חוקרי סרטן אוסטרלים הם הראשונים להקים כלי עריכת גנים מהדור הבא למודל וחקירת מחלות אנושיות.
מודל פרה-קליני חדשני המבטא גרסה משופרת של אנזים חדש-הנדס גנום בשם CAS12A נוצר על ידי חוקרים במכון לחקר הסרטן אוליביה ניוטון-ג'ון (ONJCRI), Wehi ו- Genentech, חבר בקבוצת רוש.
אנזימי CAS נדרשים לחתוך קטעים ספציפיים של DNA או RNA במהלך ניסויים ב- CRISPR. CRISPR הוא כלי לעריכת גנים מהפכנית הנמצא בשימוש נרחב למחקר סרטן, שנמצא כיום בשלבים המוקדמים של היישום הקליני בקרב חולים.
החוקרים הצליחו גם לזהות גנים שהובילו לצמיחת לימפומה מואצת במודל הקליני-קליני על ידי שימוש "ספריות" של CAS12A תואמות CAS12A תואמות CRISPR "CRISPR".
מחקר חדש זה תורם להבנה טובה יותר של המגבלות של טכנולוגיית CRISPR, במטרה הסופית להפוך אותה לאופציה ברת קיימא לטיפול בסרטן בקרב חולים.
בעשור האחרון, האנזים CAS הנפוץ ביותר, CAS9, הוביל לתגליות חשובות רבות במחקר רפואי.
חוקר פוסט-דוקטורט ב- Onjcri ו- Wehi Dr. Eddie La Marca, שהוא סופר משותף בעיתון שפורסם בפורסם תקשורת טבע היום, אמר:
"זו הפעם הראשונה שמשמשת CAS12A במודלים פרה-קליניים, אשר יקדם מאוד את יכולות ההנדסה של הגנום שלנו. בניגוד ל- CAS9, CAS12A יכול למחוק גנים מרובים בו זמנית עם יעילות גבוהה במיוחד."
החוקרים השתמשו גם ב- CAS12A בשילוב עם כלי הנדסת גנום אחרים, המאפשרים מניפולציה של גנים "מרובה". מחברים משותפים מ.ס. וויי ג'ין וד"ר יקסואן דנג (Onjcri ו- Wehi) התרחשו על כך:
"חצינו גם את המודל של Animal Cas12a עם מודל שמבטא גרסה שונה של CAS9, ומאפשר לנו למחוק ולהפעיל גנים שונים בו זמנית. זה יאפשר לחוקרים להשתמש בכלי זה כדי לדגמן ולחקור הפרעות גנטיות מורכבות."
פרופסור מרקו הרולד, המנכ"ל של ה- ONJCRI וראש בית הספר לרפואת סרטן באוניברסיטת לה טרובה, אמר:
"אנו בטוחים כי עבודה זו תעודד צוותי מחקר אחרים להשתמש במודל פרה-קליני זה של CAS12A אשר בשילוב עם ספריות ההקרנה הם חבילה חדשה וחזקה של כלים לעריכת גנים לשיפור ההבנה שלנו את המנגנונים העומדים מאחורי סוגי סרטן רבים ושונים "
הצוות של פרופסור הרולד ב- ONJCRI ממקד גם את מאמציהם בפיתוח שיטות לניהול טיפולים מבוססי CRISPR לחולים, ומדגיש את החשיבות ההולכת וגוברת של כלים לעריכת גנים כמו CAS12A.
פרופסור הרולד אמר: "המודל הפרה-קליני הזה של CAS12A יסייע גם לקידום ההבנה שלנו כיצד ניתן לתרגם כלי CRISPR לשימוש קליני."
מחקר זה התאפשר בזכות מימון נדיב של המועצה הלאומית לבריאות ורפואה (NHMRC) ופנומיקס אוסטרליה.