מומחים מ-Cerba Research, ספקית מובילה של פתרונות מעבדה מיוחדים, השתתפו לאחרונה ב-31רְחוֹב הקונגרס של האגודה האירופית לתרפיה גנטית ותאים (ESGCT) ישתף כמה מהפיתוחים האחרונים שלה בתאים ובריפוי גנטי עם קהל של מומחים בתעשייה, אקדמיה, נותני חסות וארגוני חולים.
מדי שנה, כנס ESGCT מושך אליו מובילי דעה מרכזיים בטיפול בגנים ובתאים מאירופה ומסביב לעולם, תוך שימת דגש על פריצות דרך והתקדמות אחרונות בתחום ומדגיש טכניקות חדשות שמתקדמים לקראת טיפולים בטוחים ומרפאים למחלות עיקריות ונדירות כאחד. אירועים כגון ESGCT ממלאים תפקיד מפתח בסיוע לקידום, שיפור והשקת הטיפולים החדשים הללו לתרגול קליני, כמו גם להבטיח שטיפולי תאים וגנים בטוחים ויעילים.
קרדיט תמונה: Christopher Burgstedt/Shutterstock.com
קונגרס ESGCT עיקרי טייק אווי
התקדמות בטיפולי מחלות נדירות
עם מחקר ופיתוח של תאים וריפוי גנטי לקראת טיפולים מוכווני גנום, הכנס השנה הציג שפע של מצגות על טכניקות עריכת גנום המכוונות למחלות נדירות ונפוצות כאחד. צוין כי עבור מחלות מסוימות, טיפול גנטי עשוי להיות אפשרות הטיפול היעילה היחידה.
יש לציין כי מצגת של מומחה ממפתח ריפוי גנטי קרדיו-וסקולרי הציגה מטרה חדשה באמצעות טכניקת עריכת גנום שמטרתה לתת מענה לצרכים בלתי מסופקים בניהול כולסטרול. טכניקה זו מכוונת לתסמונות היפרכולסטרולמיה גנטיות ועמידות, אשר מעמידות אנשים בסיכון למחלת לב וכלי דם טרשת עורקים (ASCVD).
במצגת זו הדגיש הדובר כי עריכת גנים יכולה לספק הפחתות לכל החיים בכולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C), תוך התגברות על המגבלות של טיפול כרוני. המחקר הציג רומן, in vivo טכניקת עריכת בסיס המשביתה את הגן PSCK9. טכניקה זו מאומתת גנטית ותרופתית להורדת LDL-C ולהפחתת סיכון קרדיווסקולרי, גורם תמותה עולמי מוביל.1 למרות שהתמקדה בתחילה בתת-קבוצה נדירה של חולים, גישה זו טומנת בחובה גם הבטחה ליישומים רחבים יותר, שעלולים להועיל למיליונים, כאשר מחלות לב וכלי דם מופיעות כתחום מיקוד משמעותי לעריכת גנים.
בנוסף, נדונו התקדמות בריפוי גנטי, במיוחד ביחס לילדים עם הפרעות גנטיות נדירות הגורמות לחירשות. לאחר קבלת זריקות של ריפוי גנטי מבוסס AAV ישירות לתוך השבלול, חלק מהילדים שנולדו חירשים חזרו לשמיעה והחלו לפתח דיבור, מה שמוכיח את הפוטנציאל המרפא החזק של טיפולים גנטיים.
האצה מהירה זו של התפתחות הריפוי הגנטי, עם התקדמות מסוימת שמגיעה אפילו לניסויים קליניים תוך חודשים ספורים, מונעת על ידי שילוב של טכנולוגיות מתקדמות, טיפולים חדישים ובינה מלאכותית, המקרבים את הטיפולים הגנומיים ליישומים בעולם האמיתי.
התקדמות בטיפול ב- CAR T-Cell למחלות אוטואימוניות
טיפולי תאי T מסוג CAR מיועדים במקור לטיפול בסרטן, כעת משמשים מחדש לטיפול במגוון הפרעות אוטואימוניות. טיפולים אלה נועדו להילחם בתאים מייצרי נוגדנים, תאי B, המעוררים בטעות תגובות חיסוניות נגד הגוף, בדומה למטרה של תאי B סרטניים.
