עיר התקווה®אחד הארגונים הגדולים והמתקדמים ביותר לחקר הסרטן והטיפול בסרטן בארצות הברית ומרכז מחקר מוביל לסוכרת ומחלות מסכנות חיים אחרות, מוביל ניסוי קליני שלב 1/2 הבוחן תרופות לאוסטאופורוזיס כדרך לשפר את בריאות תאי הבטא בקרב אנשים עם סוכרת מוקדמת מסוג 1.
המחקר, הפתוח כעת, יבחן האם Denosumab, נוגדן מונוקלונאלי אנושי שהוא מאושר על ידי מתן מזון ותרופות לטיפול באוסטאופורוזיס וגידולים בעצמות, יכול להגן ולהתחדש בתאי בטא, המייצרים אינסולין לוויסות סוכר בדם, בחולי סוכרת מסוג 1.
סוכרת מסוג 1 מתעוררת כאשר מערכת החיסון של האדם הורסת תאי בטא, והם כבר לא הופכים את הכמות הדרושה לאינסולין כדי להישאר בריאים. עם זאת, בשלבים המוקדמים של סוכרת מסוג 1, כמה תאי בטא עדיין חיים ומתפקדים.
השלב 1/2, ניסוי קליני רב-עיוור, כפול סמיות, רב-מרכזי, יעריך את הבטיחות והיעילות של Denosumab לשיפור תפקוד תאי הבטא ובקרת סוכר בדם בקרב חולים עם סוכרת מוקדמת מסוג 1, שממשיכים ליצור קצת אינסולין.
זוהי יישום חדש ומלהיב של תרופה ידועה, שבנוסף להגנה ו/או הרחבת תאי הבטא שנשארים בחולי סוכרת מוקדמים מסוג 1, עשויים גם להיות מסוגלים לעזור לחולים אחרים עם סוכרת להגדיל את מספר תאי הבטא ו/או לתפקוד. אנו פועלים באופן פעיל לרשום חולים מוסמכים ומצפים לראות לאן ניסוי זה מוביל אותנו. "
Fouad R. Kandeel, MD, Ph.D., Arthur D. Riggs Caveried Caveried Cainment in Swiabetes & Metabolism במחקר ב- City of Hope ובחוקר השותף של המשפט משותף
בעצם, Denosumab פועל על ידי עיכוב חלבון בשם RANKL (מפעיל קולטן של ליגנד גורם גרעיני KAPP-B), וחוסם את האינטראקציה שלו עם דרגת הקולטנים, ובכך מצמצם את נזק העצם.
"גילינו שאותו מסלול RANKL/RANGWAY יכול להרוס תאי בטא", אמר רופנגי וסוואדה, Ph.D., פרופסור חבר לעיר התקווה במחלקה למחקר תרגום וטיפול סלולרי וחוקר משותף של המשפט. "מחקרים קודמים במעבדה שלנו על ידי Nagesha Guthalu Kondegowda, Ph.D. הראו כי Denosumab יכול לעכב מסלול מזיק זה ולשפר את בריאות תאי הבטא על ידי הגנה, הגדלת המספר ו/או שיפור התפקוד של תאי בטא."
על ידי הגנה ושמירה על תפקוד תאי הבטא, התרופות עלולות להאט את ההתקדמות של סוכרת מסוג 1 ולשפר את בקרת הסוכר בדם.
מימון ראשוני לניסוי קליני זה מגיע מפריצת דרך T1D, לשעבר JDRF, ארגון המחקר והסנגור המוביל בסוכרת מסוג 1. המשפט ממומן גם על ידי פרויקט משפחת Wanek וחלק מהפרויקט של Wanek עבור סוכרת מסוג 1 בעיר התקווה, המבקש למצוא תרופות למחלה.
חולים מגויסים בעיר התקווה באזור לוס אנג'לס ובשני מוקדים נוספים: אוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם (בהובלת אנת שלב, MD) ואוניברסיטת אינדיאנה (בהובלת כרמלה אוונס-מולינה, ד"ר, דוקטורט). על המשתתפים להיות מבוגרים, בגילאי 18 עד 50, עם סוכרת מוקדמת מסוג 1, שנמצאים פחות מחמש שנים מאבחון ראשוני ובעלי תפקוד תאי בטא שיורי.
המשתתפים יוגדרו באופן אקראי עם יחס 2: 1 ליחס פלצבו. קבוצת הטיפול תירשם 30 אנשים עם משטר Denosumab של 60 הזרקת מיליגרם שניתנה מתחת לעור כל שלושה חודשים בסך הכל ארבע זריקות. זרוע הפלצבו תירשם 15 פרטים ותועבר עם פלצבו מלח רגיל באמצעות אותו משטר. משתתפי המחקר יעקבו אחרי 12 חודשים לאירועי לוואי ונבדקו לשינויים בתפקוד תאי הבטא ובפרמטרים לבקרת סוכר בדם.
