צוות בראשות QB3 המאגד חוקרים מהקמפוסים של אוניברסיטת קליפורניה בברקלי, סן פרנסיסקו וסנטה קרוז זכה במענק של 12 מיליון דולר ממכון קליפורניה לרפואה רגנרטיבית (CIRM) כדי לחקור את מקורות האוטיזם באמצעות מודלים סלולריים מתוחכמים הנקראים " אורגנואידים עצביים."
מענק זה הוא המימון הראשון שהובא על ידי יוזמת המחקר השיתופי של QB3, אשר נוצרה לאחרונה כדי להתמודד עם אתגרים גדולים בבריאות האדם על ידי מינוף כישרון מחקר ומשאבים ברחבי הקמפוסים של UC המשרתים על ידי QB3.
אנו אסירי תודה על התמיכה שניתן על ידי צוות CIRM ליצירת אפליקציה מוצלחת ביותר ועל הכרת הפוטנציאל של העבודה המוצעת שלנו. QB3 תמכה זה מכבר ביזמות בכל מערכת ה-UC, ומדענים הקשורים ל-QB3 מייצרים תוצאות מרשימות. אבל הבנו שקבוצה מרוכזת שמתאמת כישרונות מחקר מתחומים מגוונים יכולה להשיג הרבה יותר ממה שהמעבדות הבודדות יכולות בעצמן. אנו מצפים להרבה פרויקטים כאלה בעתיד".
דיוויד שפר, דוקטורט, המנהל הבכיר של QB3 ופרופסור להנדסה כימית וביו-מולקולרית ב-UC ברקלי
המענק בסך 12 מיליון דולר הוענק באמצעות תוכנית ReMIND-L (DISC 4) של CIRM, יוזמה חדשה שנועדה להאיץ את גילוי המנגנונים העומדים בבסיס הפרעות נוירופסיכיאטריות המובילות לזיהוי ואימות של מטרות וסמנים ביולוגיים חדשים. המטרה היא לספק אפיקים חדשים ויסודות קפדניים לחקירות תרגומיות וקליניות עתידיות. כדי להשיג זאת, תוכנית ReMIND תזרז שיתופי פעולה חדשניים חוצי תחומיים ותתמוך בשיתוף ידע רחב בין מדעני מחקר ובעלי עניין אחרים. מענקי ReMIND-L תומכים במחקרים רחבים-תחומיים בהובלת צוותי שיתוף פעולה גדולים המיישמים מגוון טכנולוגיות וגישות.
"פרויקט זה מדגים את המחויבות של CIRM לתמוך במחקר פורץ דרך בנושא מצבים נוירו-פסיכיאטריים", אמרה ליז בארבה, מתאמת מענקי QB3. "אוטיזם משפיע על חלק גדול מהאוכלוסייה בכל הדמוגרפיה, ונראה כי הרקע הגנטי מווסת את חדירת המחלה. החברה זקוקה לטכנולוגיות חדשות כדי לחקור את המצב במדויק במעבדה, לבנות עץ החלטות שרופאים יכולים להשתמש בו כדי לאבחן חולים מוקדם, וכן רפואה מדויקת שניתן לכוונן על בסיס רקע גנטי".
"הפרויקט הזה חשוב במיוחד מכיוון שהוא מטפל בצוואר בקבוק קריטי בחקר ASD", אמרה רוזה קאנה-אווילס, דוקטורט, סמנכ"לית לתוכניות מדעיות וחינוך ב-CIRM. "על ידי חשיפת היסודות הגנטיים של ASD ופיתוח כלי אבחון חדשים, למחקר הזה יש פוטנציאל להוביל להתערבויות מדויקות ויעילות יותר. הוא מביא תקווה למשפחות שנפגעו מ-ASD ומדגים את הכוח של שיתוף פעולה בין מוסדות להתמודדות עם אתגרים רפואיים מורכבים. "
הצוות יעסיק אורגנואידים עצביים – מכלולים מורכבים של נוירונים וסוגי תאים אחרים – כדי לזהות פנוטיפים של מחלות רלוונטיות מבחינה קלינית בצלחת פטרי. לאחר מכן החוקרים יכולים להשתמש בפנוטיפים הללו כדי לבנות רשימת יעד של גנים משנים מחלה, ולהתחיל לפתח טיפולים גנטיים.
"חוזקה של יוזמת המחקר השיתופי שלנו היא להפגיש צוות מגוון", אמר בארבה, "כולל ביולוגים מולקולריים, ביו-מהנדסים, קלינאים, ביולוגים חישוביים, גנטיקאים ואנשים עם מומחיות קודמת בתרגום קליני. לכולם יש מומחיות רלוונטית, אבל לא ממש את כל המומחיות כדי להוציא את כל ההיבטים של הפרויקט, שלא לדבר על בקנה מידה שנבצע את העבודה, עם עשרות חולים, שורות תאים ומאות דגימות מוח אנושיות.
