צוות משימה בינלאומי של מומחים רפואיים הציע לאחרונה תיקונים גדולים לאופן שבו רופאים מודדים את הצלחת הטיפול בסיבוך עור שכיח – ולעתים קרובות חמור – של השתלת תאי גזע.
כוח המשימה של פרויקט הקונצנזוס של המכון הלאומי לבריאות (NIH) פרסם לאחרונה דוח על הגישה המעודנת שלהם בכתב העת, השתלות וטיפול סלולרי.
חברת סגל CDI רחל רוזנשטיין, MD, Ph.D., הייתה שותפה לכתיבת הדו"ח. עם עמיתיה, היא עזרה להציג דרכים לפיתוח קריטריוני תגובה טובים יותר עבור ניסויים קליניים להערכת השפעת הטיפול על מעורבות העור במחלת השתל לעומת המארח.
מחלת שתל-מול-מארח עורית כרונית (cGVHD) מתרחשת כאשר תאים שמקורם בתאי חיסון תורמי תאי גזע תוקפים את עורו של הנמען. זהו סיבוך מתיש המשפיע על כמחצית מכלל החולים על בסיס קל לפחות.
המצב יכול לגרום לפריחה כואבת או מגרדת, פצעים המתרפאים איטיים, ופוטנציאל להתקשות מתקדמת של רקמות עמוקות של העור המכונה טרשת.
הדו"ח טוען שתקני ההערכה של ימינו אינם רגישים מכדי ללכוד שיפורים בעלי משמעות קלינית למטופלים. לפי קריטריונים ישנים משנת 2014, עורו של מטופל יכול להיות רך וגמיש יותר באופן משמעותי, אך אם השטח הכולל המושפע לא יחצה סף סטטיסטי רחב, הטיפול לא ייחשב רשמית כמוצלח בניסויים קליניים.
שיפורים שהוצעו משנת 2025 ידרבן חדשנות בתהליך על ידי הצגת גישה רגישה יותר וממוקדת מטופל.
שינויים מרכזיים כוללים:
- ניקוד נפרד לסימפטומים דמויי פריחה (אפידרמיס) והתקשות (טרשת) של cGVHD, תוך התאמה לתגובותיהם השונות לטיפול.
- סולמות מדורגים חדשים של רופאים המעריכים את גודל האזור הפגוע, איכות העור – כגון רכותו והידוק שלו – וההשפעה האיכותית של המחלה על תפקודי היומיום של המטופל.
למרות שלא נכללו במפורש בהנחיות החדשות, כלים מתקדמים יותר כגון מיוטונומטריה למדידת קשיחות העור ואולטרסאונד בתדירות גבוהה (HIFU) להדמיה באיכות טובה יותר, מוערכים לשימוש עתידי.
כחבר בכוח המשימה וכרופא-מדען, דר' רוזנשטיין ומחברים משותפים קראו לפיתוח דחוף של סמנים ביולוגיים-אותות מולקולריים בדם או בעור כדי לחולל מהפכה בטיפול בחולים.
רמזים ביולוגיים אלה יכולים לתפקד כמערכת אזהרה מוקדמת, לזהות חולים בסיכון גבוה למחלה קשה לפני שהיא מתפתחת במלואה."
ד"ר רחל רוזנשטיין, MD, Ph.D., חברת סגל CDI
ד"ר רוזנשטיין ליוותה את שותפיה והציגה על מחקר סמנים ביולוגיים בפגישות הקשורות לסימפוזיון הבינלאומי ה-7 של cGvHD בוונקובר, קולומביה הבריטית, וכן במפגשי הטנדם של 2025 – כנס משותף של האגודה האמריקאית להשתלות וטיפול תאי (ASTCT) והמרכז לחקר השתלות דם ומוח אינטרנשיונל, הוואי.
היא דחקה באיסוף וניתוח טוב יותר של סמני חלבון של פיברוזיס ודלקת, וסמנים אימונולוגיים תאיים כגון תאי T, שכולם זוהו במחקר, אך עדיין לא נאספו כפרקטיקה קלינית סטנדרטית במהלך הטיפול.
נתונים כאלה יופקו באמצעות איסוף דם ועור. שיטות עשויות לכלול טכניקות חדשניות, זעיר פולשניות, כמו תהליך איסוף רקמות ברמת פני השטח הנקרא "הפשטת סרטי עור" — כדי להפוך את הטיפול ב-cGVHD למדויק, מנבא ויעיל יותר עבור כל מטופל.
"הניתוח שלנו של המצב הנוכחי של סמנים ביולוגיים של cGVHD מעצב את הקריאה שלנו לפעולה", אמר ד"ר רוזנשטיין. "זה ממחיש את הצורך של הרפואה לעבור מעבר להתבוננות בעין בלתי מזוינת, ולהתחיל לנתח ואסטרטגיה ברמה מולקולרית כדי לכבוש באמת cGVHD."
ד"ר רוזנשטיין הידהדה את הטיעון של עמיתיה שקריטריונים בעלי ניואנסים יותר ילכודו טוב יותר שיפורים בעולם האמיתי בחולים, ויחזקו את איכות התוצאות בניסויים קליניים לטיפול.
"אני נרגש להיות חבר בכוח המשימה של NIH", אמר ד"ר רוזנשטיין. "על ידי הבנת השיפור של הטיפול בחולים ברמת הפרט נוכל לגלות ולפתח תרופות וטיפולים יעילים יותר עבור כל החולים ברמת האוכלוסייה."
