המחקר שופך אור ואפשר להרחיב אפשרויות עבור חולים החיים עם מדולובלסטומה, סרטן ילדות אגרסיבי.
מדולובלסטומה היא סרטן הפוגע בילדים צעירים מאוד ובגיל בית ספר כאחד.
כאשר ילדים מקבלים סוג זה של גידול מוחי, הם חווים את התהליך של חסימת הגידול בזרימת הנוזלים סביב המוח.
זה יכול לגרום לכאבי ראש עזים, הקאות, ישנוניות, עצבנות וקושי בהליכה ובתיאום תנועות.
הטיפול הוא אינטנסיבי, הכולל כימותרפיה במינון גבוה, ניתוח ולעיתים הקרנות או השתלות תאי גזע.
במהלך חודשי טיפולים ארוכים אלו, ילדים עלולים לאבד שיער, לרדת במשקל, לא להיות מסוגלים לאכול ולחוות הרבה קלקולי בטן.
מדולובלסטומה היא גם מחלה מורכבת עם סיבות גנטיות רבות ושונות, מה שהופך גישה אחת-מתאימה לכולם לבלתי אפשרית.
לרוע המזל, חולים רבים עם צורות מסוימות של מדולובלסטומה אינם מגיבים היטב לטיפול. המחקר הזה הוא קריטי כדי לעזור לנו להתחיל להבין כיצד מדולובלסטומה פועלת ברמה הגנטית והתאית, כך שניתן לטפל בחולים, ולפתח טיפולים חדשים, בהתאם."
ג'ון פרנסנר, MD, Ph.D., עוזר פרופסור לרפואת ילדים וכימיה ביולוגית ואחד הכותבים הבכירים של המחקר
המחקר
הקבוצה של פרנסנר התחברה לצוות של סבסטיאן ואן היש, Ph.D., ראש קבוצת המחקר במרכז הנסיכה מאקסימה לאונקולוגיה ילדים בהולנד, כדי לבחון מספר קבוצות של חולים, שחלקם חוו את הצורה האגרסיבית ביותר של הסרטן והיו לו התוצאות הכי גרועות.
לרבים מאותם חולים היו גורמים ביולוגיים וגנטיים שהחמירו את מחלת הסרטן שלהם, כולל הגן הסרטני MYC.
הצוות של פרנסנר ומשתפי הפעולה שלהם לקחו השערה חדשה לגבי איך MYC עשוי לתפקד וכיצד זה עשוי להיות מעורב בסרטן.
"הטוויסט שאנו שמים על זה הוא לשאול את השאלה, מה אם ה-MYC הזה עושה פונקציות חשובות מחוץ למה שאנחנו יודעים שהם גנים בתאים הסרטניים האלה?" אמר פרנסנר.
דיימון הופמן, Ph.D. סטודנטית בקבוצת ואן היש במרכז הנסיכה מאקסימה ואחת המחברים הראשונים של המחקר, הוסיפה: "בפעם הראשונה, זיהינו וחקרנו את תפקידם של מיקרופרוטאינים חיוניים במדולובלסטומה.
"נראה שהמיקרו-חלבון ASNSD1-uORF חיוני לתאי סרטן MYC. העובדה שהחלבונים הזעירים האלה שקודם לכן התעלמו מהם כל כך חשובים להישרדותם של סוג זה של תאים סרטניים היא מרתקת ומדגישה את החשיבות של הרחבת המחקר לסוגי סרטן אחרים בילדות. ."
עם הבנה נוספת של MYC וגורמים גנטיים, ביולוגיים ותאיים אחרים, הספקים יכולים ללמוד כיצד להתערב עם סוגי הסרטן הללו.
יתר על כן, המחקר יכול לתמוך בפיתוח של תרופות שיכולות למקד את התהליך המולקולרי המאפשר לתאים סרטניים לגדול.
מחקר זה עשוי להיות חדש יותר, אך העניין של פרנסנר במדולובלסטומה אינו.
הניסיון שלו התחיל מוקדם כשהיה סטודנט לרפואה; הוא התרגש מהחולים שפגש שחיו עם הגידול.
"מעולם לא שכחתי, לא רק את החולים, אלא את המשפחות. לכן היה לי כל כך חשוב לנסות להשתמש בתחומי העניין וההכשרה שיש לי בתחומים המדעיים כדי לחשוב איך באמת נוכל לפתוח תחומים חדשים של הבנה לגבי המחלה הזו כדי לקבל בחירות טובות יותר לחולים האלה", אמר.
