Mayo Clinic בפלורידה קיבלה מענק מהמכון הלאומי להפרעות נוירולוגיות ושבץ (NIDS) כדי להתחיל במחקר חדשני שיספק למאות חולים עם טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) גישה לתרופה הניסיונית ibudilast במשך שישה חודשים. המענק מסתכם ב-22 מיליון דולר. Mayo Clinic תקבל 12 מיליון דולר ותנהל את חלוקת היתרה למשתפי הפעולה שלה.
מינהל המזון והתרופות האמריקני העניק מעמד של תוכנית גישה מורחבת (EAP) למחקר. תוכנית זו מציעה מסלול עבור חולים עם מחלה או מצב חמור או מסכן חיים לקבל גישה למוצר רפואי מחקרי (תרופתי, ביולוגי או מכשיר רפואי) לטיפול מחוץ לניסוי קליני כאשר אין אפשרויות טיפול יעילות זמינות.
Björn Oskarsson, MD, חוקר ראשי בפרויקט ומנהל מרכז המצוינות של ALS של Mayo Clinic, אומר שהמדד העיקרי להשפעת התרופה על התקדמות ה-ALS יהיה בדיקת דם שמראה אם רמות החלבון הנוירופילמנטים השתנו בחולים עם ALS. רמות גבוהות של חלבוני נוירופילמנט עשויות להצביע על נזק בנוירונים.
כ-200 חולים בתוכנית שנלקחו מכל שלושת האתרים של Mayo Clinic ומוסדות אחרים יוכלו לראות את רמות האור הנוירופילמנטיות שלהם כדי לקבוע אם התרופה מתאימה להם. זוהי הפעם הראשונה שבה נעשה שימוש באור נוירופילמנטים בדרך זו כדי להנחות מטופלים ורופאים לקבל החלטות יחד.
ניסוי זה יאפשר לחולים לעקוב אחר מצב ה-ALS שלהם, ואנו מקווים לאשר שזו תהיה דרך יעילה להעריך התקדמות בחולים עם ALS. זה חשוב מכיוון שקשה לומר אם התקדמות מחלת ה-ALS מואצת או מואטת. ניתן לראות באור נוירופילמנטים מעין מד מהירות שיכול לתת אינדיקציה אם הטיפול עובד או לא."
Björn Oskarsson, MD, חוקר ראשי עבור הפרויקט ומנהל מרכז המצוינות של ALS של Mayo Clinic
ALS היא מחלת נוירונים מוטוריים קטלניים. אנשים עם ALS מתים לרוב תוך שלוש שנים מהאבחנה. אמנם חלה התקדמות בהבנת ALS, אך אין תרופה או טיפול המשפרים באופן משמעותי את התפקוד המוטורי או מאריך את ההישרדות אצל הסובלים מהמחלה.
בתוכנית זו, רופאים המטפלים בחולי ALS יצטרפו לרשת המנוהלת על ידי Mayo Clinic ו-WideTrial, ארגון המתמקד בהרחבת הגישה של המטופלים לטיפולים ניסיוניים באמצעות EAP. BioSEND, המאכלסת דגימות ביולוגיות שנאספו באמצעות מחקרים הנתמכים על ידי NINDS או שנערכו בשיתוף פעולה עם NINDS, תחזיק דגימות דם מהמחקר למחקר עתידי ותסייע בהקמת בנק ביולוגי של ALS.
MediciNova תספק את ibudilast, תרופה אנטי דלקתית, המשמשת כיום ביפן. יכולתה של התרופה לחדור למערכת העצבים המרכזית, לחסום חלבונים מזיקים ולעורר תיקון תאים הופכת אותה לאופציה אפשרית לטיפול ב-ALS.
"זה מצער שכיום אין לנו עדיין טיפולים יעילים ביותר עבור רוב צורות ה-ALS", אומר ד"ר אוסקרסון. "אנחנו צריכים בדחיפות למצוא טיפולים כאלה, והפרויקט הזה יכול לקרב אותנו צעד אחד או יותר למציאת דרכנו לשם".
