אם סרטן הוא מחלה של שפע יתר, שבה תאים מתחלקים ללא מעצורים וגידולים גדלים למרות האינטרסים של הגוף, אז מחלות ניווניות הן הפרעות של חסך.
כאשר מתרחשות תקלות במנגנון הביולוגי שהשרירים שלנו או המוח שלנו משתמשים בהם לצורך חידוש ותיקונים, רקמות אלו נובלות בהדרגה. סוג זה של ירידה הוא סימן ההיכר של מחלות כמו מחלת אלצהיימר או ניוון שרירים דושן.
מדענים ביקשו זה מכבר לפתח טיפולים המשפרים את יכולות ההתחדשות העצמית של השריר כדי למנוע ניוון. השימוש בגישה זו המכונה רפואה רגנרטיבית – לניוון שרירי השלד העמיד בפני מדענים מכשולים ניכרים.
חוקרים מצאו שזה מאתגר לייצר אספקה נאותה של תאים טיפוליים. תאים אלה גם נוטים להיות לא בשלים, מה שמגביל את פוטנציאל ההתחדשות שלהם.
מדענים ב-Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute פרסמו ממצאים ב-30 באוקטובר 2025, ב- דוחות תאי גזע הדגמה שיטה חדשה שמניבה עד פי שניים יותר תאים טיפוליים מאשר פרוטוקולים קודמים, תוך שהיא מספקת תאים בוגרים ויעילים יותר. זה מסמן צעד חשוב בקידום הטיפול ברפואה רגנרטיבית לניוון שרירים דושן ומחלות שרירים ניווניות אחרות.
במקרה של ניוון שרירים דושן, יש לך רקמה חולה בגלל שחסר בה חלבון בסיסי. המטרה הכוללת היא לפתח טיפול רפואה רגנרטיבי עם תאי גזע בריאים ומתפקדים במלואם, כך שתוכלו להחליף את הרקמה החולה ברקמה בריאה, ולתקן לחלוטין את המחלה".
אלסנדרה סאקו, דוקטורט, דיקן בית הספר לתואר שני במדעי הביו-רפואה של המכון ופרופסור במרכז למחלות לב וכלי דם ושרירים
התאים שסאקו והצוות שלה התמקדו בהם במחקר החדש הזה נקראים תאי אבות של שריר השלד. תאים אלה יורדים מתאי גזע ונועדו להתפתח לתאי שריר בוגרים יותר, מיוחדים לתיקון רקמות שנפגעו משימוש רגיל או פציעה.
"יצירת מספיק מהתאים המיוגניים האלה היא צוואר בקבוק קריטי המשפיע על מגוון יישומים", אמר לוקה קפוטו, דוקטורט, עמית פוסט-דוקטורט ב-Sanford Burnham Prebys והמחבר הראשי והמשתתף של כתב היד. "אלה כוללים מודלים של מחלות שרירים בצלחת פטרי, בדיקת תרופות פוטנציאליות חדשות וטיפולים רגנרטיביים מבוססי תאים".
כדי ללמוד כיצד לנקות את צוואר הבקבוק הזה עם תשואה גדולה יותר של תאי אבות, צוות המחקר חסם את הפעילות של Janus kinase 2 (JAK2), חלבון איתות שזוהה על ידי המדענים במחקרים קודמים בשל השפעתו על תאי גזע שרירים.
"אנחנו יודעים ש-JAK2 הוא חלק ממסלול קלאסי שבו האותות שלו מפעילים חלבון נוסף שנקרא מתמר אותות ומפעיל של שעתוק 3, או STAT3", אמר סאקו. "בעבר ראינו שחסימה זמנית של המסלול הזה מאפשרת לתאי אבות שריר להתרחב בעכברים, אז רצינו לבדוק זאת בתאים אנושיים."
המדענים מווסתים את JAK2 בתאי גזע עובריים וגרמו לתאי גזע פלוריפוטנטיים שנעשו מדגימות שסופקו על ידי חולים עם ניוון שרירים דושן.
"ראינו עלייה של כפול בתפוקה של תאי אבות שרירים", אמר סאקו. "אחר כך השתלנו את התאים בעכבר, וראינו שהם מתפקדים ותרמו לתיקון רקמות".
לאחר מכן, צוות המחקר בחן את רמת ההתבגרות של התאים שהתקבלו.
"בדרך כלל, כאשר אתה מייצר תאים מתאי גזע פלוריפוטנטיים המושרים או מתאי גזע עובריים אנושיים, תאים אלה אינם בשלים או עובריים", אמר קפוטו. "הם לא אותם תאים שיהיו לאדם מפותח בגופו, והם צריכים להתבגר כדי להיות פונקציונליים יותר לשימוש ברפואה רגנרטיבית".
בנוסף ליצירת תאי אבות בערך פי שניים, המדענים גילו שעיכוב JAK2 דחף תאים אלה משלב עוברי לשלב עוברי או יילוד מאוחר.
"הראינו בעכברים שהתאים הבוגרים יותר האלה חזקים יותר להתחדשות השרירים", אמר סאקו. "עם עוצמה גדולה יותר, אנו צופים שאתה צריך פחות תאים כדי לטפל בחולה בודד.
"על ידי שילוב של תפוקה ועוצמה מוגברת, ניתן היה לטפל בעוד מטופלים בכל תכשיר של תאים אלו, מה שיהיה חשוב ליום אחד להפוך טיפול נגיש לכמה שיותר מטופלים ומשפחות".
יש צורך במחקר נוסף כדי להפוך את הרפואה המחודשת לאופציה בטוחה ויעילה עבור חולים עם ניוון שרירים דושן או מחלות ניווניות אחרות. זה כולל הבנה כיצד להעביר טיפול תאי בצורה הטובה ביותר לשרירי המטופלים. ניסוי קליני חדש שנגזר ממחקרים של קבוצת ד"ר ריטה פרלינגירו באוניברסיטת מינסוטה נפתח השנה כדי לבדוק את הבטיחות והסבילות של זריקות מקומיות.
צוות המחקר של Sanford Burnham Prebys מכיר בצורך להמשיך ולשפר את התהליך ליצירת תאי אבות שרירים ולהבין מה שולט בהבשלתם.
"אנחנו הולכים לחדד את המולקולות שבהן נוכל להשתמש כדי לעכב איתות JAK2", אמר קפוטו. "זה אמור לעזור לנו ליצור יותר תאים ותאים הקרובים יותר לשלב שלאחר לידה, סב-לידתי."
"אנחנו גם רואים הזדמנויות בצד המחקר הבסיסי להבין טוב יותר את הרמזים המולקולריים שמניעים את הבשלת תאי אבות", אמר סאקו.
"זה ישפר את האופן שבו אנו יוצרים ובודקים את התאים הטיפוליים הללו, כמו גם יאפשר לנו ליישם את הממצאים שלנו בצורה רחבה יותר למחלות ניווניות אחרות".
