכת עלויות הטיפול והיתרונות הבריאותיים של durvalumab בחולי סרטן ריאות לאורך תקופה של 10 שנים.
כדי לחשב את עלויות הטיפול, החוקרים אספו מגוון רחב של נתונים, כולל תמחור תרופות במדינות שונות, עלויות ניהול, תופעות לוואי וטיפול מעקב. בארה"ב, עלות הטיפול ב-durvalumab הייתה 114,394 דולר.
כדי לכמת את היתרונות הבריאותיים, החוקרים השתמשו במדידה הנפוצה בהערכות כלכליות הנקראות שנות חיים מותאמות לאיכות (QALYs). נתונים אלה משלבים רווחי תוחלת חיים עם מידע על איכות חיים.
לאחר מכן החוקרים יצרו מדד בודד שנקרא יחס עלות-תועלת מצטבר. החוקרים מצאו כי יחס העלות-תועלת בארה"ב עבור durvalumab היה 228,788 דולר ל-QALY.
למרות שמדיקייד ומדיקייר משלמות בדרך כלל עבור התרופה, יחס עלות-תועלת זה עולה על יעד הסף של הסוכנויות של 150,000 דולר. יחסי העלות-תועלת עולים גם על ספי מערכת הבריאות בשאר המדינות המנותחות.
בסך הכל, מחברי המחקר הגיעו למסקנה שטיפול ב- durvalumab לסרטן ריאות נותר בעולם "מכסה עלות".
החוקרים המשיכו והראו כיצד תמחור מופחת בתעשייה יכול לשפר את העלות-תועלת. ניתוח זה השתמש במחירים מוזלים בסינגפור הזמינים באמצעות תוכנית תמחור בתעשייה. התוכנית הורידה את יחס העלות-תועלת מ-$153,461 ל-QALY ל-$45,164 -; מתחת לרף הרשמי בסינגפור.
הגדלת הגישה
המטרה הכוללת של מחקרים מסוג זה היא לשפוך אור מאוד אקדמי, ובתקווה ניטרלי, על כל המספרים הללו".
סמואל קארף, MD, המחבר הראשון של המחקר, עמית קליני המטולוגיה ואונקולוגיה הראשי של סילבסטר
ד"ר קארף גם יציג את הנתונים ב-30 במאי כנואם מוזמן בתוכנית העמיתים הלאומית של OncLive.
חוזקות המחקר כוללות התחשבות בקווי טיפול מרובים ושימוש בטיפולים מונחי סמנים ביולוגיים במודל שלו (durvalumab מתמקדת מולקולה בשם PD-L1, אשר בדרך כלל נבדקת לפני הטיפול). מגבלות המחקר כוללות את הכיסוי הגלובלי הצר שלו ואת היעדר ניתוחים במדינות עניות יותר שבהן הגישה מגבילה יותר, הסביר קארף.
הוא ציין שחברות התרופות עומדות בפני האתגר להחזיר את עלויות פיתוח התרופות המסיביות שלהן תוך הבטחת שירות לחולים. ניתוחי עלות-תועלת יכולים לעזור, אמר.
במאי, בריסטול מאיירס סקוויב פרסמה את האסטרטגיה של 10 השנים שלה לשיפור הגישה לטיפולים עבור חולים במדינות בעלות הכנסה נמוכה ובינונית, כולל שיתוף פעולה עם קואליציית ATOM להגברת הגישה לאימונותרפיה ממוקדת אחרת, ניבולומאב.
"ככל שקצב החדשנות עולה וטיפולים ממוקדים יותר הופכים לזמינים, אנו מצפים למרבה הצער שעלויות הטיפול יגדלו גם כן", אמר קארף.
קרא עוד על מחקר סילבסטר בבלוג InventUM, ועקוב אחרי @SylvesterCancer ב-X לקבלת החדשות האחרונות על המחקר והטיפול בו.
