מכשיר לידה חדש לטיפול גנטי יכול לאפשר לבתי מרקחת בית חולים להפוך את הננו -רפואה בהתאמה אישית. גישה דמוקרטית זו לרפואה מדויקת, כפי שפורסמה ב גבולות במדעיכלו לחולל מהפכה כיצד בתי חולים מטפלים במחלות נדירות, אפילו בהגדרות של משאבים נמוכים.
מחלות נדירות משפיעות על מיליונים ברחבי העולם, ובכל זאת המודל המתאים לגודל אחד של התפתחות תרופות משאיר חולים עם מעט אפשרויות טיפול. כעת שואף פרויקט מחקר אירופי בשם Nanospresso להטות את האיזון לטובת המטופלים על ידי הגברת הגישה לטיפולי גנים בעלי עלות נמוכה וטיפולי RNA.
מכשיר ה- Nanospresso של האב-טיפוס משלב שתי טיפולים טכנולוגיים-גרעיניים מוכחים של חומצות גרעין וננו-חלקיקים בשומנים-עם יחידת ייצור ניידת. רוקחי בתי חולים יכולים להשתמש ביחידה להכנת ננו -רפואיות סטריליות וניתנות להזרקה המותאמות לחריגות הגנטית הספציפית הגורמת למצבו של המטופל, ועוקפים את הצורך בייצור תרופות ריכוזי.
מרבית התרופות, כולל טיפולי גנים, מיוצרים במתקנים ריכוזיים, מודל הפועל לתרופות בנפח גבוה אך לא לתנאים נדירים שכל אחד מהם משפיע על מספר קטן של חולים. עלויות ייצור גבוהות וביקוש מוגבל פירושו כי מחלות נדירות רבות נותרות ללא טיפול.
בהובלת פרופ 'ריימונד שיפלרס ב- UMC Utrecht, Nanospresso עלול להטיל את החוסמים הללו על ידי ביזור הייצור של ננו -רפואה של חומצה גרעינית לבית החולים המקומי. זה יכול להגביר את הגישה לטיפולים אלה, אפילו בהגדרות של משאבים נמוכים.
מחלות נדירות מדורגות באופן קולקטיבי בין אתגרי הבריאות הגלובליים המובילים שלנו מבחינת השכיחות. ההשפעה המשולבת שלהם מדגישה את הצורך הדחוף בפלטפורמה המאפשרת לבתי חולים להתאים אישית תרופות פנימיות ובביקוש באופן סביר. על ידי העברת הייצור לנקודת הטיפול, ננווספרסו יכול לעזור להביא תרופות מדויקות משתנות חיים בהישג יד של חולים. "
פרופ 'ריימונד שיפלרס ב- UMC Utrecht
מחלות נדירות משפיעות על 300 מיליון אנשים ברחבי העולם -36 מיליון באיחוד האירופי בלבד-עם שבעה מתוך 10 מתוך אלה שמתחילים בילדות. למרות שכל מחלה משפיעה רק על אוכלוסייה קטנה המוגדרת על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA) מכיוון שלא יותר מחמישה מכל 10,000 אנשים-ישנם בין 5,000 ל 8,000 מחלות כאלה.
"אנו בונים דרך לננו -רפואה של חומצה גרעינית מדויקת", אומרת הסופרת הראשונה ד"ר מריונה אסטפה סנטי, גם היא מ- UMC Utrecht. "ננווספרסו יכול לחולל מהפכה בדרך בה אנו מטפלים במחלות נדירות על ידי הבאת רפואה מותאמת אישית לחולים רבים יותר, מהר יותר. המכשיר הידידותי למשתמש ובמחיר סביר יכול לאפשר לחובשים לטפל בתנאים שגישות קונבנציונאליות לא יכולות להסתדר."
מהשמיכה להתאמה אישית
טיפולי חומצות גרעין פועלים על ידי מיקוד ספציפי להוראות הגנטיות האחראיות לייצור חלבון לקוי. הם גם ניתנים להתאמה גבוהה. על ידי שינוי רק ברצף ה- RNA או ה- DNA המשמשים, ניתן להפנות אותם לטיפול במחלות שונות-מהפרעות בירושה וסרטן מסוים, להשבית חלבונים מכריעים בתאים נגיפיים או חיידקיים לטיפול בזיהומים. הספציפיות של התרופה עשויה גם להפחית את הסבירות ואת חומרת תופעות הלוואי.
Nanospresso, הממומן על ידי סדר היום המדע של הולנד, ננו-טווח משתמש במחסניות ניידות קטנות כי רוקחים יכולים להעמיס עם שילוב של רכיבי שומנים וטיפולים חומצות גרעין ספציפיות לחולים.
לאחר מכן אלה מעורבים באתר באמצעות מכשיר מיקרו-פלואידי נייד לכמוסות אספרסו המותאמות לטעמי הצרכנים. חלקיקי השומנים במכשיר מגנים על המטען של חומצת הגרעין ועוזרים לו להגיע למטרה הנכונה בתא.
התוצאה היא ננו -רפואה מנוסחת בדיוק וממוקדת שמוכנה להזריקה. מכיוון שהמערכת קטנה, עצמאית ומיועדת לשימוש על ידי רוקחים בבתי חולים, היא יכולה להיות פרוסה במרפאות ובבתי חולים ברחבי העולם, מה שמאפשר לתרופות המתקדמות ביותר להיות בהזמנה בבית חולים.
מאתגר את המודל
Nanospresso מעלה שאלות כיצד הגישה עשויה להשתלב במערכות הבריאות הנוכחיות ומסגרות רגולטוריות.
"המודל הנוכחי לא עובד עבור מיליונים ברחבי העולם, ואנחנו מאמינים כי ננו -ספרו ימלא את פער הטיפול הזה. לשם כך אנו מנהלים באופן פעיל בדיונים עם רגולטורים ומפתחי תרופות כיצד לגרום לזה לקרות לחולים", אומר שיפלרס.
המחברים מציינים תקדים היסטורי בבתי מרקחת: עד המאה העשרים, הרוקחים הכינו באופן שגרתי תרופות מותאמות ביד, בתהליך המכונה 'הרכבה'. הם גם מציינים את ההצלחה של שימוש בפלטפורמות חומצות גרעין דומות כדי לייצר, למשל, חיסוני mRNA במהלך מגיפת ה- Covid-19, ואומרים כי ההתקדמות המודרנית במיקרו-פלואידיקה של המערכת הסגורה אפשרו פריצות דרך כמו ננווספרסו.
"המטרה שלנו היא להגדיל את הגישה לטיפולים אלה", אומר אסטפה סנטי. "למרות שננו -ספרו מאתגר את הגישה הרפואית המקובלת, אנו גם עוסקים ברשויות הרגולציה כדי להבטיח עמידה בתקני איכות, בטיחות ויעילות, כלים, אמצעי הגנה."
אבות -טיפוס של המערכת נמצאים כעת בפיתוח, והצוות מתייחס באופן פעיל לאתגרים הטכנולוגיים, המדעיים, הרפואיים והרגולטוריים הכרוכים בכך. עבודה עתידית תבחן כיצד ניתן לשלב ננווספרסו בבטחה במסגרות הבריאות בעולם האמיתי.
הפרויקט Nanospresso-NL קיבל מימון מסדר היום המדע של הולנד, ארגון הולנד למחקר מדעי.
