איפסן הודיעה היום כי המכון הלאומי למצוינות בבריאות וטיפול (NICE) המליץ על טבליות אלפיברנור 80 מ"ג לטיפול ב-PBC בשילוב עם חומצה ursodeoxycholic (UDCA) במבוגרים עם תגובה לא מספקת ל-UDCA, או כמונותרפיה במבוגרים שאינם מסוגלים לסבול. UDCA. זה הופך את אלפיברנור לתרופה הראשונה עבור PBC שאושרה לשימוש ב-NHS מזה כמעט עשור.
מימון ביניים עבור elafibranor נעשה זמין באמצעות קרן תרופות חדשניות (IMF), המספק גישה מיידית לחולים זכאים. המימון דרך קרן המטבע הבינלאומית יימשך עד ש-NICE תפרסם את הערכת הטכנולוגיה הסופית שלה, ובשלב זה elafibranor ימומן באופן שוטף על ידי ה-NHS.
"אישור NICE זה מייצג צעד חשוב קדימה בניהול מצב כבד נדיר זה שעלול לסכן חיים." אמר פרופסור דיוויד ג'ונס, פרופסור לאימונולוגיה של הכבד, אוניברסיטת ניוקאסל. "זה במיוחד עבור אותם חולים שעשויים להזדקק לאפשרות טיפול נוספת כדי להאט את התקדמות המחלה. הזמינות של אפשרות טיפולית חדשה ב-NHS עבור PBC היא חדשות מבורכות עבור צוותי בריאות התומכים בחולים עם מצב מתיש ולעיתים לא מובן זה."
PBC הוא מצב לכל החיים שעלול להחמיר עם הזמן אם מטופל בצורה לא מספקת, מה שגורם לאי ספיקת כבד, מה שמוביל להשתלת כבד ובמקרים נדירים למוות בטרם עת. למרות ההשפעה הקריטית של המחלה בשלביה המתקדמים, אנשים עם PBC בשלביה המוקדמים יותר חווים בדרך כלל עייפות חמורה וגרד מתמשך, המכונה גירוד. זה עשוי למנוע אבחנה מדויקת ומהירה. PBC משפיע על כתשע נשים על כל גבר אחד, כאשר רוב החולים עשויים בגיל המעבר, בסביבות הגילאים 40-60 שנים.
"כמצב נדיר המשפיע בעיקר על נשים בסביבות גיל המעבר, אין זה נדיר ש-PBC מאובחן באיחור או, במקרים מסוימים, שהסימפטומים הללו לא יילקחו ברצינות כלל", הגיב מו כריסטי, ראש שירותי המטופלים ב- קרן PBC. "הזמינות של אפשרות טיפול חדשה היא צעד משמעותי קדימה עבור אנשים החיים עם PBC ועשויה לעזור להעלות את המודעות למצב הכולל, מה שמוביל לאבחנות מוקדמות יותר ולשיפור ניהול המחלה."
PBC היא מחלת כבד נדירה, אוטואימונית, כולסטטית הפוגעת בכ-25,000 אנשים בבריטניה. המחלה גורמת להצטברות של מרה ורעלים (כולסטאזיס) ודלקת כרונית, מה שמוביל לפיברוזיס (צלקות) בלתי הפיך של הכבד ולהרס של הכבד. דרכי מרה. בעוד שהגורמים ל-PBC אינם ידועים, הוא קשור לסיכונים גנטיים ולטריגרים סביבתיים.
Elafibranor הוא אגוניסט α/δ α/δ ראשון במחלקה, פומי, פעם יומי מופעל על ידי פרוקסיזום פרוליפרטור (PPAR). הפעלה של PPARα ו-PPARδ מפחיתה רעילות מרה, מפחיתה דלקת ומשפרת כולסטזיס.
החלטת ההחזר של היום עבור אלפיברנור מבוססת על נתונים מניסוי ה- Phase III ELATIVE שפורסם ב- New England Journal of Medicine. בניסוי ELATIVE 51% (55/108) מהמטופלים שטופלו ב-elafibranor בתוספת UDCA השיגו את נקודת הסיום העיקרית המשולבת של תגובת כולסטזיס בשבוע 52 בהשוואה ל-4% (2/53) מהמטופלים בקבוצת הפלצבו בתוספת UDCA.
נקודות קצה משניות היו נורמליזציה של רמות פוספטאז אלקליין (ALP) בשבוע 52 ושינוי בעוצמת הגרד מקו הבסיס עד שבוע 52 ועד שבוע 24. ניסוי ELATIVE הראה נורמליזציה ברמות ALP רק בחולים שטופלו באלפיברנור (15% עבור אלפיברנור פלוס UDCA (n=108) לעומת 0% עבור פלצבו בתוספת UDCA (n=53)). ירידה גדולה יותר בעוצמת הגרד, בהתבסס על PBC Worst Itch Numeric Scale (PBC WI-NRS), נצפתה בחולים שטופלו באלפיברנור בהשוואה לפלסבו, אך זה לא היה מובהק סטטיסטית.
מדדי תוצאה נוספים שדווחו על ידי מטופלים שימשו להערכת איכות חיים הקשורה לגירוד, כולל שינה ותפקוד, עם שיפורים גדולים יותר שנצפו בחולים שטופלו באלפיברנור בהשוואה לפלסבו. מחקר פוסט-הוק של ניסוי ה-ELATIVE מצא ש-58% מהחולים שקיבלו אלפיברנור דיווחו על פחות גירוד בזמן (משך משופר) בהשוואה ל-27% על פלצבו בשבוע 52, ו-80% מהחולים שקיבלו אלפיברנור דיווחו על הפרעות שינה מופחתות או ללא הפרעות שינה. 30% על פלצבו.
"ההחלטה של נייס מגיעה בזמן מרכזי שכן הטיפולים הזמינים כיום אינם מנהלים ביעילות הן את התקדמות מחלת PBC והן בתסמינים המשפיעים על החיים כמו גירוד והפרעות שינה. אישור זה הוא צעד חשוב עבורנו בשיפור התוצאות עבור אנשים החיים עם PBC ומחזק עוד יותר את המחויבות שלנו לתת מענה לצרכים רפואיים בלתי מסופקים במחלות כבד כולסטטיות נדירות", אמר ד"ר דיוויד מונטגומרי, מנהל רפואי בבריטניה ואירלנד באיפסן.
מחקר מוכיח את ההשפעה המשמעותית על איכות החיים של PBC. כאנשי מקצוע בתחום הבריאות, חשוב שנשקול את כל ההיבטים של המחלה, מעבר לבריאות הכבד בלבד".
פרופסור דיוויד ג'ונס, פרופסור לאימונולוגיה של הכבד, אוניברסיטת ניוקאסל
Elafibranor בדרך כלל נסבל היטב בניסוי ELATIVE. מטופלים בקבוצת הטיפול ובקבוצת UDCA פלוס פלצבו חוו אחוזים דומים של תופעות לוואי, תופעות לוואי הקשורות לטיפול, תופעות לוואי חמורות או חמורות או תופעות לוואי שהובילו להפסקת הטיפול. תופעות לוואי שהתרחשו ב->10% מהחולים ובתדירות גבוהה יותר ב-elafibranor לעומת פלצבו כללו כאבי בטן (11%), שלשולים (11%), בחילות (11%) והקאות (11%).
