סרטן התוספתן הוא סרטן נדיר ללא הנחיות סקר סטנדרטיות, גורמי סיכון או סיווג גידולים – מצב שלעתים קרובות גורם לאבחון מאוחר ופרוגנוזה לקויה.
עד 1 מכל 2 מטופלים מאובחנים עם מחלה גרורתית רחוקה, ושיעורי ההישרדות של חמש שנים משתנים בין 10% ל 63%. צוות מומחים זיהה שישה תחומי עדיפות מחקריים מרכזיים בכדי לספק הבנה מהותית של גידולים מתוספתם ולשיפור הטיפולים והתוצאות עבור חולים. המחקר לקידום טיפולים לסרטן נדיר זה הוא קריטי.
ההמלצות שפורסמו ב הטבע סוקר סרטן הם תוצאה של מיקוד מתואם על ידי קרן המחקר Pseudomyxoma peritonei (ACPMP) של נספח כדי להבין טוב יותר את המחלה הפוגעת בכ -3,000 חולים חדשים בכל קבוצות הגיל בכל שנה. השכיחות יכולה להיות גבוהה יותר בגלל האתגרים באבחון מדויק של המחלה ומזהה את סוג הגידול, ציינו החוקרים.
הנטל הגובר של סרטן התוספתן האיר את פערי הידע הגועשים – המשתרעים מגנום לדורות – בהבנתנו את הסרטן הנדיר הזה. על ידי הקמת 'מפת דרכים' במחקר ראשון אי פעם לגידולים בנספח, אנו שואפים להניע תגליות מחקריות שיתופיות וטרנספורמטיביות שבסופו של דבר יובילו לשיפורים בגילוי מחלות, אבחון, טיפולים ותוצאות עבור מטופלינו. "
Andreana Holowatyj, PhD, MSCI, עוזר פרופסור לרפואה במרכז הרפואי באוניברסיטת ונדרבילט ויו"ר המועצה המייעצת המדעית לקרן המחקר ACPMP, המחבר הראשי של המאמר
ההמלצות נבעו ממכלול חשיבה מדעית של קרן המחקר ACPMP הפתיחה, בחסות ACPMP ובוודאותו של Holowatyj במרכז הסרטן Vanderbilt-ingram (VICC) בדצמבר 2023. טנק החשיבה מציג את התועלות לשיתופי פעולה מדעיים, להשקעות חזקות בסרטן נדיר מחקר, וליידע רפואה מבוססת ראיות. המאמץ המתמשך ממשיך להיות זרז לחולל מהפכה בתחום המחקר לסרטן נספח.
20 מומחים מובילים לסרטן התוספתן נפגשו במכלול החשיבה, וקבוצת מחקר מאותה פגישה הם מחברי המאמר.
"טנק החשיבה והפרסום שלאחר מכן מסמנים רגע פרשת מים למחקר סרטן נספח", אמרה דבורה שלטון, JD– מנכ"ל קרן המחקר ACPMP ומחבר משותף של המאמר. "במשך זמן רב מדי, סרטן נספח נותר תחת מימון וחוקר לא פחות, והותיר לחולים עם אפשרויות מוגבלות. סדרי העדיפויות במחקר אלה מספקים דרך ברורה קדימה, ו- ACPMP מחויב להבטיח את המימון והמשאבים הנדרשים להניע מאמצים אלה."
ששת סדרי העדיפויות המחקריים:
- זיקוק סיווג היסטופתולוגי – גידולים בנספח אינם ישות אחת. השונות של המינוח לסיווג גידולים בנספח היא אתגר בגלל הנדירות של הסרטן ותומך בצורך בסקירת פתולוגיה מומחית של גידולי נספח בקרב כל החולים. יש צורך ביישום עקבי של סיווג ודירוג גידולים, דיגיטציה של היסטולוגיה לגילוי גידולים ומינוף גישות חישוביות לשכלול אבחון גידולים.
- אפיון מולקולרי של גידולי נספח – גילוי תאי גידול בנספח מתרחש לרוב לאחר ניתוח כריתת הכריתות כאשר נספח כולו הוסר לפני אבחון הסרטן. שימור ופרופיל מולקולרי של רקמה זו נחוצים כדי ליצור מבט מולטי -אומיקס מורכב של גידולים מתוספת.
- הגדרת מיקרו -סביבת הגידול של התוספתן – הבנה טובה יותר של המערכת האקולוגית הדינמית סביב תאי הגידול תניב מידע חדש לטיפול בסרטן התוספתן כמו גם להבנת התפתחות הגידול והתקדמות המחלות. יש להשתמש במידע זה גם כדי לתרום לאטלס מולקולרי לגידולים בנספח.
- פיתוח מודלים ספציפיים למחלות-מספר המודלים של הגידול בנספח מוגבל ביותר. המחקר ממשיך בפיתוח אורגנואידים שמקורם בחולים לתמיכה בבדיקה פרה-קלינית של תרופות טיפוליות חדשות.
- מחקרים קליניים על גידולי נספח – מאמצים שיתופיים, רב -מרכילים – כמו גנטיקה של מחקר נספח (GAP) ב- VICC, כמו גם פיתוח ניסויים קליניים בגידולים בנספח יניבו התקדמות מבוססת עדויות, משפיעות קלינית בסרטן נדיר זה.
- סרטן נספח ברמת אוכלוסייה – מחקרי אוכלוסייה יסייעו לחוקרים לזהות גורמי סיכון ו/או חשיפות הקשורות לגידולים בנספח ולהתייחס לצרכי הטיפול המובהקים של חולים עם גידולים בנספח. מחקרים אלה יספקו נתוני מפתח לביסוס אסטרטגיות גילוי מוקדמות, תמיכה במחקרים קליניים, לשפר את העיסוק הקליני ולהשפיע על מדיניות הציבור.
המחברים האחרים של המחקר כוללים את מייקל אוברמן, MD, Konstantinos votanopoulos, MD, PhD, Andrew Lowy, MD, Patrick Wagner, MD, Mary Kay Washington, MD, MD, Cathy ENG, MD, WAI CHIN FOO, MD, Richard Goldberg, MD, MD, , Mojgan Hosseini, MD, Kamran Idrees, MD, MSCI, MMHC, Douglas Johnson, MD, MSCI, Ardaman Shergill, MD, Erin Ward, MD, and Nicholas Zachos, Phd.
עבודתם נתמכה על ידי הקרן לחקר ACPMP, מרכז סרטן Vanderbilt-ingram ו- NIH/NCI (P50CA236733).
