ניסוי קליני שיבדוק שלוש תרופות במקביל, ויכול לכלול יותר, מייצג תקווה חדשה עבור חולים עם שיתוק על-גרעיני מתקדם (PSP), הפרעה נוירודגנרטיבית חשוכת מרפא שבדרך כלל הורגת בתוך שבע שנים לאחר תחילת התסמינים.
החוקרים מקווים שהניסוי, שיובל על ידי UC San Francisco ויתבצע בעד 50 אתרים בפריסה ארצית, יוביל לפיתוח של טיפולים חדשים. כרגע אין תרופות לעיכוב התקדמות המחלה.
הניסוי מתאפשר בזכות מענק לחמש שנים של עד 75.4 מיליון דולר מהמכון הלאומי להזדקנות (NIA), שהוא חלק מהמכונים הלאומיים לבריאות (NIH). זהו בין המענקים הגדולים ביותר שקיבלה UCSF בשנים האחרונות עבור הפרעה נוירודגנרטיבית.
התקווה היא שהמחקר ישנה את סוג הטיפול שמקבלים חולים עם PSP. אם אף אחת משלוש התרופות הראשונות לא יעילה, נמשיך לנסות עם תרופות אחרות. גם אם נאט את התקדמות המחלה ב-20%, 30%, זו השפעה משמעותית על מצב עם התקדמות בלתי פוסקת וללא ריפוי".
חוליו רוחאס, MD, PhD, מהמחלקה לנוירולוגיה, זיכרון והזדקנות של UCSF ומכון וייל למדעי המוח, וחוקר ראשי של הניסוי
מאמינים כי PSP מופעל על ידי הצטברות של חלבון טאו שגורם לתאי מוח להיחלש ולמות. לעתים קרובות זה נחשב בטעות למחלת פרקינסון. שני המצבים הם הפרעות תנועה, אבל PSP הוא הרבה פחות נפוץ, ומשפיע על כ-30,000 אמריקאים, רובם בשנות החמישים עד השבעים לחייהם.
תסמונת ריצ'רדסון היא הצורה הנפוצה ביותר של PSP. בנוסף לקשיים קוגניטיביים, התסמינים כוללים איטיות, נוקשות, נפילה לאחור וקושי בתנועת עיניים, במיוחד מבט מטה.
עיצוב לימודי חדשני
שלוש התרופות ייבחנו באמצעות מודל ניסוי קליני בפלטפורמה הדומה לזה המשמש למחקר של טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS), הפרעה נוירודגנרטיבית המוכרת הרבה יותר וממומנת טוב יותר מ-PSP, אם כי שתיהן משפיעות על מספר דומה של אנשים. הניסוי נועד להפחית את הזמן שלוקח למציאת טיפולים יעילים, להפחית את מספר המשתתפים בפלצבו ולהפסיק את הטיפולים ברגע שהם הוכיחו שהם אינם יעילים.
"בניגוד לניסויים קליניים טיפוסיים, ניסויי פלטפורמה יכולים להישאר פתוחים עם מספר טיפולים חדשים שנבדקו במחזורים עוקבים אם הראשונים לא עובדים", אמר אדם בוקסר, MD, PhD, פרופסור מוכשר לזיכרון והזדקנות במחלקה לנוירולוגיה של UCSF. וכן חוקר ראשי במשפט. "משמעות הדבר היא שיש יותר הזדמנויות לזהות טיפולים יעילים בטווח זמן מהיר יותר, עם עלות נמוכה יותר ופחות עומס על המשתתפים. לחולים בניסוי PSP יהיה סיכוי של 75% לטיפול בתרופה פעילה ולאחר שנה, כל המשתתפים יש הזדמנות לקבל תרופה".
בנוסף, נתונים, הדמיה ודגימות ביולוגיות מהניסוי ישותפו עם חוקרי PSP ברחבי העולם, ציין בוקסר.
רוחאס ובוקסר, יחד עם החוקרים הראשיים אירן ליטוואן, ד"ר, מאוניברסיטת סן דייגו ואן-מארי ווילס, ד"ר, מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס, יחד עם מומחים נוספים ונציגי מטופלים יסייעו בבחירת שלוש התרופות הראשונות שייבחנו ב-PSP פלטפורמת ניסיון.
רישום אוכלוסיות מגוונות בעדיפות גבוהה
המחקר יתמקד ברישום משתתפים שאין להם ייצוג נמוך בניסויים קליניים.
"נבנה על ניסיון מתוכניות מחקר אחרות המעורבות בקהילה ונפתח קשרים עם קהילות דוברות ספרדית", אמר רוג'אס. "למשתתפים אלה ישרתו קלינאים דוברי ספרדית, כולל נוירופסיכולוג שעורך הערכות בספרדית. מאמצים דומים ייעשו בקהילות האפרו-אמריקאיות ובקהילות אחרות המוחלשות מבחינה רפואית".
חסמים מעשיים ופיננסיים עשויים להתבטל על ידי כיסוי עלויות תחבורה ומלון, הוא הוסיף.
הארגון ללא מטרות רווח CurePSP ישתף פעולה עם UCSF ואתרי ניסוי אחרים כדי לגייס משתתפים. לדברי קריסטוף דיאז, PhD, מנכ"ל הארגון וקצין המדע הראשי של הארגון, הניסוי "מסמן צעד מרכזי קדימה" בהבאת תקווה מחודשת לחולים ולמשפחות.
"משפחות שואלות אותנו איך הן יכולות להילחם בחזרה, אבל לעתים קרובות המרב שאנחנו יכולים להציע הוא הדרכה בבניית רשת תמיכה והרכבת צוות טיפול", אמר. "פלטפורמה זו היא מגדלור של תקווה, מקרבת אותנו לטיפולים יעילים ובסופו של דבר לריפוי".
ההרשמה צפויה להתחיל בסתיו 2025. היא תהיה פתוחה לחולים עם תסמונת ריצ'רדסון, המשפיעה על כ-70% מהחולים עם PSP. חולים אלו חייבים להיות עם תסמינים פרוגרסיביים במשך פחות מחמש שנים ולהיות מלווים בשותף לטיפול.
