העלות הטיפוסית של פיתוח תרופות חדשות עשויה להיות לא כל כך גבוהה כמו שמאמינים בדרך כלל, עם כמה תרופות יקרות במיוחד שמטות את הדיונים הציבוריים על העלות של מחקר ופיתוח תרופות, על פי מחקר חדש של RAND.
באמצעות שיטה חדשה להערכת הוצאות על מחקר ופיתוח עבור 38 תרופות שאושרו לאחרונה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני, חוקרים גילו שהעלות הממוצעת, או הממוצעת, של פיתוח תרופה חדשה הייתה גבוהה בהרבה מנקודת האמצע ( חציון) עלות הפיתוח.
חוקרים העריכו עלות מחקר ופיתוח ישירה חציונית של 150 מיליון דולר בהשוואה לממוצע של 369 מיליון דולר.
העלויות היו גבוהות יותר לאחר התאמה לרווחים שמפתחי תרופות יכלו להרוויח אילו היו משקיעים את הסכומים הללו בפעילויות אחרות ולתרופות שמעולם לא הגיעו לשוק. עם ההתאמות הללו, החוקרים העריכו עלות מחקר ופיתוח חציונית של 708 מיליון דולר על פני 38 התרופות שנבדקו, כאשר העלות הממוצעת עלתה ל-1.3 מיליארד דולר מונעת על ידי מספר קטן של חריגים בעלות גבוהה.
העלות הממוצעת של פיתוח תרופה חדשה הייתה נמוכה ב-26% בהרחקת שתי תרופות בלבד, וירדה מ-1.3 מיליארד דולר ל-950 מיליון דולר. הממצאים מתפרסמים בכתב העת JAMA Network Open.
"העבודה שלנו מעידה שייתכן שלא יהיה יקר לפתח את התרופה החדשה הטיפוסית כפי שהוערך בעבר", אמר אנדרו מולקהי, המחבר הראשי של המחקר וחוקר מדיניות בכיר ב-RAND, ארגון מחקר ללא מטרות רווח.
אומדני עלות מחקר ופיתוח אמינים חיוניים להערכת התמריצים כמו בלעדיות רגולטורית פטנטים וכללים אחרים המבטיחים שמפתחי תרופות יוכלו להשיג תשואה הוגנת על השקעותיהם".
אנדרו מולקהי, חוקר מדיניות בכיר, RAND
התפתחויות ראויות לציון ברפואה, כולל פריצות דרך כמו טיפולי COVID-19 ותרופות להפטיטיס C, נבעו מהשקעות במחקר ופיתוח תרופות. ההצלחות הללו התרחשו באמצעות דיון נמרץ על המידה שבה תקנת מחירי התרופות בארה"ב עשויה להפחית את ההשקעות בתרופות חדשות.
תעשיית התרופות טוענת למחירים נמוכים יותר יהיו השפעות קטסטרופליות על מחקר ופיתוח. לעומת זאת, משרד התקציבים של הקונגרס צפה שהמאמצים להפחית את מחירי התרופות עבור מוטבי מדיקייר יקצצו את מספר התרופות החדשות ב-1% בלבד במשך 30 שנה.
חוקרי RAND העריכו את ההוצאה על מחקר ופיתוח תרופות חדשות על ידי בחינת גילויים שנתיים לציבור לגבי הוצאה כזו שחברות מדווחות לרשות ניירות הערך האמריקאית. הניתוח כלל מידע על יותר מ-200 חברות נסחרות בבורסה במהלך 2014-2019.
המחקר השתמש במסד הנתונים Trialtrove של Citeline אודות ניסויים קליניים כדי לסייע בבחינת פעילות הניסויים הקליניים עבור כל אחת מ-38 התרופות החדשות שאושרו לשימוש קליני על ידי ה-FDA ב-2019.
כדי לקחת בחשבון טוב יותר את השונות בעוצמת המחקר הקלינית ואת ההיקף המלא של אספקת תרופות חדשות לשוק, המחקר חישב עלויות לחודש מטופל תוך שימוש בנתוני עלות מו"פ ופעילות של 6 שנים בכל החברה של כל מפתחי התרופות שנבדקו.
המחקר מצא כי 20 חברות גדולות היוו 81% מכלל חודשי המטופל והעלות הממוצעת והחציונית לחודש מטופלים נמוכות ב-27% בהשוואה לחברות תרופות אחרות.
חוקרים אומרים שהממצאים שלהם לפיהם העלות הממוצעת של פיתוח תרופה חדשה מוטה על ידי כמה תרופות יקרות במיוחד מצביעות על כך שהעלות החציונית של הוצאת תרופות לשוק היא ככל הנראה כלי טוב יותר לשימוש במהלך דיוני מדיניות על עלויות תרופות גבוהות בארה"ב.
"הגישה החדשנית שהשתמשנו בה מספקת לנו ביטחון רב יותר שאנו תופסים יותר מההוצאות שנכנסות למחקר ופיתוח בהשוואה למחקרים קודמים מסוג זה", אמר מולקהי.
תמיכה במחקר ניתנה על ידי ארנולד ונצ'רס. מחברים נוספים של המחקר הם סטפני רננה, דניאל שוואם, ריד דיקרסון, לורנס בייקר וקנאקה שטי.
RAND Health Care מקדם חברות בריאות יותר על ידי שיפור מערכות הבריאות בארצות הברית ובמדינות אחרות.
