טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) היא מחלה נוירודגנרטיבית המתקדמת במהירות עם זמן הישרדות ממוצע של שלוש שנים. ב-ALS, סוגים מסוימים של נוירונים הנקראים נוירונים מוטוריים הנדרשים להתכווצויות שרירים מתים, מה שמוביל לשיתוק מתקדם המשפיע על רוב שרירי הגוף. הגורמים המולקולריים ל-ALS אינם מובנים היטב, וחסרים טיפולים יעילים.
כדי ללמוד ALS במעבדה, Hideyuki Okano ועמיתיו מאוניברסיטת Keio, יפן, פיתחו שיטה חדשה לייצור נוירונים מוטוריים מתאי גזע שנלקחו ישירות מחולי ALS. התוצאות פורסמו היום בכתב העת דוחות תאי גזע. מאחר שתזמון הוא המפתח לעזור למטופלים בודדים, הצוות של Okano עשה אופטימיזציה של השיטה שלהם כדי להשיג נוירונים מוטוריים פונקציונליים ובוגרים תוך שבועיים בלבד. באופן מסקרן, בדיוק כמו בחולים, הנוירונים המוטוריים של ALS הגדילו את הרגישות למוות תאי בהשוואה לנוירונים מאנשים בריאים, מה שמדגיש את התועלת של מערכת זו לזהות תרופות פוטנציאליות לעיכוב או מניעת מקרי מוות אלו של נוירונים מוטוריים.
כדי להפוך את הניתוח של תאים אלו לאוטומטיים, החוקרים התחברו לחברת Nikon היפנית שפיתחה תוכנה מיוחדת למעקב אחר הישרדות נוירונים בתרבויות לאורך זמן, ובכך אפשרה בדיקה זו לשמש כמסך בעל תפוקה גבוהה לזיהוי תרופות פוטנציאליות. יש לציין כי החוקרים יישמו שיטה חדשה זו כדי לחקור את תגובות התרופות של חולי ALS ספורדיים, כפי שדווח ב-Morimoto וחב', תא גזע של תא2023, והדגימו מתאם בין מודל iPSC לבין פנוטיפים של מטופלים הקשורים לתגובה לתרופה. החוקרים מקווים שמודל ALS מבוסס מעבדה חדש זה יעזור לזהות טיפולים חדשים המותאמים לכל מטופל בנפרד בפרק זמן קצר מספיק כדי להאט את התקדמות המחלה, להאריך את ההישרדות ולשפר את איכות החיים.