מאמר חדש בכתב העת בעל ביקורת עמיתים טיפול גנטי אנושי מתאר את הקונצנזוס אליו הגיעו מומחים שהוזמנו שהשתתפו בפגישה כדי להעריך את הקרצינוגניות הפוטנציאלית של טיפולים גנטיים.
המשתתפים דנים בהגדרה של גנוטוקסיות וקטורית, מקורות לאי ודאות, נקודות קצה טוקסיקולוגיות מתאימות להערכה גנוטוקסית של טיפולים גנטיים וצרכי מחקר עתידיים. ההמלצות המוצעות יסייעו להנחות את הפיתוח של הנחיות רגולטוריות להערכה טוקסיקולוגית לא קלינית של מוצרי ריפוי גנטי.
Jan Klapwijk, מ-Cornelis Consulting, Alberto Del Rio Espinola, מ-GentiBio, Silvana Libertini, מ-Novartis Biomedical Research, ומחברים שותפים, הציעו סדרה של עקרונות מדעיים וגישות ניסיוניות להערכת גורמי סיכון רלוונטיים לסרטן פוטנציאלי של טיפולים גנטיים. הנושאים כללו: "מבחני In vivo ו-in vitro"; "ניתוח אתר אינטגרציה"; "גישות להערכת סיכונים"; "התפתחויות עתידיות/צורכי מחקר."
"שקיפות נתונים תהיה חיונית והכותבים מציעים באופן ספציפי כי נתונים שנוצרו ממחקרי אתרי אינטגרציה ויראליים במינים לא קליניים, וממסגרות קליניות, יהיו נגישים לציבור (באמצעות, למשל, מאגרי מידע ורישומי חולים)", ציינו המחברים. .
הערכת הסיכון בריפוי גנטי אנושי מסתמכת במידה רבה על אפיון מולקולרי של גנומים וקטורים מתמשכים בתאים שעברו התמרה במודלים פרה-קליניים ובדגימות של חולים. שילוב של נתונים כאלה עם ניתוחים סטטיסטיים מסורתיים יותר של תוצאות קליניות כדי ליצור הערכת סיכונים מחייב את הגישה האינטגרטיבית הייחודית, כפי שתוארה על ידי קלפוויק ועמיתיו".
העורך הראשי טרנס ר. פלוטה, MD, סיליה ויצחק היידק פרופסור לחינוך רפואי ודיקן, פרובסט וסגן ראש הממשלה, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת מסצ'וסטס
