מכון קריטי נתיב (C-Path) הודיע היום על הקמת כוח משימה חדש תחת פלטפורמת ה-Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics (RDCA-DAP®), המוקדש לקידום פיתוח טיפולי עבור ניוון שרירים בחגורת גפיים (LGMDs). יוזמה זו מפגישה ארגונים מובילים ומומחים במאמץ משותף להתמודד עם האתגרים הקשורים לפיתוח תרופות LGMD. LGMDs הן קבוצה של הפרעות המשפיעות על שרירים רצוניים, בעיקר אלו סביב הירכיים והכתפיים.
החברים המאושרים בכוח המשימה כוללים את ML Bio Solutions, הקואליציה לריפוי קלפיין 3, קרן CureLGMD2i, קרן Jain, קרן LGMD2D, קרן המחקר LGMD2i וקרן Speak. בנוסף, מתקיימים שיתופי פעולה עם מובילי מחשבה מרכזיים וקבוצות הסברה למטופלים כדי להבטיח מעורבות מקיפה של בעלי עניין.
כוח משימה זה ימנף את המומחיות הקולקטיבית של חבריו כדי לזרז את הפיתוח של טיפולים חדשים עבור LGMDs. על ידי שילוב נתונים ברמת המטופל ממקורות מגוונים באמצעות RDCA-DAP של C-Path -; יוזמה במימון ה-FDA המספקת תשתית ריכוזית וסטנדרטית לתמיכה והאצת אפיון מחלות נדירות -; כוח המשימה יפעל כדי לזהות ולטפל בפערים הקריטיים במחקר ופיתוח LGMDs. שיתוף הפעולה מספק פלטפורמה ניטרלית לבעלי עניין מהתעשייה, סוכנויות רגולטוריות, האקדמיה וקהילת LGMDs לעסוק בדיאלוג משמעותי ולשתף נתונים, תוך שיפור היעילות של התקדמות טיפולית עבור LGMDs.
"ניוון שרירים בחגורת הגפיים הם קבוצה הרסנית של מחלות עם צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו", אמר אלכסנדר בטורן, Pharm.D., Ph.D., מנהל RDCA-DAP.
על ידי כינוס כוח משימה זה, אנו רותמים את החוזקות והידע הקולקטיביים של חברינו כדי להניע קדימה את הפיתוח של טיפולים יעילים עבור אלה שנפגעו מ-LGMDs."
אלכסנדר בטורן, מכון נתיב קריטי
דאג ספרול, MD, M.Sc., קצין רפואי ראשי ב-ML Bio Solutions, התייחס להקמת צוות המשימה: "אנו אסירי תודה על ההזדמנות להצטרף לכוח המשימה של LGMDs כדי לשפר את שיתוף הפעולה בין בעלי עניין מרכזיים ולקדם את הפיתוח של פוטנציאל טיפולים עבור LGMDs, היכן שיש כיום צורך גדול שאינו מסופק על ידי מתן נתוני ההיסטוריה הטבעית שלנו LGMD2I/R9, אנו מקווים להגביר את ההבנה של המצב המתקדם כדי לשפר את חייהם של אלה עם LGMDs ומשפחותיהם.
מייסדת Speak Foundation, Kathryn Bryant Knudson, הדגישה את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של שיתוף פעולה: "בקרן Speak, אנו מבינים ששיתוף פעולה וידע משותף הם אבני היסוד של פיתוח תרופות פורץ דרך. כוח משימה זה ירתום נתונים ליצירת כלים רבי עוצמה החיוניים לחדשנות ."
"אני מצפה להוביל את המאמץ הזה עם עמיתיי מ-RDCA-DAP וד"ר רמונה בלפיורי-אושן, המנהלת של קונסורציום ה-Duchenne Regulatory Science (D-RSC)", אמרה המנהלת המדעית של RDCA-DAP, היידי גרבנשטטר, Ph.D. . "מינוף נתונים ממקורות מרובים ולרוחב תתי-סוגים של LGMD בנוסף לשיתוף ידע בצוות המשימה יהיה המפתח לפיתוח כלי פיתוח תרופות בעל השפעה קלינית המסייע להאיץ את הטיפולים עבור חולים החיים עם צרכים גבוהים שאינם מסופקים בקהילת LGMD."
