נסיגת טיפול מוקדם מציעה בטיחות וחיסכון לחולים עם מחלת כליות נדירה

מחקרים חדשים חשפו כי נסיגה מוקדמת של טיפול בחולים עם מחלת כליות נדירה אפשרית ללא הישנות, בטוחה יותר עבור חולים וחוסכת את מיליוני הקילוגרמים של NHS.

תסמונת אוראמית המוליטית לא טיפוסית (AHUS) היא מצב מסכן חיים הנגרם כתוצאה מפגם לא שכיח במערכת החיסון, אשר בעבר הוביל לאי ספיקת כליות.

אוניברסיטת ניוקאסל עבדה עם בתי חולים בניוקאסל כדי לבצע ניסויים קליניים בתרופה החלוצית, Eculizumab, מה שהביא לכך שה- NHS אישר את הטיפול משנת 2015, והפך באופן חיובי את התחזית לחולים עם המחלה.

כעת מחקר חדש שנערך על ידי אוניברסיטת ניוקאסל, בריטניה, במימון המכון הלאומי לחקר בריאות וטיפול (NIHR) ופורסם היום האירופה האזורית Lancet Health Europeנמצא שרוב החולים יכולים להפסיק את Eculizumab לאחר חצי שנה ומחלתם לא תחזור.

מעקב מדוקדק של מומחים רפואיים מאפשר להפסיק את התרופה, עם פוטנציאל להפעיל מחדש את הטיפול אם המחלה תחזור.

נסיגת Eculizumab אינה רק תועלת עצומה לבריאותם ורווחתם של המטופלים, אלא גם מייצגת חיסכון ניכר ל- NHS של 4.2 מיליון ליש"ט לחולה במהלך חייהם.

'נטול נטל טיפול'

ניל שירן, פרופסור לנפרולוגיה באוניברסיטת ניוקאסל ו נפרולוג היועץ ב- Newcastle On Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, הוביל את המחקר.

הממצאים שלנו מרגשים מכיוון שיש להם פוטנציאל לשנות משמעותית את הדרך בה אנו מנהלים AHUS וזה עשוי להשתנות חיים עבור חלק מהמטופלים.

בתחילה, כאשר מטופל החל טיפול ב- AHUS הם התמודדו עם חיים שלמים של Eculizumab והסכנות הכרוכות בכך.

כעת הראינו שאנשים רבים יכולים להפסיק את הטיפול, לשחרר אותם מהנטל של זריקות תוך ורידיות רגילות ולהסיר את הסיכון לזיהום קשה הקשור לתרופה.

בנוסף, ניתן לממש חיסכון משמעותי ביעילות עבור ה- NHS של 110.4 מיליון ליש"ט במשך חמש שנים באוכלוסיית מטופלים זו באמצעות שימוש ממוקד יותר בטיפול בעלות גבוהה זו. "

ניל שירין, פרופסור לנפרולוגיה באוניברסיטת ניוקאסל

כאשר אושר לראשונה על ידי המכון הלאומי למצויינות בריאות וטיפול, מומלץ לחולים להישאר ב- Eculizumab עד סוף חייהם אלא אם כן הייתה סיבה רפואית להפסיק.

עם זאת, עם הטיפול, לחולים יש סיכון מוגבר של פי 500 עד 1,000 אלח דם של מנינגוקוק וזה מבוטל מייד עם נסיגתו.

פרופסור שירין הוסיף: "מה שיש לנו כעת הוא נתונים שמראים כי נסיגת Eculizumab היא בטוחה ויעילה לאחר שישה חודשים ראשונים – זהו צעד ענק קדימה בהבנתנו את הטיפול."

ממצאי לימוד

המחקר הוקם כדי להבטיח את בטיחות המטופלים ו -28 משתתפים, בני 2 עד 59 מאנגליה וסקוטלנד, שהיו באקוליזומאב לפחות שישה חודשים, השתתפו במשפט.

כל החולים נסוגו בטיפול שלהם. רק מחלת הכליות של ארבעה משתתפים חזרו ו -24 הנותרים נותרו עד היום ללא AHUS.

פרופסור אנתוני גורדון, מנהל התוכנית של תוכנית הערכת טכנולוגיית הבריאות NIHR (HTA), שמימן את הניסוי, אמר: "שני סדרי עדיפויות מרכזיים עבור ה- NIHR מוצאים את הטיפולים הבטוחים והיעילים ביותר כדי לעזור לאנשים לחיות חיים טובים יותר ובריאים יותר לאורך זמן, ולזהות כיצד ניתן להעביר טיפול בצורה החסכונית ביותר.

"התוצאות ממחקר זה מראות מדוע הטמעת מחקר קליני ב- NHS חשובה כל כך. לא רק שהן מדגישות כי ניתן למשוך את Eculizumab בבטחה לאורך זמן עבור מרבית חולי AHUS, מה שמפחית את הסיכון לתופעות לוואי, הן גם מראות כי ניתן לחסוך פוטנציאלי, מה שהופך את ה- NHS ליעיל יותר."

מומחים במרכז הטיפול הלאומי להשלים את הכליה, שיתוף פעולה בין אוניברסיטת ניוקאסל לבתי חולים בניוקאסל, ימשיכו לעקוב מקרוב אחר חולים ולהתאים מסלולי טיפול בהתאם לראיות שהם מייצרים.

פרופסור שירין אמר: "זה יאפשר לנו לענות על שאלות חשובות, כמו שאנשים יכולים לסגת שוב מ- Eculizumab לאחר שיחזרו, והאם נוכל לחזות בצורה מדויקת יותר אילו אנשים יהיו בעלי הישנות בעקבות נסיגת הטיפול?"

מקרה מבחן מטופל

לואיז פרקיבל מכירה ממקור ראשון את היתרונות של הורדה מאקוליזומאב.

הצעירה בת ה -35 אובחנה כחולה ב- AHU בשנת 2017 והייתה על התרופה עד שהיא נסוגה כחלק מהמחקר של אוניברסיטת ניוקאסל.

לואיז ספגה מספר תופעות לוואי שליליות מ- Eculizumab, כמו מיגרנות רגילות, נשירת שיער וחוסר נשימה שהשפיעו על חיי היומיום שלה.

הפנסיה טוענת שמטפל, מיורק, אמר: "כשאובחנתי כחולה אחוס הרגשתי המום כיוון שזה נטל עצום לחיות איתו-זה היה משתנה בחיים מכיוון שזה משהו שלעולם לא ייעלם.

"לא אהבתי מאוד את חליטות Eculizumab מכיוון שהיה צריך לתת להם באדיקות כל שבועיים, מה שהשפיע על החגים והאירועים החברתיים שלי.

"אני אדם פעיל מאוד, נהנה מטיולים וחדר הכושר, כך שתופעות הלוואי והזמן הדרוש לטיפול היו מזיקות לאיכות חיי.

"שלא לדבר על כך שיש לי פחד ממחטים, כך שהכניסה לזרועי כל שבועיים הייתה מאוד מציקה."

לואיז הפסיקה בהצלחה את Eculizumab ללא הישנות, תוך שיפור משמעותי באיכות חייה.

היא אמרה: "כל תופעות הלוואי נעלמו ואני מרגישה שוב כמוני.

"בתחילה נאמר לי שאקוליזומאב תהיה התחייבות לכל החיים, שהרגישה מאוד מרתיעה. אבל המחקר המדהים הזה הראה כי ניתן לסגת את הטיפול בהצלחה וזה פנטסטי."