שתי תרכובות חדשות עשויות להיות מסוגלות לטפל ברטיניטיס פיגמנטוזה, קבוצה של מחלות עיניים תורשתיות הגורמות לעיוורון. התרכובות, שתוארו במחקר שפורסם ב-14 בינוארה' ביומן הגישה הפתוחה PLOS ביולוגיה מאת Beata Jastrzebska מאוניברסיטת Case Western Reserve, ארה"ב, ועמיתיו, זוהו באמצעות גישת מיון וירטואלית.
ברטיניטיס פיגמנטוזה, חלבון הרשתית רודופסין מקופל לעיתים קרובות לא נכון עקב מוטציות גנטיות, מה שגורם לתאי הרשתית למות ומוביל לעיוורון מתקדם. יש צורך בדחיפות במולקולות קטנות לתיקון קיפול רודופסין כדי לטפל בכ-100,000 אנשים בארצות הברית עם המחלה. הטיפולים הניסיוניים הנוכחיים כוללים תרכובות רטינואידים, כגון נגזרות של ויטמין A סינתטיות, הרגישות לאור ועלולות להיות רעילות, מה שמוביל למספר חסרונות.
במחקר החדש, חוקרים השתמשו בהקרנה וירטואלית כדי לחפש מולקולות דמויות תרופה חדשות שנקשרות ומייצבות את המבנה של רודופסין כדי לשפר את קיפולו ותנועתו בתא. זוהו שתי תרכובות שאינן רטינואידיות אשר עמדו בקריטריונים אלו והיו בעלי יכולת לחצות את מחסומי הדם-מוח והדם-רשתית. הצוות בדק את התרכובות במעבדה והראה שהן שיפרו את ביטוי פני התא של רודופסין ב-36 מתוך 123 תת-סוגים גנטיים של רטיניטיס פיגמנטוזה, כולל הנפוץ ביותר. בנוסף, הם הגנו מפני ניוון רשתית בעכברים עם רטיניטיס פיגמנטוזה.
"חשוב לציין, טיפול בשתי המרכיבים שיפר את בריאות הרשתית הכוללת ותפקוד בעכברים אלה על ידי הארכת הישרדות קולטני הפוטו שלהם," אומרים המחברים. עם זאת, הם מציינים שיש צורך במחקרים נוספים של התרכובות או התרכובות הקשורות לפני בדיקת הטיפולים בבני אדם.
המחברים מוסיפים, "מוטציות תורשתיות בגן רודופסין גורמות לרטיניטיס פיגמנטוזה (RP), מחלה מעוורת מתקדמת ואינה ניתנת לטיפול כרגע. מחקר זה מזהה פרמקוצ'פרונים מולקולות קטנות המדכאות את ההשפעות הפתוגניות של מוטציות שונות של רודופסין במבחנה ומוות איטי של תאי קולטן פוטו במודל עכבר של RP. , מציע גישה טיפולית פוטנציאלית חדשה למניעת אובדן ראייה."