אלכס פולן, PhD, פרופסור חבר לנוירולוגיה באוניברסיטת סן פרנסיסקו, הוא החוקר הראשי של צוות המחקר. "יחד, הצוות שלנו משלב נתונים קליניים, מודלים אורגניים מוחיים תלת מימדיים, ניתוח של גורמי סיכון גנטיים, מסכי הנדסת גנום וכלי בינה מלאכותית מתקדמים כדי למצוא מסלולים משותפים, גורמי הגנה וסמנים ביולוגיים לצורות שונות של אוטיזם", אמר. "יש לנו צוות רב תחומי הכולל נוירולוג ילדים מטפל, ד"ר אליוט שר, שיוסיף מומחיות קלינית לפרויקט". שר הוא פרופסור UCSF לנוירולוגיה ורפואת ילדים.
הצוות הוא מאמץ משולב בקמפוסים של UC בברקלי, סן פרנסיסקו וסנטה קרוז.
ב-UCSF, פולן ומרטין קמפמן, PhD, פרופסור לביוכימיה וביופיזיקה, יאמצו את המורכבות של פנוטיפים של אוטיזם וירתמו את ההטרוגניות שלהם כדי לזהות מטרות טיפוליות וסמנים ביולוגיים חדשים באמצעות דגימות מוח אנושיות מרקע גנטי מגוון. הם יקבעו ביטוי גנים באמצעות רצף ויכבו גנים שעלולים לשנות את חומרת המחלה ברקע גנטי נתון. סול קאטו, PhD, פרופסור עמית לנוירולוגיה ב-UCSF, יגדיל את האבחון הקליני ואת זמינות הבדיקות הטיפוליות על ידי יישום מבחני למידת מכונה אינטגרטיביים על כל הנתונים הקליניים, המוח האנושי והאורגנואידים העצביים כדי לבנות מערכת סיווג אוטיזם.
ב-UC Santa Cruz, צוות "Braingeneers" (סופי סלמה, דוקטורט, פרופסור בפועל לביולוגיה מולקולרית, תאית והתפתחותית; מירצ'ה תאודורסקו, דוקטורט, פרופסור חבר להנדסת מחשבים; מוחמד מוסטחו-ראדג'י, דוקטורט, עוזר מדען מחקר; ודיוויד האוסלר, PhD, פרופסור מובהק להנדסה ביו-מולקולרית), יזהה פנוטיפים של מחלות אוטיזם באורגנואידים עצביים שגדלו מדגימות של חולי אוטיזם, יחד עם הלן בטאפ, PhD, פרופסור לביולוגיה מולקולרית ותאית ב-UC ברקלי. עם המומחיות הקלינית של שר, קבוצה זו תקצה רלוונטיות קלינית לפנוטיפים של המחלה באמצעות MRI ונתונים קליניים של החולים.
לבסוף, המעבדה של שפר באוניברסיטת ברקלי תתמקד במתנים גנטיים ובתתי סוגים נוירונים ספציפיים שזוהו ב-UCSF עם וירוסים משויכים לאדנו (AAV). שפר היה שותף להקמת תשע חברות, כמה מהן מעסיקות AAVs כדי לספק טיפולים שנמצאים בניסויים קליניים.
הניסיון של שפר עם ספינינג טכנולוגיה מתקדמת מדגיש את הסבירות שתגליות שהתגלו על ידי צוות מחקר זה במימון CIRM ימוסחרו ובסופו של דבר יגיעו לחולים. בנוסף לרישוי דרך משרדי העברת הטכנולוגיה בקמפוסים של UC, ל-QB3, שאותו שפר מוביל, יש רקורד ארוך של תמיכה ביזמים עם תוכניות, שטח חממה והשקעה כדי להוריד סיכון של טכנולוגיות חדשות ולהפוך אותן לאטרקטיביות לרכישה על ידי חברות גדולות יותר. חברות.
באמצעות יוזמת המחקר השיתופי של QB3, הצוות מחפש מספר הזדמנויות מענקים אחרות המתמודדות עם אתגרים בפלטפורמות של אלצהיימר, שבץ, הזדקנות וגילוי תרופות. "בעוד שהעדיפות של QB3 היא לתמוך במחקר בקמפוסים של UC", אמר בארבה, "אנו מכירים בכך שהאופי המורכב של עבודה זו דורש התמחות ברמה הגבוהה ביותר. אנו מברכים על עבודה עם מדענים מהתעשייה ומאוניברסיטאות מעבר ל-UC, אם יש להם כישורים ומשאבים. להביא הם בעלי ערך יוצא דופן לפרויקט".
למידע נוסף על מחקר שיתופי QB3 ולהצטרף להזדמנויות עתידיות של מענק שיתופי, צור קשר (מוגן בדוא"ל).