בהתבסס על טיפולים חיסוניים אלה, וקטורים מהדור הבא – כגון מנגנוני מסירה לנטי-ויראליים ולא-ויראליים – מאיצים את ההתקדמות בהנדסת תאים. טיפולים אלו מציעים פוטנציאל ליישומים מותאמים אישית* וגם אוניברסליים*. בטיפולים מותאמים אישית, התאים של המטופל עצמו משתנים באמצעות טיפול גנטי ותאים ולאחר מכן מוחדרים לגופו. לעומת זאת, טיפולים אוניברסליים משתמשים בתאי גזע אלוגניים, ועוזרים להתמודד עם האתגר הנפוץ של מחלת שתל מול מארח.
חידושים בשיטות ניטור טיפול
מחקר Cerba הציג גם כמה פיתוחים מרכזיים לניטור טיפולי תאים וגנים. כרזה אחת הציגה את מבחני ה-qPCR החדשים שפותחו של Cerba Research, המנטרים ברגישות את השלכת וקטור Ad5 והפצה ביולוגית כדי להבטיח מתן קליני בטוח של טיפול גנטי Ad5 בחולי סרטן.2 גישת הרצף הבלתי משוחדת המודגשת נוספת של Cerba Research מזהה במדויק אתרי אינטגרציה וקטורים באמצעות CRISPR-Cas9 ורצף קריאה ארוכה. טכניקה זו מנטרת אם החדרת גנים טיפוליים לגנום בטוחה, ובכך מבהירה את הסיכון לאונקוגנזה הנגרמת על ידי טיפול.3
משוב במהלך הכנס הצביע על כך שהטכניקות הללו יהפכו לגישה מרכזית לאיתור וניהול הבטיחות של טיפולי גנים/תאים שונים, כאשר Cerba Research מוכן להציע טכניקות אלו.
ככל שהנוף של טיפול גנטי ותאים ממשיך להתקדם ממחלות נדירות לצרכים קליניים של אוכלוסיות גדולות יותר, השילוב של התקדמות טכנולוגית, כגון עריכת גנום, מערכות מסירה ותמיכה רגולטורית יסלול את הדרך לטיפולים יעילים יותר".
Karthikeyan Devaraju, PhD Sr מדען לפיתוח תאים ותרפיה גנטית, מחקר Cerba
טכניקות רצף זוכות כעת לתשומת לב מוגברת במחקר קליני, ובשילוב עם PCR דיגיטלי, אבחון מולקולרי מקדם את כל התחום. Cerba Research תומכת בתנועה זו, ומציעה סל שירותים, החל מפיתוח מוצרים, שירותים פרה-קליניים וקליניים ועד למעקב לאחר שיווק של טיפולים לעריכת תאים, גנים וגנום.
מתן ערכת כלים מגוונת, ממיפוי גנום אופטי ועד ריצוף ו-PCR דיגיטלי, חיונית כדי לוודא שטיפולים פוטנציאליים מכוונים במדויק לשינויים גנומיים המיועדים ללא השפעות מחוץ למטרה. ניתן ליישם אותם בסביבה פרה-קלינית וקלינית כדי להבטיח שהשינויים הגנומיים יעשו את מה שהם אמורים לעשות ואין השפעות מחוץ למטרה במחקר הקליני. אנו מציעים גם מגוון כלים לניתוח סמנים ביולוגיים לניטור השפעת הטיפולים. כל הטכניקות הללו מפותחות בתוך הבית כאשר מחקר Cerba ממשיך לתמוך ביישום בטוח ויעיל של טיפולים בתאים, בגנים ובגנום.
מַסְקָנָה
תחום הטיפול הגנטי והתאים מתקדם במהירות, כאשר בעלי עניין מרכזיים מאחדים משאבים להתמודדות עם מחלות רגילות ונדירות כאחד. ניסויים קליניים נוכחיים צפויים לחשוף אתגרים מרכזיים בטיפול יעיל, בעוד שחידושים בהנדסה גנטית משפרים וקטורים טיפוליים המתייחסים לחששות הקשורים לרעילות המינון ואימונוגניות. התקדמות משמעותית נעשית בעריכת הגנום באמצעות מחלקות חדשות של נוקלאזות ועורכי בסיס, כמו גם מיקוד למוטציות המשפיעות על רוב האוכלוסייה.
