חוקרים מאוניברסיטת מינסוטה סיימו ניסוי קליני ראשון-אנושי בבדיקת טכניקת עריכת גנים CRISPR/CAS9 כדי לעזור למערכת החיסון להילחם בסרטן מתקדם במערכת העיכול (GI). התוצאות, שפורסמו לאחרונה ב- Lancet Oncology, מראות סימנים מעודדים של בטיחות ויעילות פוטנציאלית של הטיפול.
"Despite many advances in understanding the genomic drivers and other factors causing cancer, with few exceptions, stage IV colorectal cancer remains a largely incurable disease," said Emil Lou, MD, PhD, a gastrointestinal oncologist with the University of Minnesota Medical School, Masonic Cancer Center and M Health Fairview, and clinical principal investigator for the trial. "ניסוי זה מביא גישה חדשה ממעבדות המחקר שלנו למרפאה ומראה פוטנציאל לשיפור התוצאות בחולים עם מחלה בשלב מאוחר."
במחקר, החוקרים השתמשו בעריכת גנים CRISPR/CAS9 כדי לשנות סוג של תאי חיסון הנקרא לימפוציטים מסננים גידולים (TILS). על ידי ביטול גן בשם CISH, החוקרים מצאו כי TILs שהשתנו מסוגלים יותר לזהות ולתקוף תאים סרטניים.
הטיפול נבדק אצל 12 חולים גרורתיים מאוד, בשלב הקצה, ונמצא כי הם בטוחים בדרך כלל, ללא תופעות לוואי חמורות מעריכת הגנים. מספר מטופלים בניסוי ראו את צמיחתם של סרטן שלהם, וחולה אחד היה בעל תגובה מלאה, כלומר בחולה זה, הגידולים הגרורתיים נעלמו במהלך מספר חודשים ולא חזרו למעלה משנתיים.
"אנו מאמינים ש- CISH הוא גורם מפתח המונע מתאי T להכיר ולבטל גידולים", אמר ברנדן מוריאריטי, דוקטורט, פרופסור חבר בבית הספר לרפואה באוניברסיטת מינסוטה, חוקר מרכז סרטן הבונים החופשי ומנהל משותף של המרכז להנדסת גנום. "מכיוון שהוא פועל בתוך התא, לא ניתן היה לחסום אותו בשיטות מסורתיות, ולכן פנינו להנדסה גנטית מבוססת CRISPR."
בניגוד לטיפולים אחרים בסרטן הדורשים מינונים שוטפים, עריכת גנים זו קבועה ומובנית בתאי ה- T מההתחלה.
בגישת עריכת הגנים שלנו, עיכוב המחסום מתבצע בצעד אחד והוא מחובר לצמיתות לתאי ה- T. "
ביו וובר, דוקטור
צוות המחקר העביר יותר מעשרה מיליארד מהנדסים ללא תופעות לוואי שליליות, והדגים את היתכנותה של הנדסה גנטית עד להקריב את היכולת לגדל אותם למספרים גדולים במעבדה בסביבה תואמת קלינית, שמעולם לא נעשתה לפני כן.
בעוד שהתוצאות מבטיחות, התהליך נשאר יקר ומורכב. מתקיימים מאמצים לייעל את הייצור ולהבין טוב יותר מדוע הטיפול עבד בצורה כה יעילה אצל המטופל עם תגובה מלאה על מנת לשפר את הגישה בניסויים עתידיים.
מחקר זה מומן על ידי אינטימה ביו -מדע.
