Critical Path Institute (C-Path) נרגש להכריז על החוזה שלו לתוצאות מחלת הכליות הפוליציסטיות (PKDOC) זכה בחוזה ממוקד הצהרת הסוכנות הרחבה (BAA) ממינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ). מטרת העל של העבודה הנתמכת על ידי פרס BAA היא למנף את שיתוף הפעולה עם צוות מחלת הכליות המורשת הנדירות של Wake Forest ומרשם ה-ADTKD שלו, לנתח נתונים קליניים ומעבדתיים שיסייעו להעריך פרוגנוזה ב-ADTKD ויסייעו בהכנת הבמה לקליניקה עתידית. ניסויים.
ADTKD משפיע רק על הכליה, מה שגורם להחמרה איטית בתפקוד הכליות וצורך בדיאליזה או השתלת כליה בגיל ממוצע של 45 שנים. זה נגרם בעיקר על ידי שינויים גנטיים (מוטציות) בגנים UMOD ו-MUC1. בגלל דפוס התורשה (אוטוזומלי דומיננטי), לילד של הורה מושפע יש סיכוי של 50% להיפגע גם הוא. לפיכך, בני משפחה רבים סובלים ממחלת כליות ויזדקקו בסופו של דבר להשתלת כליה או דיאליזה. בניגוד להרבה מחלות כליות אחרות, אין דם או חלבון בשתן. בעוד שמצב זה זוהה לעתים רחוקות בעבר, זיהוי הגורמים הגנטיים למצב זה הביא לגילוי מוגבר. כעת מעריכים כי ADTKD היא הצורה השלישית בשכיחותה של מחלת כליות תורשתית ומשפיעה על יותר מ-25,000 אנשים בארה"ב.
לאור זיהויה האחרון כגורם למחלת כליות והנדירות שלה, מעט ידוע על גורמים המשפיעים על התקדמות מחלת כליות ב-ADTKD. הבנת שיעורי ההתקדמות חשובה למטופלים (כדי ללמוד על פרוגנוזה) וחשובה לפיתוח ניסויים קליניים עתידיים. C-Path ימלא כעת תפקיד מרכזי בניתוח נתונים קליניים זמינים אודות ADTKD ויעזור להבין טוב יותר את הגורמים הקשורים להתקדמות המחלה. מטרת הצעה זו היא לזהות נקודות קצה לניסויים קליניים עתידיים ולהועיל למאמצי פיתוח תרופות ADTKD וסקירה רגולטורית של תרופות אלו על ידי מתן כלים להגברת היכולת לנתח את היעילות של תרופות כטיפולים ב-ADTKD.
אנו אסירי תודה על התמיכה שקיבלנו מה-FDA כדי להמשיך בפרויקט החשוב הזה. הצעה זו מייצגת את המחויבות שלנו לקדם את ההבנה הכמותית של התקדמות ADTKD באמצעות שילוב של סמנים ביולוגיים רלוונטיים במודלים של התקדמות המחלה, ובכך לאפשר דרך קדימה לניסויים קליניים יעילים יותר ובסופו של דבר אישורי תרופות למחלה הרסנית זו. שיתוף הפעולה ההדוק שלנו עם ווייק פורסט יאפשר לנו להאיץ את ההתקדמות לקראת טיפולי ADTKD עתידיים. בנוסף, תמיכה זו תגביר את מאמצי ההסברה שלנו למינוף מומחיות בין מחזיקי העניין של ADTKD על מנת לשתף פעולה ולהאיץ את הפיתוח של טיפולים משנים חיים עבור קהילת ADTKD."
סורין פדלס, Ph.D., MBA, מנהלת PKDOC
"אנחנו באמת שמחים לעבוד עם C-Path על הפרויקט החשוב הזה. C-Path עשתה צעדים גדולים בעבודתה במחלת כליות פוליציסטית אוטוזומלית דומיננטית, ואנחנו שמחים לעבוד איתם על המאמץ החדש הזה. זה באמת יום נהדר למטופלים עם ADTKD, ואנו שמחים שה-FDA סיפק למטופלים שלנו תקווה ומימון בזמן שאנו מתקדמים לקראת מציאת טיפול ל-ADTKD מוגן) ולהיות חלק מהעבודה הזו", אמר אנתוני בלייר, Ph.D., פרופסור למחלות כליות בבית הספר לרפואה של ווייק פורסט ומנהיג צוות מחלות כליה תורשתיות נדירות.
