פציעת חוט שדרה (SCI) נותרה אתגר רפואי גדול שלא נענה, ולעתים קרובות התוצאה היא שיתוק קבוע ונכות ללא טיפולים יעילים. כעת, חוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו רתמו ביואינפורמטיקה כדי להאיץ את הגילוי של תרופה חדשה ומבטיחה ל-SCI. התוצאות גם יקלו על חוקרים ברחבי העולם לתרגם את תגליותיהם לטיפולים.
אחת הסיבות ש-SCI מביאה לנכות קבועה היא שהנוירונים היוצרים את המוח וחוט השדרה שלנו אינם יכולים להתחדש ביעילות. עידוד נוירונים להתחדש באמצעות תרופות מציע אפשרות מבטיחה לטיפול בפציעות קשות אלו.
החוקרים מצאו כי בתנאי ניסוי ספציפיים, חלק מהנוירונים של עכברים מפעילים דפוס ספציפי של גנים הקשורים לצמיחה והתחדשות נוירונים. כדי לתרגם את הגילוי הבסיסי הזה לטיפול, החוקרים השתמשו בגישות ביואינפורמטיקה מונעות נתונים כדי להשוות את הדפוס שלהם למסד נתונים עצום של תרכובות, בחיפוש אחר תרופות שיכולות להפעיל את אותם גנים ולעורר התחדשות של נוירונים.
הגישה שלהם זיהתה את Thiorphan – תרופה שנבדקה בעבר בבני אדם למצבים לא נוירולוגיים – כמועמדת ראשונה. החוקרים בדקו בהצלחה את Thiorphan בתאי מוח אנושיים בוגרים, ומצאו כי הוא הגביר את צמיחת העצבים, מדד מפתח להתחדשות. היכולת לאשר שהתרופה פועלת בתאי מוח אנושיים בוגרים היא הישג טכני משמעותי, שכן תאי מוח קשים לשמצה לתרבות במעבדה, מה שהופך אותם כמעט בלתי אפשריים ללימוד במנות תרבית.
החוקרים בדקו את התרופה גם בחולדות עם SCI, ומצאו כי בשילוב עם השתלות תאי גזע עצביים, Thiorphan הוביל לשיפורים משמעותיים בתפקוד היד ולעלייה בהתחדשות העצבית אל מקום הפגיעה. לחולדות שטופלו ב-Thiorphan בלבד הייתה עלייה של 50% בהתאוששות של תפקוד היד לאחר SCI בהשוואה לבעלי חיים שלא טופלו, ועוד 50% שיפור בתפקוד היד כאשר Thiorphan שולב עם השתלת תאי גזע עצביים. החוקרים שוקלים כעת לשלב את Thiorphan עם טכנולוגיית תאי גזע בניסויים קליניים המתוכננים לעתיד הקרוב.
שמחנו מאוד לראות שתרופה שעבדה על תאים בתרבית הראתה יעילות גם במודל חיה אמיתי של פגיעה בחוט השדרה. זה לא תמיד המצב בפיתוח תרופות חדשות".
ארנה ואן ניקרק, Ph.D., עוזרת מדען פרויקט, המחלקה למדעי המוח בבית הספר לרפואה באוניברסיטת סן דייגו ומחברת ראשית של המחקר
הזיהוי של Thiorphan כטיפול פוטנציאלי יעיל ל-SCI נבע מ"התכנסות של טכנולוגיות", לפי ואן נייקרק. "רצף גנים, ביואינפורמטיקה חישובית ותרבות תאים כולם חברו יחד כדי לזהות במהירות טיפול שימושי שיכול היה לקחת עשרות שנים לפני שהטכנולוגיות המתכנסות הללו היו זמינות."
מכיוון שהוא כבר עבר בדיקות בטיחות בבני אדם, Thiorphan יכול להתקדם במהירות לניסויים קליניים עבור SCI. המחקר מדגים כיצד טכנולוגיה יכולה להאיץ את גילוי התרופות על ידי הפחתת חיים חדשים בתרופות שנגנזו שכבר נבדקו למחלות אחרות.
מארק H. Tuszynski, MD, פרופסור במחלקה למדעי המוח באוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו ומחבר בכיר של המחקר, אמר, "הצלחנו לטפח תאי מוח אנושיים בוגרים במספרים גדולים במחקר זה, ומציע כלי חדש ועוצמתי לגילוי טיפולים להפרעות נוירולוגיות. אלה אינם תאי גזע; הם לא היו תאי מוח בוגרים שאפשר להתרבות בעבר. שימושי לבדיקת תרופות חדשות או תרפיה גנטית למחלות מוח רבות."
לדברי ואן ניקרק, העברת Thiorphan קדימה לבדיקות קליניות הוא צעד חשוב הבא. "אנו עושים מאמצים כעת לייעל את Thiorphan עבור ניסויים קליניים עתידיים, משימה שהופשטה על ידי העובדה שהתרופה כבר הייתה בשימוש בטוח באנשים."
המחקר פורסם ב טֶבַע וממומן, בין השאר, על ידי קרן המחקר הרפואית של אדלסון, מינהל הוותיקים, המכונים הלאומיים לבריאות וכנפיים לחיים.
