עם עלייה באבחנות של מחלות מעי דלקתיות בילדים (IBD), ניסוי קליני בסיאטל שואף לשנות את גישות הטיפול באמצעות פרופיל מולקולרי עמוק.
הגיוס החל למחקר סיאטל STRIDE, מאמץ משותף של מכון המחקר לילדים בסיאטל ומכון אלן לאימונולוגיה. מטרת הניסוי היא לרשום 200 מתנדבים ולעקוב אחריהם במשך שלוש שנים. הוא ישתמש במגוון כלים גנומיים כדי לנתח דגימות רקמה שלמות מבדיקות שגרתיות. שיטות ניתוח תא בודד אלו יספקו מבט מפורט על האופן שבו מערכת החיסון מתנהגת בחולים עם IBD וכיצד היא מגיבה לאורך זמן לטיפולים תרופתיים ספציפיים.
פרופיל חיסוני עמוק יכול להציע ראייה חסרת תקדים של המחלה, ולסלול את הדרך לטיפולים חדשים ומשופרים, אמרה בטי ג'נג, MD, עוזרת פרופסור לרפואת ילדים בסיאטל ילדים והחוקרת הראשית של המחקר.
IBD היא מחלה מורכבת מאוד, ויש לנו רק הבנה גסה של מה שקורה ברמה המולקולרית. על ידי שיתוף הפעולה עם מכון אלן, אנו רוצים לקבל מבט מפורט על המנגנונים המולקולריים של המחלה כדי למצוא דרכים טובות יותר לטיפול בחולים שאנו רואים במרפאה".
בטי ג'נג, MD, עוזרת פרופסור לרפואת ילדים בסיאטל ילדים וחוקרת ראשית
פתירת תעלומות מולקולריות
הגורמים וההתקדמות המדויקים של IBD, מצב דלקתי כרוני המשפיע על מערכת העיכול, נותרו חמקמקים, אמר ג'נג. זה כנראה כרוך בשילוב כלשהו של גנים, חוסר ויסות חיסוני וגורמים סביבתיים ותזונתיים.
בילדים, IBD אגרסיבי יותר וקשה יותר לטיפול. כ-30% מחולי IBD בילדים אינם מגיבים לטיפולים ראשוניים. יתר על כן, כמעט מחצית מהמטופלים הנותרים ימצאו כי הטיפולים שלהם הופכים לא יעילים עם הזמן. ילדים אלו מתמודדים עם סיכונים כמו פגיעה בגדילה, בעיות בריאות הנפש והחמצת פעילויות חינוכיות וחברתיות.
הבנה מולקולרית מעמיקה יותר של המחלה יכולה לאפשר אסטרטגיות טיפול מותאמות אישית, להתרחק מגישות פחות יעילות שמתאימה לכולם, אמר ג'נג.
"חלק מהילדים מוצאים הקלה בטיפולי קו ראשון, אחרים דורשים שילוב של טיפולים, וחלקם לא מגיבים לכלום ונמקים בבית החולים במשך חודשים", אמר ג'נג. "זהו סימן שאלה גדול במרפאה".
צלילה עמוקה לתוך הפעילות המולקולרית של המחלה יכולה גם לחשוף מסלולים לא ידועים של דלקת. מסלולים אלה עשויים לשמש יעדים לפיתוח תרופות חדשות. "יש יקום של מידע שלא נראה," אמר אדם סאבאג', Ph.D., עוזר חוקר במכון אלן לאימונולוגיה.
כדי לחקור את היקום הזה, Savage ומדענים אחרים יפרסו חבילה של טכנולוגיות מתקדמות משוכללות במכון אלן לאימונולוגיה, שיכולות לזהות ולאתר תאים ומולקולות חיסון בתוך רקמות שנאספו במהלך ביקורים שגרתיים בבית החולים. על ידי ניתוח דגימות של חולים לאורך זמן, כלים אלה יכולים להציע צוהר לאופן התקדמות המחלה וכיצד החולים מגיבים לטיפול.
מאחורי הנתונים והטכנולוגיות המתקדמות, המטרה הסופית נותרה ברורה: שיפור חיי המטופלים.
"אנחנו מסתכלים על נתונים במחשבים, או נכנסים למעבדות, ואנחנו יכולים להתנתק קצת", אמר סאבאג'. "אבל כשאנחנו מבקרים ורואים את המטופלים שאנחנו מנסים לעזור, זו תזכורת עוצמתית למה אנחנו באים לעבודה – כדי להשפיע על חייהם של המטופלים".
משפחות המעוניינות להצטרף למחקר סיאטל STRIDE יכולות ללמוד עוד כאן.
