Landmark, שהושקה היום, היא תוכנית מחקר פורצת דרך בת שלוש שנים שמטרתה להבין את פרקינסון לפרטי פרטים חסרי תקדים. הפרויקט מפגיש לראשונה את פרקינסון בריטניה, אימפריאל קולג' בלונדון, GSK, נוברטיס, רוש ו-UCB, והתאפשר בזכות מתנה מכוננת בסך 4 מיליון פאונד מקרן הצדקה גטסבי.
פרקינסון הוא המצב הנוירולוגי הגדל הכי מהר בעולם ומשפיע על כ-153,000 אנשים בבריטניה. המצב נגרם מחוסר בדופמין במוח ויש יותר מ-40 תסמינים, מרעד וכאב ועד חרדה.
למרות עשרות שנים של מחקר, טיפולים שיכולים לעצור, להפוך או למנוע פרקינסון נשארים מחוץ להישג ידם. למרות שנעשו פריצות בהבנת הגורמים למצב, תמונה מלאה של איך ולמה אנשים מפתחים פרקינסון עדיין חומקת ממומחים.
פרויקט Landmark יישם טכניקה הנקראת snRNAseq (ריצוף חומצה גרעיני יחיד) כדי לכמת מאות דגימות רקמה מבנק המוח של פרקינסון בבריטניה, על מנת ליצור מפה של ביטוי גנים בפרקינסון על פני סוגי תאים שונים.
הם גם ינתחו שינויים ב:
- כיצד ביטוי גנים מנוהל על ידי תאים (אפיגנטיקה)
- כיצד השינויים בביטוי הגנים משנים אילו חלבונים נמצאים בתוך תאים אלה (פרוטאומיקה)
- כיצד השינויים בביטוי הגנים משנים אילו מולקולות קטנות יותר קיימות (מטבולומי)
- כיצד מוטציות, בחולים בודדים, משפיעות על ביטוי גנים (גנטיקה)
הגישה ה"רב-אומית" העוצמתית הזו תספק פרטים חסרי תקדים בדיוק מה קורה בתוך תאים המושפעים במצב, ומאפשרת לחוקרים לאתר:
- גורמים לדמנציה של פרקינסון ופרקינסון
- מדוע תאי מוח מסוימים פגיעים יותר לפרקינסון מאחרים
- יעדים פוטנציאליים לפיתוח טיפולים חדשים
- דרכים חדשות למדידת התקדמות המצב ("סמנים ביולוגיים"), החיוניים לניסויים קליניים
- אילו גנים או מוטציות בגופנו מעלים את הסיכון שלנו לחלות בפרקינסון
עם ארבע חברות תרופות גדולות על הסיפון ודיונים שמתקיימים עם שותפים פוטנציאליים אחרים, צוות לנדמרק נמצא במיקום ייחודי לקדם את התוכנית החלוצית הזו בקצב. עם כל חברה שתתרום לעלויות העבודה המדעית, הם יקבלו תובנות מוקדמות על כל התגליות שהתגלו שיכולות להוביל לפיתוחם של טיפולים חדשים לפרקינסון.
התובנות החדשות שהושגו יזרמו ישירות לביוטק הווירטואלי של פרקינסון – זרוע פיתוח התרופות של פרקינסון בבריטניה, בשיתוף עם קרן פרקינסון – כדי להניע את יצירתם של טיפולים חדשים לקהילה. עם זאת, בסופו של דבר, מערכי הנתונים הייחודיים יהיו זמינים באופן חופשי וגלוי לקהילת המחקר העולמית.
פרויקט לנדמרק הוא גולת הכותרת בקריירה שלי. הקמתי את בנק המוח לפני 22 שנים כי ידעתי שיום אחד טכניקות כמו ביטוי גנים מסוג RNAseq מסוג תא בודד יהיו אפשריות ויאפשרו לנו לפתוח את הסודות המוחזקים במוחם של אנשים עם פרקינסון.
אנו שמחים להפגיש ארגוני צדקה, אקדמיה ושותפים פרמצבטיים בפעם הראשונה בפרויקט זה. לנדמרק תחזק משמעותית את יכולתנו לפתח טיפולים פוטנציאליים חדשים ותרופה למצב הנוירולוגי הגדל במהירות הגבוהה ביותר בעולם. לראות את זה מושק ולדעת על הפוטנציאל שיש לו לשנות בסופו של דבר את חייהם של אנשים שחיים עם פרקינסון זה מדהים".
פרופסור דיוויד דקסטר, מנהל המחקר, פרקינסון בריטניה
מייקל ג'ונסון, פרופסור לנוירולוגיה ורפואה גנומית באימפריאל קולג' בלונדון והחוקר הראשי של לנדמרק, אומר: "פרויקט לנדמרק יפיק מערכי נתונים חדישים שיאפשרו למדענים להבין היטב את הדרכים הביולוגיות שבהן פרקינסון לוקח להחזיק ומתקדם במוח. אבל לצד זה, מטרת העל שלנו היא למצוא תרופות פוטנציאליות חדשות שיכולות לעזור לנו להתמודד עם המצב. על ידי זיהוי הסמנים הביולוגיים החזויים המעורבים בפרקינסון, אנו מקווים לזרז את המסע הסופי של תרופות אלו לחולים. אני גאה להיות המוביל האקדמי עבור השותפות הנועזת הזו".
