ניסוי קליני שלב 1 שהושק לאחרונה ב- Mass General Brigham בוחן את הבטיחות והיתכנותה של גישת טיפול פורצת דרך למחלת פרקינסון בה מתוכנת מחדש תאי הגזע של המטופל כדי להחליף תאי דופמין במוח שנפגעו מהמחלה. הניסוי הראשון מסוגו של השתלת תאי גזע אוטולוגיים, המבוסס על מחקר וטכנולוגיות שהומצאו ותוקף באופן קדום במכון המחקר העצבי של בית החולים מקלין (NRI), נרשם וטיפל בשלושה מטופלים בבית החולים בריגהם ונשים.
בסך הכל שישה משתתפים ייכללו בניסוי שלב 1 שיעקוב אחר החולים במשך 12 חודשים ומעבר לו כדי לקבוע את בטיחות הנוהל ולפקח על כל שיפור במחלת פרקינסון. בעקבות 6 החולים הראשונים שהושתלו במחקר שלב 1, החוקרים מקווים להרחיב ולגייס יותר חולים כחלק ממחקר שלב 2A.
גישה טיפולית חדשה זו לטיפול במחלת פרקינסון משלבת את השימוש בתאי גזע הנגזרים מדמו של המטופל עצמו שהוסב לתאי גזע פלוריפוטנטיים שנגרמו (IPSCS). לאחר מכן תאים אלה מתוכנתים מחדש כדי להפוך לנוירונים דופמינרגיים אמצעיים ספציפיים המוכנים להשתלה. גישת ההשתלה האוטולוגית של שימוש בתאים של האדם עצמו עוקפת את הדרישה לטיפולים חיסוניים, הנחוצים כאשר משתמשים בתאים מתורמים אחרים.
החלפת תאים למחלת פרקינסון מחליפה את נוירוני הדופמין שאבדו להתנוונות ויכולים להחזיר את תפקוד הדופמינרגי במוח, ולספק אופני טיפול חדש לחלוטין בהשוואה לטיפולים הזמינים כיום. המנהל המייסד של ה- NRI, אולה איסקון, ד"ר מד סקי, שהוא גם פרופסור לנוירולוגיה (מדעי המוח) בבית הספר לרפואה של הרווארד ובגנרל ההמוני בריגהם, עבר חלוץ בעבודה תאים למחלת פרקינסון במהלך 30 השנים האחרונות והניח את הבסיס לניסוי קליני זה.
איסקון אמר כי "לראות את החלפה החדשה מבוססת תאים מטופלים חדשים זה מבוסס תאים של נוירונים דופמין משלהם. "אנו מאמינים כי גישה זו עשויה לפתוח פרדיגמת טיפול חדשה ולהוביל להתפתחות של טיפולים רבים של תאים נוספים כדי להחזיר מערכות מוח פגומות ולהחליף תאי מוח מנווונים במחלות אחרות."
תחת הנהגתו של איסקון, ה- NRI במקלין פיתח ושחזור מבוסס תאים אוטולוגי במחלת פרקינסון עם פרסום פרה-קליני חלוצי בשנת 2002 באמצעות תאי גזע וההפגנה הפרה-קלינית הראשונה של אפקטיבי של אנשי IPS, הנגזרת בתאי, נוירון, פרופסור, בשנת 2010, בשנת 2015, נבחרת NRI, הוביל את איזצ'סון ואסג'ט, פרופסור, PHDENT, ב- NIRY, PHDICENT, ב- PDEANT, ב- PDEANT, ב- PDEANT, ב- PDEANT, ב- PDEAN, PDESE PDEAN, PDESE PDEANS, PDESE PDEANS, PDESE PDEANS, ב- PDESE PDEANSE PDEANSE PDEAN, ב- PDASE, PDASE CHAPDE, ב- PDEANSE, PDASE CHAPD, פסיכיאטריה בבית הספר לרפואה של הרווארד, סיפקה את העדויות הראשונות לבטיחות ארוכת טווח ויתרונות של טיפול בתאי גזע אוטולוגיים במודל של מחלת פרקינסון רלוונטית ביותר שאינם אנושיים שאינם אנושיים.
ה- NRI קיבלה אישור רשמי ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ב- 23 באוגוסט 2023, ואישרה את יישום התרופה החדשה (IND) לחקירה (IND) לניסוי קליני שלב 1 לבדיקת טיפול תאי נוירון ייחודי ואוטולוגי זה.
בעקבות אישור ה- FDA הזה לניסוי הקליני שלב 1, עבודתו הפרה -קלינית החדשנית של ה- NRI תורגמה למרפאה כאשר המטופל הראשון שטופל ב- 9 בספטמבר 2024. שיתוף פעולה זה כולל חוקרי NRI ג'יימס שומאכר, MD, ואוליבר קופר, PHD, ועמיתיו בנוירולוגיה (מייקל היי, MD), עקרון, ג'ון רולסטון, MDORSTON, MDOMAL, The Modlston, The Modlston, The Mdolston, The Mdolston, The Mdolston, The Mdoltator, ב- Modlston, and Molston, and Momal Muleagues, (Johromal Mulgetator, (Modorgatator, ב- Modlstor, (Modorgerator, ניסוי שלב 1) מחלקות בבית החולים בריגהם ובבית החולים לנשים. איסקסון אינו מעורב ישירות בניסוי הקליני מכיוון שהוא בעל הפטנטים החדשני של הטכנולוגיה וגם מייסד משותף של טיפולי תאי אוריון, שיש לו את הרישיון לטכנולוגיה זו. את הניסוי מנוהל על ידי האלט ועמיתיו במערכת הבריאות ההמונית בריגהם ומוסדות הקשורים לבית הספר לרפואה בהרווארד.
יוצא דופן לחזות שחוקרים במוסד שלנו יכולים להביא טיפולים חדשים לחולים לאורך כל תהליך המעבדה "ספסל למיטה", וזה מעורר חוקרים רבים להמשיך בתובנות המדעיות והרפואיות שלהם כדי להגיע לחולים הזקוקים. "
קרי רסלר, דוקטורט, קצין מדעי ראשי, בית חולים מקלין
הניסוי הקליני שלב 1 שלב 1 יהיה הניסוי הראשון שכזה שבדק את נוירוני הדופמין הנגזרים מה- IPSC הנגזרים על ידי IPSC בחולים עם מחלת פרקינסון וממומן על ידי המכון הלאומי לבריאות הבריאות להפרעות נוירולוגיות ושבץ מוחי (NINDS). ה- NINDS העניקו את המחקר השיתופי התחרותי ביותר כדי לאפשר ולקדם ארגונים תרגומיים עבור ביולוגיה (Create BIO) למענק לעבודה זו בשנת 2020.
אנשים המבקשים מידע נוסף בניסיון יכולים לשלוח דוא"ל: (מוגן בדוא"ל)
