אנשים עם מצב לב נפוץ הצליחו להשתמש יותר משמעותית בחמצן בזמן פעילות גופנית לאחר נטילת תרופה מחקרית בניסוי קליני בינלאומי, על פי מחקר שפורסם היום ב- New England Journal of Medicine. הממצא היה הוצג גם היום במפגש אי ספיקת לב של האגודה האירופית לקרדיולוגיה 2024 בליסבון, פורטוגל.
Oregon Health & Science University היא חלק מהניסוי האקראי, כפול-סמיות שלב 3 שמעריך את התרופה הניסיונית aficamten, אשר פותחה על ידי Cytokinetics לטיפול בצורה החסימתית של קרדיומיופתיה היפרטרופית, או HCM. מתוך 282 המבוגרים שהשתתפו בניסוי, 19 נרשמו דרך OHSU -; הכי הרבה מכל מרכז ניסיון.
"על ידי קיום יותר חמצן זמין במהלך פעילות גופנית, חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית יכולים ללכת בקלות רבה יותר, לבצע מטלות בית ולבצע משימות יומיומיות אחרות", אמר הקרדיולוג אחמד מסרי, MD, MS, שהיה שותף לכתיבת המאמר של היום ומנהל את OHSU Knight המרכז לקרדיומיופתיה היפרטרופית של המכון הקרדיו-וסקולרי. "תוצאות הניסוי הקליני האחרונות שלנו מצביעות על כך שאפיקמטן הוא טיפול מבטיח ל-HCM."
HCM משפיע על כ-1 מתוך 500 אנשים והוא אחד הגורמים הנפוצים ביותר למוות פתאומי עבור נוער וספורטאים בריאים. לעתים קרובות נגרמת על ידי מוטציות גנטיות תורשתיות, היא מעבה את שרירי הלב ומקשה על הלב לעבוד כמו שצריך. זה גורם לקוצר נשימה ומפחית את היכולת של אנשים להתאמן. הצורה החסימתית של HCM מפחיתה את זרימת הדם אל מחוץ ללב.
כמחצית ממשתתפי הניסוי קיבלו את התרופה הניסיונית, והחצי השני נטל פלצבו ושימשה כקבוצת הביקורת של המחקר. מדענים מדדו את רמות החמצן של המשתתפים בזמן שהם השתמשו בהליכונים או אופניים. לאלו שלקחו אפיקמטן הייתה עלייה משמעותית בצריכת החמצן המקסימלית שלהם -; 1.7 מיליליטר לק"ג לדקה יותר מאלו שבקבוצת הביקורת.
ספיגת שיא חמצן מוגברת יכולה לשפר את יכולתו של המטופל להיות פעיל פיזית, בעוד שספיגה מופחתת של חמצן יכולה להגביר את הסיכון ללקות באי ספיקת לב, להזדקק להשתלת לב ולמות.
אפשרויות טיפול שאינן תרופתיות עבור HCM חסימתי כוללות ניתוח להסרת שריר לב עודף. בשנת 2022, מינהל המזון והתרופות אישר גם את mavacamten כתרופה הראשונה שנועדה למקד את הגורם הבסיסי ל-HCM חסימתי. עם זאת, mavacamten עשוי להגביר את הסיכון לאי ספיקת לב והוא מקיים אינטראקציה עם מספר תרופות נפוצות. כתוצאה מכך, חולים המשתמשים ב-mavacamten חייבים גם לעבור ניטור אינטנסיבי.
במהלך העשור האחרון, OHSU היה מעורב במחקרים רבים שבדקו אפשרויות טיפול חדשות ב-HCM. זה היה מרכז למספר מחקרי mavacamten ומשתתף במחקר של ריפוי גנטי. האוניברסיטה גם מעורבת כיום בארבעה ניסויים נוספים של aficamten אשר מעריכים אותה כטיפול פוטנציאלי לצורות שונות של HCM ובסוגים שונים של חולים, כולל ילדים.
זוהי תקופה מרגשת לטיפול ב-HCM. בעוד אנו ממשיכים להציע טיפולים כירורגיים ופרוצדורליים מסורתיים עבור HCM, אנו יכולים כעת להציע למטופלים גם אפשרויות טיפול אחרות: טיפולים שאושרו לאחרונה על ידי ה-FDA וטיפולים מחקריים הזמינים על ידי השתתפות בניסויים קליניים."
אחמד מסרי, MD, MS, קרדיולוג
