יתר לחץ דם עורקי ריאתי (PAH) הוא מחלת ריאה נדירה וחמורה עם פרוגנוזה מסכנת חיים. לאחר מספר ניסויים חיוביים, מחקר שנערך לאחרונה אישר את יעילותו של טיפול ביולוגי, Sotatercept. תוצאות מבטיחות אלה עבור חולים הוצגו במכללה האמריקאית לקרדיולוגיה 2025 מושב מדעי שנתי (ACC.25) מאת מארק הומברט, פרופסור באוניברסיטת פריז-סקליי, ראש מחלקת הפנאומולוגיה בבית החולים Bicêtre (AP-HP), יחידת מחקרים משותפים לריאה: פתופיזיסיה וטיפוזי-חו"ד. רכז מרכז ההתייחסות ליתר לחץ דם ריאתי צרפתי.
יתר לחץ דם עורקי ריאתי (PAH) גורם לקוצר הדרגתי של נשימה בתרגיל ואז במנוחה, להתעלף או אפילו לסינקופ, ויכול להיות מסכן חיים. זה נגרם כתוצאה מעלייה לא תקינה בלחץ הדם בעורקים שרצים מהצד הימני של הלב לריאות. עם הזמן, עורקי הריאה הקטנים מתעבים ונחסמים בגלל הצטברות מתקדמת של תאים בדופן כלי הדם. Sotatercepce עובד כ- "מלכודת ליגנד של קולטן אקטין" ומטרתה לשחזר הומאוסטזיס של כלי הדם הריאתיים על ידי מניעת הפעלה מוגזמת של מסלולי התפשטות כלי הדם.
ניסוי שלב 3 קודם (שאיפשר לשקול השקה פוטנציאלית בשוק) כבר הניב תוצאות חיוביות, אך ניסוי חדש, בשם Zenith, מציע תקווה חדשה לחולים בסיכון גבוה למרות שקיבל טיפול ברקע מרבי ל- PAH. זה עתה הדגים את יעילותו של Sotatercept, תרופה המשווקת על ידי מרק, בהפחתת משמעותית של הסיכון למוות, השתלת ריאות או אשפוז ממושך במשך יותר מ- 24 שעות בהשוואה לפלסבו. כבר בניתוח הביניים, שנקבע לאחר 50% מהאירועים שתוכננו במסגרת הניסוי, הוכח כי חולים שקיבלו sotatercept היו בעלי הפחתת סיכון יחסית של 76% באירועי תחלואה ותמותה בהשוואה לחולים שהופעלו פלסבו. במעקב חציוני של פחות משנה, 17.4% מהמטופלים שטופלו ב- Sotatercept חוו לפחות אחד מהאירועים הללו, לעומת 54.7% בקבוצת הפלצבו (P <0.0001).
הניסוי הראה כי הוספת SOTATERCEPT לטיפול הסטנדרטי הנסבל המרבי ב- PAH מפחיתה את הסיכון למוות או לחמירת אירועים קליניים ומשפרת את יכולת האימונים ואת המעמד התפקודי בהשוואה לטיפולי PAH סטנדרטיים בלבד בלבד"
פרופ 'מארק הומברט, מנהל מרכז הייחוס ליתר לחץ דם, AP-HP, אוניברסיטה פריז-סקליי
בהתבסס על תוצאות אלה ומסיבות אתיות, המחקר הופסק מוקדם על ידי ועדת פיקוח עצמאית כדי לתת לחולים המקבלים את הפלצבו את האפשרות להחליף אותו בסוטטרקט, כדי להימנע מפגיעה בסיכוי שלהם ליהנות מטיפול יעיל. זו הפעם הראשונה בתחום ניסויי הטיפול ב- PAH כי ניתוח ביניים מחייב להפסיק מחקר בגלל היעילות.
הממצאים הוצגו במכללה האמריקאית לקרדיולוגיה 2025 מושב מדעי שנתי (ACC.25) ופורסמו בו זמנית ב כתב העת לרפואה של ניו אינגלנד.
