ניסוי קליני בינלאומי, שלב 3, בהובלת חוקרים במאס גנרל בריגהם יכול לשפר את הטיפול במחלה נדירה שעלולה לגרום לתסמינים מתישים. המחקר, שפורסם ב- New England Journal of Medicineמצאו שטיפול ב-inebilizumab הפחית מאוד את הסימפטומים של מחלה הקשורה לאימונוגלובולין G4 (IgG4-RD), בהשוואה לפלסבו.
זהו יום ענק בהיסטוריה של המחלה הזו. אנו שמחים על כך שעבדנו בשיתוף פעולה כה הדוק עם חולים כדי לבצע ניסוי המתמקד במיוחד במחלתם, במטרה למצוא טיפול שאנו מקווים שיאושר עבורם בקרוב".
ג'ון סטון, MD, MPH, המחבר הראשי, ראומטולוג בחטיבה לראומטולוגיה, אלרגיה ואימונולוגיה בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס, חבר מייסד של מערכת הבריאות המוני כללי בריגהם
לפי הערכות, IgG4-RD משפיע על פחות מ-200,000 אנשים בארצות הברית. למרות ש-IgG4-RD היא מחלה יתומה שהוכרה לראשונה כמצב ייחודי בשנת 2003, סקירה של הספרות הרפואית עוד בסוף המאה ה-18 מאשרת שהמחלה הייתה בסביבה גם אז – וכנראה הרבה יותר זמן. אנשים הסובלים מהמצב סובלים מהצטברות של תאי חיסון המייצרים את הנוגדן IgG4 באיברים מסוימים. המחלה יכולה להשפיע על כל איבר ולעיתים קרובות מערבת איברים מרובים, לרוב הלבלב, דרכי המרה, בלוטות הרוק, רקמת הבטן, העיניים והריאות. התסמינים מונעים על ידי אילו איברים מושפעים. לדוגמה, אם המחלה פוגעת בעיניים, היא עלולה לגרום לנפיחות בעיניים ולראייה כפולה; אם זה משפיע על הלבלב, המחלה עלולה לגרום לדלקת לבלב ולסוכרת; ואם זה משפיע על דרכי המרה, זה יכול לגרום לצהבת. לרוב החולים עם IgG4-RD יש מסע אבחון ארוך, ורבים מאובחנים בטעות כסובלים מסרטן לפני שהאבחנה הנכונה נקבעה. חלק מהמטופלים אף עוברים ניתוח מיותר לפני ההכרה ב-IgG4-RD.
כמו במצבים אחרים בתיווך חיסוני, חולים חווים בדרך כלל תסמינים חוזרים – "התלקחויות" של המחלה – הדורשים טיפול מדכא חיסון. רופאים טיפלו באופן מסורתי במצב זה באמצעות סטרואידים, אך שימוש בסטרואידים קשור לתופעות לוואי מרובות כולל עלייה במשקל, אוסטאופורוזיס, חרדה, דיכאון, סיכון לזיהום אופורטוניסטי ועוד רבים אחרים. יתרה מכך, אנשים החיים עם IgG4-RD נמצאים לעתים קרובות בסיכון מיוחד להשפיע בצורה גרועה על סטרואידים, מכיוון שהמחלה מתמקדת בלבלב בחולים רבים. "כאשר יש לך חולה שכבר יש לו לבלב דלקתי שמתפקד בצורה גרועה על בסיס זה ואינו מייצר מספיק אינסולין, תוספת של סטרואידים מובילה לסוכרת באחוז גבוה מהמקרים", אמר סטון. זה מדגיש את החשיבות של טיפול חדש.
במחקר, 135 מבוגרים עם IgG4-RD חולקו באקראי 1:1 לקבלת אינביליזומאב או פלצבו. בעוד ש-40 חולים (59.7%) בקבוצת הפלצבו חוו התלקחות אחת או יותר, רק 7 משתתפים (10%) בקבוצת ה-Inebilizumab חוו התלקחות אחת לפחות במהלך תקופת המחקר בת השנה. המשמעות היא שהתרופה הפחיתה את הסיכון להתלקחויות ב-87%.
Inebilizumab, המיוצרת על ידי נותנת החסות של המחקר Amgen, היא תרופה שמדלדלת CD19–מבטאים תאי Bשלדעת החוקרים ממלא תפקיד מפתח ב-IgG4-RD. למרות שהוא יעיל מאוד בניסוי, inebilizumab יכול להגביר זיהומים על ידי דלדול תאי B המייצרים נוגדנים, ויהיה צורך בנתונים לטווח ארוך יותר כדי לבסס את פרופיל הבטיחות של הטיפול. המחברים מציינים שאחד האתגרים בטיפולים בדלדול תאי B הוא שהתגובות לחיסונים עלולות להיפגע, מה שעלול להוביל ל-COVID, שפעת או זיהומים אחרים. אחת הדרכים להפחית סיכון זה היא להבטיח שהמטופלים יחוסנו לפני תחילת הטיפול ולהשתמש בטיפול החדש בזהירות, בהנחיית סמני דלקת בדם המטופל.
סטון ועמיתיו דוגלים בחולים עם IgG4-RD במשך שנים רבות. בשנת 2011, גנרל המיסה בריגהאם ארגן את הסימפוזיון הבינלאומי שהתמקד במחלה. בשנה שעברה, סטון המשיך בעבודתו בבניית שותפויות בינלאומיות בין חולי IgG4-RD וספקי שירותי בריאות על ידי הקמת IgG4ward! Foundation, קבוצת הסברה עולמית לאנשים החיים עם מחלה זו.
על ידי העלאת המודעות למחלה, סטון מקווה שרופאים ותומכי חולים יכולים לשפר את האבחון והטיפול ב-IgG4-RD. "עם פרסום ניסוי שלב 3 זה ופרסום רב יותר על המצב, מודעות גדולה יותר תוביל לאבחונים מוקדמים יותר, שיתרום לתוצאות טובות בהרבה של המטופלים", אמר סטון.
