טלנגיאקטזיה דימומית תורשתית (HHT) היא הפרעת הדימום התורשתית השנייה בשכיחותה בעולם, המשפיעה על 1 מתוך 3,800 אנשים. סימפטום ההיכר של HHT הוא דימומים כרוניים מהאף, המתרחשים לעיתים קרובות לצד דימומים פנימיים אחרים ומומים בכלי הדם המשפיעים על איכות חיים ואריכות ימים. מחקר חדש של מאס גנרל בריגהם בדק את הבטיחות והיעילות של אנגסרטיב, תרופה שתוכננה במיוחד לכוון את המצב. מחקר זה, בן 75 משתתפים, כפול סמיות ומבוקר פלצבו, מצא כי אנגסרטיב בטוח והפחית את תדירות ומשך הדימומים מהאף. התוצאות שלהם מתפרסמות ב New England Journal of Medicine.
"HHT גורם להפרעות חמורות בכלי הדם בכל הגוף, ולעתים קרובות מוביל לכלי דם מסוכנים, לא תקינים במוח, בריאות ובכבד, שמביאים איתם סיבוכים גדולים כולל שבץ מוחי, אי ספיקת לב ודימום מוחי – ובכל זאת לא קיים טיפול שאושר על ידי ה-FDA", אמרה החוקרת הראשית והמחברת הראשונה, האני בי אל-סאם, רופאה כללית, האני אל-סאם, מנהלת רופא כללי, האני אל-סאם. של מרכז המצוינות של Telangiectasia Hemorrhagic Hemorrhagic Telangiectasia בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס. "הניסוי הזה ב-engasertib הוא צעד לקראת חיים טובים יותר עבור החולים האלה, ואני שמח שמצאנו שהוא בטוח ויעיל בהפחתת הדימום ב-HHT."
ההשפעה של HHT יכולה להיות רחבה והרסנית כאחד. HHT משנה את מסלול קינאז 1 (ALK1) דמוי קולטן אקטיבין, שבדרך כלל שולט ביצירת כלי דם חדשים ובתחזוקת כלי הדם. עם המוטציות הללו מגיע עודף של החלבון AKT – שהוא היעד של engasertib, מעכב AKT פומי, פעם יומי שפותח על ידי Vaderis Therapeutics.
כדי לבחון את הבטיחות והיעילות של התרופה, 75 אנשים עם HHT חולקו באופן אקראי לשלוש קבוצות טיפול כדי ליטול 30 מיליגרם של engasertib, 40 מיליגרם של engasertib, או פלצבו פעם ביום במשך 12 שבועות. המשפט נערך בחסות ויידריס תרפיוטיקס ותוכנן על ידי נותן החסות בשיתוף החוקרים.
בתום 12 השבועות, מטופלים שקיבלו אנגסרטיב חוו פחות וקצרים יותר דימומים מהאף ביחס לקבוצת הפלצבו. בנוסף, 61% מקבוצת ה-40 מיליגרם ו-37% מקבוצת ה-30 מיליגרם דיווחו שהרגישו "הרבה יותר טוב" בתום 12 השבועות, בעוד שרק 27% מקבוצת הפלצבו אמרו את אותו הדבר. התרופה נחשבה בטוחה, כאשר תופעת הלוואי השכיחה ביותר היא פריחה קלה והפיכה ותופעות לוואי חמורות שאינן שונות באופן משמעותי בין קבוצות הטיפול והפלצבו. הניסוי מציב את אנגסרטיב כטיפול עתידי פוטנציאלי לחולים עם HHT, אך עדיין נדרשים מחקרים גדולים יותר וארוכים יותר כדי לאמת את הממצאים.
