מחקר בראשות UAB Institut de Neurociències ופורסם בכתב העת תקשורת טבע מדגים במודלים של בעלי חיים כיצד מתן יומי של קנבידיול (CBD), חומר המתקבל מצמח הקנאביס, מאריך את תוחלת החיים ומשפר תסמינים הקשורים לתסמונת ליי. מחלה מיטוכונדריה קשה זו הפוגעת בילדים מאופיינת בירידה מתקדמת בתפקודים קוגניטיביים ומוטוריים ובמוות בטרם עת. קבוצת המחקר הדגימה גם בעכברים וגם בפיברובלסטים מילדים עם המחלה ש-CBD משפר את התפקוד הסלולרי.
תסמונת ליי היא מחלה נדירה של המיטוכונדריה הפוגעת במיוחד באיברים וברקמות הדורשים את מירב האנרגיה: השרירים ומערכת העצבים. הוא מאופיין בירידה מתקדמת של שריר העצבים ובמוות מוקדם, וכיום אין טיפולים מאושרים. לכן דחוף למצוא פתרון לחולים הסובלים ממחלה זו.
דרס. אמה Puighermanal ואלברט קווינטנה, חוקרים מהמעבדה לנוירופתולוגיה מיטוכונדריאלית של ה-Institut de Neurociències באוניברסיטת אוטונומה דה ברצלונה (INc-UAB), בילו שנים בחקר המחלה. הם מבקשים להבין את התהליכים הגורמים לתפקוד לקוי של המיטוכונדריה, אברונים שאחראים על אספקת אנרגיה לתאים, ולמצוא טיפולים המסוגלים לשנות זאת.
במחקר שפורסם ב תקשורת טבעחוקרים הוכיחו כעת כי מתן יומי של CBD הוא אפשרות טיפול מבטיחה. באמצעות פעולתו המרובה הוא מספק השפעות נוגדות חמצון, אנטי דלקתיות ונוגדות פרכוסים, המשפרות את הסימפטומאטולוגיה ומסייעות בשיקום תפקודי התא בחולים. המחקר נערך עם שני מודלים שונים של תסמונת Leigh, כמו גם עם תאי פיברובלסט מחולים.
התוצאות חשפו ש-CBD פועל ברמות רבות בתוך התא, כולל הפעלת חלבון בתוך גרעין התא המכונה PPARγ. חלבון זה מווסת את הביטוי של גנים רבים המעורבים בתגובה החיסונית, בחמצון ובתפקוד המיטוכונדריאלי, ונראה כי הוא משתנה על ידי המחלה. יתרה מכך, CBD מגביר את הביטוי של חלבון המטלותיוניאין, מה שמגביר את התגובה נוגדת החמצון שלו.
במודלים של בעלי חיים, מתן קנבידיול שיפר את הנוירופתולוגיה באזורי המוח הפגועים, הפרעות נשימה וחסכים חברתיים, וכן עיכב ירידה מוטורית וסימנים נוירודגנרטיביים. בנוסף, עכברים שקיבלו טיפול חיו יותר משמעותית מאלה ללא טיפול. בתאי הפיברובלסט של חולים, CBD שיפר את תהליכי נוגדי החמצון שלהם.
היתרונות שצפינו, יחד עם הפרופיל הבטוח והנסבל של CBD, מראים שזהו טיפול מבטיח באמת לחולים עם תסמונת ליי."
ד"ר אלברט קינטנה, חוקר ב-INc-UAB ומרצה במחלקה לביולוגיה תאית, פיזיולוגיה ואימונולוגיה ב-UAB
לפני שנה השיגו החוקרים ייעוד של תרופת יתום ל-CBD על ידי סוכנות התרופות האירופית, הטומן בחובו יתרונות רבים כמו הפחתה בעלויות פיתוח התרופה. "CBD כבר אושר על ידי סוכנות הרגולציה האמריקאית FDA לטיפול במחלות ילדים נדירות אחרות. אנו מקווים שכל זה יעזור בתרגום התוצאות שלנו לפרקטיקות קליניות", מסכמת ד"ר אמה פויהרמנאל, חוקרת ב-INc- UAB והמחבר הראשי של המאמר.
המחקר, שהגה ותואם על ידי ה-INc-UAB, כלל גם את שיתוף הפעולה של המכון למדעי המוח של אליקנטה (UMH-CSIC), המכון למדעי המוח של אוניברסיטת ברצלונה (UBneuro), ה- Neurocentre Magendie של צרפת, וה- חברת Minoryx Therapeutics.
