מחקרים חדשים בחולדות מראים כי התרופה רפרפין, שאושרה בשנת 1955 ללחץ דם גבוה, עשויה לטפל במחלה המסנוורת רטיניטיס פיגמנטוזה. לא קיים טיפול במחלה בירושה נדירה זו, שמתחילה להשפיע על הראייה מילדות. דו"ח על המחקרים, שנערך במכונים הלאומיים לבריאות (NIH), שפורסם היום אליףו
"גילוי יעילותו של רזרפין עשוי להאיץ מאוד את הטיפול הטיפולי לרטיניטיס פיגמנטוזה ורבים אחרים בירשו דיסטרופיות ברשתית, אשר יכולות להיגרם על ידי אחת מאלף מוטציות אפשריות המשפיעות על יותר ממאה גנים. ההשפעה הנוירו -הגנתית של Reserpine היא עצמאית בכל מוטציה של גנים הספציפיים," החוקרת המובילה של המחקר, בכירה באומץ, מכון.
ניוון רשתית בירושה גורמים להתנוונות של הרשתית, הרקמה החושית האור בחלק האחורי של העין. אובדן ראייה יכול להיות נוכח בלידה או להתפתח בהמשך הבגרות המוקדמת. התקדמות המחלה משתנה בהתאם לגן המעורב. מומים גנטיים מסוימים עשויים להיות בירושה כדומיננטיים, כאשר מוטציה רק באחד משני העותקים של הגן (אחד כל אחד מהאם והאב) מספיק בכדי לגרום לאובדן ראייה. פגמים גנטיים אחרים הם רצסיביים, כאשר שני העותקים של גן חייבים לשאת מוטציה כדי לגרום לאובדן ראייה. טיפולי גנים לתיקון ניוון רשתית בירושה מבטיחים, אך קח זמן רב להתפתח, הם ספציפיים לגנים ולעתים קרובות הם יקרים למדי.
הממצאים הם העדויות האחרונות לכך שרזרפין משפר את הישרדותם של תאי פוטו-קולטן, את נוירוני הרשתית המתגזרים באור שמתים ברטיניטיס פיגמנטוזה וניצבים אחרים ברשתית. בשנת 2023, מעבדת Swaroop הדגימה את הפוטנציאל של רזרפין למניעת אובדן ראייה מ- LCA10, ניוון רשתית הנגרמת על ידי מוטציות ב- CEP290 גֵן.
בעבודתו האחרונה, הצוות של סווארופ בדק את רזרפין במודל עכברוש של צורה דומיננטית של רטיניטיס פיגמנטוזה הנגרמת כתוצאה ממוטציה בגן הפיגמנט החזותי רודופסין. מוטציה מחלה זו שכיחה בקרב אמריקאים איריים עם רטיניטיס פיגמנטוזה. בהשוואה לחולדות שלא טופלו, רפרפין שמר על התהליך שבאמצעותו קולטני פוטו ממירים אור שנכנס לעין לאותות חשמליים שנשלחים למוח לייצור ראייה, המכונה הובלת פוטו, בתאי רשתית הנקראים קולטני פוטו. קולטני פוטו מוט מאפשרים ראייה באור נמוך; קולטני חרוט מאפשרים ראיית צבע באור בהיר.
באופן בלתי צפוי, Reserpine מוגן טוב יותר על קולטני מוט אצל חולדות נקבות בהשוואה לזכרים. המדענים צפו גם בשימור משמעותי של קולטני חרוט אצל חולדות נקבות בהשוואה לחולדות זכריות.
אנו יכולים רק לשער על ההבדלים הספציפיים למין אלה. עם זאת, מחקר עתידי יפיק תועלת מהגזמת ההבדלים הללו והבנתם להניח בסיס לגישות בהתאמה אישית לטיפול במחלות רשתית. "
אנאנד סווארופ, דוקטור
המעבדה של Swaroop מפתחת תרופות נוספות ועוצמתיות יותר הקשורות ל- Reserpine. הרעיון יהיה להשתמש באפשרויות כאלה לטיפול במאוחר או להתקדם לאט לאט ניידים ברשתית בירושה או פשוט לדאוג אובדן ראייה באובדן רטיניטיס פיגמנטוזה אגרסיבי עד לפיתוח טיפולים יעילים יותר שיכולים להפוך את אובדן הראייה הזה.
Reserpine כבר לא משמש לטיפול בלחץ דם גבוה בגלל תופעות הלוואי שלו. עם זאת, המינון הנדרש לטיפול בניוון רשתית ברשתית יהיה נמוך מאוד ומועבר ישירות בעין. Reserpine הוא טיפול מולקולות קטן, שמקל על המסירה לרקמות היעד בעין.
עבודה זו נתמכה על ידי תוכנית המחקר האינטרמוראלי של NEI.
