תרופה חדשה טומנת בחובה הבטחה לטיפול בניוון שרירים של דושן (DMD), הפרעה גנטית נדירה הגורמת לניוון שרירים חמור.
חוקרים מאוניברסיטת מקגיל גילו שתרכובת ניסיונית בשם K884 יכולה להגביר את יכולות התיקון הטבעיות של תאי גזע שרירים. הטיפולים הנוכחיים יכולים להאט את הנזק לשרירים, אך אינם מטפלים בבעיית השורש.
DMD משפיע על כאחד מכל 5,000 בנים ברחבי העולם, מה שמוביל לעתים קרובות לתלות בכיסא גלגלים בשנות העשרה וסיבוכים מסכני חיים בבגרות המוקדמת.
על ידי חיזוק תיקון השרירים במקום רק האטת ניוון, לטיפולים הממריצים את תפקוד תאי הגזע של השריר יש פוטנציאל לשפר את איכות החיים של חולי DMD. זה עשוי לסייע בשיקום תפקוד השרירים ובסופו של דבר להציע עצמאות רבה יותר".
נטשה צ'אנג, מחברת בכירה, עוזרת פרופסור במחלקה לביוכימיה של מקגיל
בניית שרירים חזקים יותר מתאי גזע
חברת הביוטכנולוגיה Kanyr Pharma פיתחה במקור את התרופה לסרטן ולמחלות מטבוליות, אך היא טרם אושרה לשימוש ספציפי. מחקר פרה-קליני זה מציין את הפעם הראשונה שהתרופה נבדקה בתאי DMD.
החוקרים הכניסו למיקרוסקופ תאי גזע שרירים מושפעי DMD מבני אדם ועכברים כדי לראות כיצד הם הגיבו לתרופה. הם הבחינו שתרופה ניסיונית חוסמת אנזימים ספציפיים, ומאפשרת לתאי גזע שרירים להתפתח לרקמת שריר פונקציונלית.
"מה שהופך את K884 למבטיח במיוחד הוא הדיוק שלו. הוא מכוון לתאים מושפעי DMD מבלי להשפיע על תאי גזע שרירים בריאים", אמר צ'אנג.
בניגוד לטיפול גנטי, המכוון למוטציות גנטיות ספציפיות ואינו מתאים לכל החולים, K884 פועל ברמה התאית, משחזר את תיקון השרירים ללא קשר למוטציה שגורמת למחלה. זה הופך אותו לאפשרות טיפול פוטנציאלית עבור כל חולי DMD, היא הוסיפה.
הבנה חדשה של DMD
הממצאים, שפורסמו ב ברית מדעי החיים, להוסיף לגוף הולך וגדל של ראיות המאתגרות את ההנחות הקודמות לגבי הגורם השורשי של DMD.
"מחלה זו נתפסה באופן היסטורי כבעיית שרירים הנגרמת מחלבון חסר בשם דיסטרופין", אמר צ'אנג. "אבל מחקר חדש, כולל שלנו, מראה ששיקום תפקוד תאי גזע הוא קריטי לא פחות לתיקון השרירים."
הצוות מתכנן להמשיך ולבחון את התרופה, תוך התמקדות בבטיחות ובהשפעות ארוכות הטווח שלה, תוך בחינת תרכובות קשורות אחרות, שחלקן כבר מעורבות בניסויים מוקדמים בבני אדם.
מחקר זה נתמך על ידי רשת תאי הגזע, Defeat Duchenne Canada, המכון הקנדי לחקר הבריאות (CIHR), קרן ריצ'רד ואדית שטראוס קנדה וקרן אקלון.