Search
שיטה חדשה עורכת גנים ישירות בגוף

עריכת גנים מראה הבטחה לטיפול בטריזומיה ברמה הסלולרית

טכניקות עריכת גנים עשויות לאפשר בסופו של דבר לטפל בטריזומיה ברמה התאית, על פי מחקר הוכחת מושג חוץ-גופית. תסמונת דאון נגרמת על ידי נוכחות של עותק שלישי של הכרומוזום ה -21. המצב מתרחש בערך 1 מכל 700 לידות חיות והוא קל יחסית לאבחון בשלבים מוקדמים של פיתוח.

עם זאת, אין טיפולים. Hashizume Ryotaro ועמיתיו משתמשים במערכת עריכת הגנים של CRISPR-CAS9 כדי לחתוך את הכרומוזום השלישי בקווי תאים של טריזומיה 21 שנוצרו בעבר, הנגזרים מתאים פלוריפוטנטיים והן מהפיברובלסטים בעור. הטכניקה מסוגלת לזהות איזה כרומוזום שוכפל, מה שצריך כדי להבטיח שהתא לא בסופו של דבר עם שני עותקים זהים לאחר ההסרה, אלא במקום זאת יש אחד מכל הורה. המחברים הצליחו להסיר כרומוזומים כפולים משני תאי גזע פלוריפוטנטיים והן פיברובלסטים. דיכוי יכולת תיקון DNA כרומוזומלית העלתה את קצב חיסול הכרומוזום הכפול.

המחברים מראים כי ההצלה הכרומוזומלית משחזרת באופן הפיך הן ביטוי גנים והן פנוטיפים סלולריים. הגישה עדיין לא מוכנה ליישום in vivo, עם זאת, בין השאר מכיוון שהטכניקה הנוכחית יכולה גם לשנות את הכרומוזומים השמורים. לטענת המחברים, בסופו של דבר ניתן להשתמש בגישות דומות בנוירונים ותאי גלייה ולהוות בסיס להתערבויות רפואיות חדשות לאנשים עם תסמונת דאון.

דילוג לתוכן