דמנציה מציבה אתגר בריאותי גדול ללא טיפולים בטוחים ובמחיר סביר כדי להאט את התקדמותה.
חוקרים במכון המחקר של לוסון (לוסון), זרוע המחקר של שירותי הבריאות של סנט ג'וזף לונדון, בודקים האם אמברוקסול – רפואת שיעול המשמשת בבטחה במשך עשרות שנים באירופה – יכולה להאט את דמנציה בקרב אנשים עם מחלת פרקינסון.
פורסם היום ביוקרתי נוירולוגיה של ג'מהניסוי קליני זה בן 12 חודשים שכלל 55 משתתפים עם דמנציה של מחלת פרקינסון (PDD) פיקח על זיכרון, תסמינים פסיכיאטריים ו- GFAP, סמן דם הקשור לפגיעה במוח. דמנציה של מחלת פרקינסון גורמת לאובדן זיכרון, בלבול, הזיות ושינויים במצב הרוח. כמחצית מהאובחנים עם פיתוח דמנציה של פרקינסון תוך 10 שנים, ומשפיעים באופן עמוק על חולים, משפחות ומערכת הבריאות.
בהובלת הנוירולוג הקוגניטיבי ד"ר סטיבן פסטרנק, המחקר העניק לקבוצה אחת אמברוקסול מדי יום ואילו הקבוצה השנייה קיבלה פלצבו. "המטרה שלנו הייתה לשנות את מהלך הדמנציה של פרקינסון", אומר פסטרנק. "משפט מוקדם זה מציע תקווה ומספק בסיס חזק ללימודים גדולים יותר."
ממצאי המפתח מהניסוי הקליני כוללים:
• אמברוקסול היה בטוח, נסבל היטב והגיע לרמות טיפוליות במוח
• תסמינים פסיכיאטריים החמירו בקבוצת הפלצבו אך נותרו יציבים אצל אלו שלוקחים אמברוקסול.
• משתתפים עם גרסאות גנים GBA1 בסיכון גבוה הראו ביצועים קוגניטיביים משופרים על אמברוקסול
• סמן של נזק לתאי המוח (GFAP) גדל בקבוצת הפלצבו אך נשאר יציב עם אמברוקסול, מה שמרמז על הגנה על מוח פוטנציאלית.
למרות שאמברוקסול מאושר באירופה לטיפול בתנאי נשימה ובעל רשומת בטיחות ארוכת שנים – כולל שימוש במינונים גבוהים ובמהלך ההיריון – הוא לא מאושר לשימוש כלשהו בקנדה או בארה"ב
טיפולים נוכחיים למחלת פרקינסון ודמנציה מטפלים בתסמינים אך אינם מפסיקים את המחלה העומדת בבסיס. ממצאים אלה מראים כי אמברוקסול עשוי להגן על תפקוד המוח, במיוחד בסיכון גנטית. היא מציעה שדרת טיפול חדשה ומבטיחה בה מעטים קיימים כיום. "
ד"ר סטיבן פסטרנק, נוירולוג קוגניטיבי
אמברוקסול תומך באנזים מפתח הנקרא glucocerebrosidase (GCASE), המיוצר על ידי הגן GBA1. אצל אנשים עם מחלת פרקינסון, לרוב רמות ה- GCAS נמוכות. כאשר אנזים זה אינו פועל כראוי, פסולת מצטברת בתאי מוח, מה שמוביל לנזק. פסטרנאק למד על אמברוקסול במהלך מלגה בבית החולים לילדים חולים (חולים חולים) בטורונטו, שם זוהה כטיפול במחלת גושים – הפרעה גנטית נדירה בילדים הנגרמת כתוצאה ממחסור ב- GCA.
כעת הוא מיישם את המחקר הזה כדי לחקור אם הגברת ה- GCAS עם אמברוקסול יכולה לסייע בהגנה על המוח במחלות הקשורות לפרקינסון. "מחקר זה חיוני מכיוון שהדמנציה של פרקינסון משפיעה באופן עמוק על חולים ומשפחות", אומר פסטרנק. "אם תרופה כמו אמברוקסול יכולה לעזור, היא יכולה להציע תקווה אמיתית ולשפר את החיים."
מחקר זה ממומן על ידי קרן ווסטון, הוא צעד חשוב לקראת פיתוח טיפולים חדשים למחלת פרקינסון והפרעות קוגניטיביות אחרות, כולל דמנציה עם גופי לוי. פסטרנק וצוותו מתכננים לפתוח ניסוי קליני המשך המתמקד במיוחד בקוגניציה בהמשך השנה.
