אנשים שאובחנו עם מצב לבבי מסכן חיים קיבלו תקווה חדשה, הודות לתרופה חדשה פורצת דרך המגנה על הלב שפותחה על ידי חוקרים מ-UCL ומבית החולים המלכותי החופשי.
תוצאות הניסוי, שפורסמו ב כתב העת לרפואה של ניו אינגלנדמראים כי חולים עם קרדיומיופתיה טרנסתרטין עמילואידית (ATTR-CM) הרוויחו משמעותית כאשר נטלו את התרופה Acoramidis.
ATTR-CM היא הצורה הנפוצה ביותר של עמילואידוזיס המאובחנת. אם לא מטופלים, גושי חלבון מצטברים על הלב שמונעים ממנו לפעול כראוי, ובסופו של דבר מובילים לאי ספיקת לב ומוות תוך שלוש עד שש שנים.
בניסוי, 632 חולים עם ATTR-CM קיבלו Acoramidis או פלצבו למשך 30 חודשים. התרופה פועלת על ידי ייצוב חלבון הטרנסטיריטין כדי למנוע ממנו להתפרק, ובכך מונעת היווצרות עמילואיד.
התוצאות הצביעו על כך שלתרופה היו יתרונות ברורים במונחים של תמותה, תחלואה ותפקוד גופני בהשוואה לפלצבו.
פרופסור ג'וליאן גילמור של UCL, החוקר הראשי של הניסוי העולמי ממחלקת הרפואה של UCL ובית החולים המלכותי החופשי, אמר: "תוצאות המחקר מרגשות עבור מטופלים וחוקרים, שכן כעת יש לנו אפשרות טיפול יעילה נוספת עבור ATTR-CM בכל מדד, חולים שקיבלו Acoramidis הצליחו בצורה משמעותית יותר מאלו שקיבלו פלצבו, החל מירידה בתמותה ואשפוזים קרדיו-וסקולריים ועד לשיפור התפקוד הגופני כפי שנמדד בבדיקת הליכה. אנו מקווים שהתרופה הזו תהפוך לזמינה נרחבת לחולים עם ATTR -CM עד סוף 2024."
ATTR-CM נחשב בעבר כגורם נדיר לאי ספיקת לב, אך מספר האנשים המאובחנים כמו גם אלו שאובחנו בשלב מוקדם של מהלך המחלה גדל באופן דרמטי, בעיקר בשל שיפורים בהדמיה אשר פותחו בעצמם ב-National National. מרכז עמילואידוזיס."
אלו נתונים יפים מכיוון שכל הטיפולים בעמילואידוזיס הוכחו כעובדים טוב יותר אם חולים מטופלים מוקדם יותר במהלך המחלה וסוף סוף יהיה לנו טיפול יעיל להציע לחולים בבריטניה עם ATTR-CM. ברוב המוחלט של החולים שקיבלו אקורמידיס במסגרת הניסוי ראינו שיפור במחלה או יציבות כתוצאה מהטיפול בתרופה".
ג'וליאן גילמור, פרופסור, UCL
סטיבן ניל, 71, צולל לשעבר בצי המלכותי מפורטסמות' שאובחנה עם ATTR-CM ב-2019, היה אחד האנשים שהשתתפו במשפט העולמי.
סטיבן אמר: "אני מחשיב את עצמי בר מזל. ראשית, שאובחנתי והפניתי כל כך מהר למרכז הלאומי לעמילואידוזיס (NAC) ולאחר מכן שנחשבתי כמועמד מתאים להעמידו ישירות למשפט".
למרות שסטיבן אינו יודע אם ניתנה לו התרופה או פלצבו במהלך תקופתו בניסוי בן 30 החודשים, מכיוון שזה היה ניסוי 'סמיות כפול', לאחר שהסתיים הוצעה לכל המשתתפים את ההזדמנות לקחת את התרופה , כפי שהתבררו היתרונות של Acoramidis.
סטיבן הוסיף: "בשנת 2023, אשתי פאולין ואני נסענו לאיטליה ולונציה ולדבון וקורנוול. אני יכול עכשיו לצפות לעתיד עם יותר רכיבה על אופניים, נסיעות נוספות וזמן ליהנות עם המשפחה שלי. אני רוצה להודות לצוות NAC על המקצועיות והתמיכה הבלתי מעורערת שלהם. אפילו באמצעות COVID הם הצליחו לשמור על המשכיות הטיפול שלי, להבטיח שקיבלתי את התרופה, להתגבר על כל מכשול. הם היו מאורגנים ללא אמון".
