הסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות (MHRA) אישרה את הרפואה מרסטימאב (Hympavzi) כדי למנוע או להפחית דימום בקרב חולים בגיל 12 ומעלה במשקל של לפחות 35 ק"ג עם המופיליה A ו- B. תרופה זו היא הראשונה מסוגה לעבוד על ידי מיקוד חלבון בתהליך קלוט הדם.
המופיליה A ו- B הם הפרעות דימום בירושה הנגרמות כתוצאה מחוסר גורם VIII (המופיליה A) או גורם IX (המופיליה B) שהם חלבונים הנדרשים לדם לקריש ולהפסיק את הדימום.
חלק מהמטופלים עם המופיליה יכולים לפתח מעכבי גורם VIII או גורם IX (נוגדנים בדם הפועלים כנגד תרופות להחלפה של גורם VIII או גורם IX ומונעים מהם לעבוד כראוי). מרסטימאב משמש באנשים שלא פיתחו מעכבים (חלבונים שנעשו על ידי ההגנות הטבעיות של הגוף) כנגד גורם VIII או גורם IX.
מרסטימאב מזהה ומתקשר ל- TFPI, חלבון המונע מדם לקשט יותר מדי ומקטין עד כמה הוא עובד. זה מקדם היווצרות תרומבין (חלבון הממלא תפקיד מכריע בקרישת דם כאשר יש פגיעה או נזק לגוף) ולכן מסייע בהגברת הקרישה והפסקת הדימום בחולים עם המופיליה.
שמירה על חולים בבטחה ומאפשרת את הגישה שלהם למוצרים רפואיים איכותיים, בטוחים ויעילים הם סדרי עדיפויות מרכזיים עבורנו.
סוג חדש זה של טיפול מדגים את המחויבות שלנו לאפשר גישה לתרופות בטוחות, חדשניות ויעילות. אנו מובטחים כי התקנים הרגולטוריים המתאימים לאישור תרופה זו נענו.
כמו בכל המוצרים, נשמור על בטיחותו בבדיקה מקרוב. "
ג'וליאן ביץ ', מנכ"ל ביניים, איכות וגישה לבריאות, MHRA
מרסטימאב ניתנת כזרקה מתחת לעור פעם בשבוע, באמצעות מזרק או עט מלא מראש. חולים או מטפלים יכולים להזרים את התרופה עצמם לאחר אימונים מתאימים.
אישור זה נתמך על ידי עדויות ממחקר עיקרי שהעריך את מרסטימאב אצל 116 מבוגרים ומתבגרים בני 12 ומעלה עם המופיליה A או B חמורה ללא מעכבים. במחקר, Marstacimab הפחיתה משמעותית את קצב הדימום השנתי (ABR) לדימומים מטופלים במהלך תקופת הטיפול הפעילה של 12 חודשים, והפגין אי-נחיתות ועליונות סטטיסטית בהשוואה למניעת מונע מבוססת גורמים שגרתיים.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה (שעשויות להשפיע על יותר מ -1 מכל 10 אנשים) הן כאב ראש, לחץ דם גבוה וגרד (פרוריטוס).
כמו בכל תרופה, ה- MHRA ישמור על בטיחותה ויעילותו של מרסטימאב בבדיקה מקרוב. כל מי שחושד שיש לו תופעת לוואי מתרופה זו מעודד לדבר עם הרופא, הרוקח או האחות שלו ולדווח עליה ישירות לתכנית הכרטיס הצהוב, דרך האתר או על ידי חיפוש בחנויות Google Play או Apple App App עבור כרטיס צהוב של MHRA.