בנוסף, גופים רגולטוריים צופים בקפידה במרחב הזה של מו"פ ביו-רפואי, ופועלים לצד מפתחי טיפולים, CROs וספקי פתרונות מעבדה כדי להבטיח שהתקנות מיושמות בהתאם להתפתחויות ולדרישות הנוכחיות.
לסיכום, ככל שהנוף של טיפול גנטי ותאים ממשיך להתקדם, השילוב של התקדמות טכנולוגית ותמיכה רגולטורית כנראה יסלול את הדרך לטיפולים וטיפולים יעילים יותר, שבסופו של דבר יועילו לאוכלוסיית חולים גדולה יותר.
למידע נוסף על היכולות העדכניות ביותר של Cerba Research, צור קשר עם חבר הצוות עוד היום (קישור אל https://cerbaresearch.com/contact-us/) וגלה כיצד נוכל לסייע לך בניסוי הקליני שלך אתגרים. לחלופין, תוכל לבקר באתר האינטרנט שלנו כאן (קישור אל: www.cerbaresearch.com) לקבלת מידע נוסף.
Karthikeyan Devaraju, PhD Sr מדען תאים וטיפול גנטי
ל- Karthikeyan Devaraju יש למעלה מ-15 שנות ניסיון ברפואה רגנרטיבית ובטיפולים מתקדמים (טיפולים מגוונים בתאים ובגנים). המומחיות שלו משתרעת על תאי גזע, הנדסת גורל התא, מערכות מסירת גנים, פיתוח מוצרים ופיתוח / אופטימיזציה תהליכית ואנליטית תוך שימוש בפלטפורמות טכנולוגיות מגוונות. הוא קיבל את הדוקטורט שלו בתאי גזע ונוירולוגיה מאוניברסיטת לונד. הוא מילא תפקידים מדעיים שונים במוסדות מחקר אקדמיים, ביו-פארמה ו-CDMOs.
הפניות
- Khera, AV פיתוח תרופות לעריכת גנים חד-קורס לטיפול במחלות לב וכלי דם. Verve Therapeutics.
- Shu, YL, et.al., AAV1-hOTOF תרפיה גנטית לחרשות אוטוזומלית רצסיבית 9. אוניברסיטת פודן.
- Buyle, VG, Nuijten, P., Ingelse, S., Jimenez, VC, and Devaraju, K. 2024. ניטור טיפול גנטי אדנוויראלי. מחקר ופיתוח, Cerba Research- הולנד. https://cerbaresearch.com/app/uploads/2024/10/Cerba-Research_ESGCT_Monitoring-adenoviral-gene-therapy_Digital.pdf
- Hout, AJ, Buyle, VG., Pagano, JFB., Devaraju, K. 2024. מיפוי מדויק של נופי אינטגרציה ויראליים עם CRISPR-Cas- ורצף קריאה ארוך. מחקר ופיתוח, Cerba Research- הולנד. https://cerbaresearch.com/app/uploads/2024/10/Cerba-Research_ESGCT_Precision-Mapping-Viral-Integration-Landscapes_Digital.pdf
על מחקר סרבה
Cerba Research היא ספקית שירותי מעבדות מיוחדות מובילה עם הקיבולת והרוחב של רשת מעבדות מרכזית גלובלית. המדענים המוסמכים שלנו מספקים תובנות לגבי הסמנים הביולוגיים, המבחנים וגישות הבדיקה העדכניות ביותר ומפתחים פתרונות חדשניים לאתגרים ייחודיים בכל שלבי המחקר, לארגוני תרופות, ביוטכנולוגיה, מכשור רפואי, ממשלה, בריאות הציבור ו-CRO. היכולת הנרחבת של Cerba Research בבדיקות מעבדה ולוגיסטיקה גלובלית, לרבות טיפול בתאים וגנים, ביואנליזה, ציטומטריית זרימה, היסטוציטופתולוגיה ורצף הדור הבא, מאפשרת לנו להניע זריזות תפעולית בקנה מידה במגוון רחב של תחומים טיפוליים, עם מומחיות מוכרת בווירולוגיה, אימונולוגיה, אונקולוגיה ותרפיה בתאים וגנים. Cerba Research היא חלק מקבוצת Cerba HealthCare עם 15,000 עובדים בחמש יבשות, מונעים לקדם אבחון ובריאות.
