טרשת רוחבית אמיוטרופית (ALS) היא מחלה נוירו -ניוונית קטלנית עם מעט אפשרויות טיפול. מאז 2018, מרכז שון מ. Healey & AMG ל- ALS בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס (MGH), חבר מייסד במערכת הבריאות ההמונית בריגהם, עובד עם בעלי העניין הלאומיים והבינלאומיים כדי להאיץ את מחקר ALS על ידי השקת ניסוי הפלטפורמה הראשון ב- ALS לבדיקה בו זמנית תרופות מרובות באמצעות נתוני תשתית ניסוי משותפת ונתוני פלצבו. ממצאים מארבע התרופות הראשונות שהוערכו באמצעות הניסוי מתפרסמים בעיתונים המופיעים ב JAMA, JAMA Neurology ו- JAMA Network Open.
"ההתקדמות האחרונה במדעים הקליניים הובילה צינור גדול של תרופות עבור ALS שמחכים להיבדק", אמרה סברינה פגנוני, MD, PhD, מנהלת משותפת של המכון למחקר קליני נוירולוגי (NCRI) ב- MGH. Paganoni הוא גם פרופסור חבר לרפואה גופנית ושיקום בשיקום ספולדינג. "עבור מחלה מתקדמת במהירות כמו ALS, ניסויים צריכים להיות יעילים במיוחד כדי להביא תרופות לחולים במהירות האפשרית. ניסוי פלטפורמה הוא הגישה המושלמת לעשות זאת."
בניגוד לרוב הניסויים הקליניים, שנקבעו לבדיקת טיפולים פרטניים, ניסוי פלטפורמה נוקט בגישה מבוססת מחלות. גישה זו, ששימשה למחקר סרטן, קובעת פרוטוקולי מחקר ומשאבים נפוצים לייעול בדיקות מקבילות של טיפולים מבטיחים רבים במחקרים מבוקרים רב-מרכזי, כפול סמיות.
הוכח כי גישה פורצת דרך זו מפחיתה את הזמן למצוא טיפול יעיל במחצית ולהקטין את העלויות בשליש או יותר. זה מאחד חולים, קלינאים, מדענים ושותפים בתעשייה. "
Merit Cudkowicz, MD, MSC, מנהל שון מ. Healey & AMG Center עבור ALS, החוקר הראשי של משפט הפלטפורמה של Healey ALS ומנהל המנהל של המכון למדעי המוח הכללי של בריגהם.
על ידי איחוד נתוני פלצבו על פני ניסויים, הפלטפורמה מצמצמת את שיעור החולים שהוקצו לפלבן ל -25 אחוזים, ומאפשרת ליותר מטופלים לקבל מטפלים בחקירות. הפלטפורמה תמידית ומסתגלת, כלומר ניתן להוסיף טיפולים חדשים עד לזיהוי טיפולים יעילים.
כל אחד מארבעת הניסויים הראשונים כלל כ -160 חולים, כאשר בערך 120 קיבלו תרופה חקירה ו -40 קיבלו פלצבו. כניסויי שלב 2, מטרת מחקרים אלה הייתה להעריך במהירות מועמדים לתרופות ולקבוע אם להמשיך במחקרים גדולים יותר. מבין ארבעת המשטרים, שתי תרופות (CNM-AU8 ו- Pridopidine) עוברות לבדיקות שלב 3. אף על פי שאף אחד מהם לא עמד בקריטריונים שהפגינו תועלת מובהקת סטטיסטית במשך 24 שבועות, ניסויים בשלב 2 הראו מגמות מבטיחות במדדי תוצאה אחרים ובסמנים ביולוגיים וסייעו להבהיר מידע על המינונים ובאוכלוסיות היעד, והודיעו על תכנון שלב 3.
"משפט הפלטפורמה הוא הזדמנות ייחודית לעבוד בשיתוף פעולה עם כמה מומחים ב- ALS ברחבי הארץ", אמר ג'יימס ברי, MD, MPH, מחבר המחבר הראשון של הממצאים המדווחים על CNM-AU8, ראש אגף MGH של ALS ומנוע מחלות עצביות ומנהלת משותפת של ה- NCRI. המחקר של פרידופידין הובל על ידי ג'רמי שפנר, MD, PhD, מהמכון הנוירולוגי בארו ובירן אוסקרסון, ד"ר מרפאת מאיו בג'קסונוויל, פלורידה. שפנר, לצד קודקוביץ ', הקים יחד את קונסורציום צפון-מזרח ALS (נילס), משתף פעולה מפתח פלטפורמת Healey ALS. החוקרים המובילים האחרים מארבעת המחקרים הללו כוללים את כריסטינה פורנייה, מרפאת אוניברסיטת אמורי, ג'ינס אנדרוס, ד"ר אוניברסיטת קולומביה, וניקולס מרגאקיס, ד"ר, מבית הספר לרפואה של ג'ונס הופקינס.
שתי התרופות הנוספות שנבדקו, זילוקופלאן ו- Verdiperstat, לא יעברו למחקרי שלב 3, אם כי נתוני פלצבו ומדגמים מאושרים ישותפו במאגרי מידע ציבוריים למחקר עתידי ובכך תומכים במחקר נוסף ב- ALS ובמחלות עצביות אחרות. שלושה ניסויים חדשים מהפלטפורמה סיימו את ההרשמה, וישיקו ניסויים נוספים בעתיד.
"ארבעת העיתונים האלה והשנים הראשונות של ניסוי הפלטפורמה הראו שכאשר אנשים עובדים יחד הם יכולים להשיג יותר", אמר סומא באבו, MBBS, MPH, Codirector של ה- NCRI, שהנהג יחד את משפט Verdiperstat. "תשובה ל- ALS לא תגיע ממקור אחד, אלא ממערכת אקולוגית גדולה יותר המאחדת את החלקים השונים הדרושים כדי להביא לשינוי. יש תקווה, ויש אנשים העובדים קשה כדי לרפא מחלה מורכבת זו במיטב והיעילות ביותר דֶרֶך."
