מחקרים של מודלים של עכברים של תסמונת ה-X השביר ותסמונת Phelan-McDermid מראים שטיפול בקנאבידיול (CBD) ובתרופת הסוכרת מטפורמין יכולים להקל על קשיי התנהגות, כך עולה ממחקר שהוצג היום (ד') בפורום האגודות האירופיות למדעי המוח (FENS). 2024.
תסמונת ה-X השביר ותסמונת Phelan-McDermid הם שני מצבים גנטיים הגורמים למגוון קשיים נוירו-התפתחותיים לאורך החיים. לשני המצבים יש שכיחות גבוהה של הפרעת הספקטרום האוטיסטי, כולל עיכוב בדיבור, קשיים חברתיים והתנהגות חוזרת.
המחקר הוצג על ידי ד"ר אילזה גנטואה מאוניברסיטת מקגיל, מונטריאול, קנדה. לדבריה, "ישנן מספר תרופות המשמשות לטיפול בדיכאון, חרדה, אפילפסיה ותוקפנות אצל אנשים עם X שביר. לרוב התרופות הללו יש תופעות לוואי רבות. בדומה, לתסמונת פלן מקדרמיד, הטיפולים הנוכחיים מכוונים בעיקר לאפילפסיה וחרדה. מחקר מוגבל על מצב זה."
במהלך הקריירה שלי, אני פוגש לעתים קרובות הורים לילדים עם X שביר ושומע איך הם מנסים לעזור לילדיהם לחיות חיים נוחים יותר. אז, עם הניסיון שלי במדעי המוח ההתנהגותיים, אני רוצה לחפש טיפולים בטוחים שעשויים לשפר את קשיי ההתנהגות אצל ילדים עם תנאים אלה."
ד"ר אילזה גנטואה, אוניברסיטת מקגיל
במחקרים קודמים (2), ד"ר גנטואה ועמיתיה השתמשו בהצלחה במטפורמין לטיפול בעכברים בוגרים שגודלו למודל של תסמונת X השביר. מטפורמין הוא הטיפול הנפוץ ביותר לסוכרת מסוג 2.
כעת החוקרים בדקו מטפורמין על עכברים שזה עתה נולדו, שגם הם גדלו למודל של תסמונת ה-X השביר. מחקר זה מראה כי מטפורמין יכול לתקן הבדל ביוכימי במוח של העכבר העומד בבסיס המצב. החוקרים מצאו גם שמטפורמין עצר מהעכברים הצעירים לפתח פגיעה בדיבור, שבעכברים מתבטאת בחריקות גבוהות מאוד, והתנהגות חוזרת, המתבטאת בטיפוח יתר.
צוות המחקר השתמש גם במטפורמין עם עכברים שגדלו למודל של תסמונת Phelan-McDermid ומצא באופן דומה שהם יכולים להפחית פגיעה בדיבור והתנהגות חוזרת ונשנית, כמו גם לשפר את התנהגות הלמידה והזיכרון לקויה של העכברים.
קנאבידיול או CBD הוא המרכיב הלא פסיכואקטיבי של קנאביס. ד"ר גנטואה ועמיתיה נתנו CBD לעכברים שגדלו למודל של תסמונת X שביר משלושה שבועות לאחר הלידה. עכברים אלה שווים לילדים צעירים. כשהעכברים הגיעו לבגרות, ההתנהגויות החוזרות והחברתיות שלהם היו זהות לעכבר בקרה. החוקרים מצאו שיפורים דומים בטיפול בעכברים שגדלו למודל של תסמונת Phelan-McDermid עם CBD. הצוות בוחן כעת כיצד CBD מקיים אינטראקציה במוח העכבר כדי להבין טוב יותר מדוע התרופה משפיעה על התנהגות בדרך זו.
מספר קבוצות מחקר אחרות בקנדה ובארה"ב מנהלות כעת ניסויים בחולים של מטפורמין ו-CBD לתסמונת ה-X השביר.
ד"ר גנטואה אמר: "למחקר הזה ולתוצאות הניסויים הקליניים עשויה להיות השפעה גדולה על קשיי התנהגות שחווים אנשים עם תסמונת X שביר ותסמונת Phelan-McDermid. החוזקות העיקריות של מחקרים אלו הם שאנו משתמשים בתרופות מאושרות שיכולות תרופות אלו יילקחו לאורך כל החיים ויש להן תופעות לוואי מינימליות.
"השימוש במודלים של עכברים מאפשר להסתכל בפירוט על מה שקורה במוח, להגדיר את הגורם הבסיסי למצבים אלה, ולחקור התנהגות והשפעת תרופות ממוקדות. כמובן שמוחות של עכברים אינם זהים למוח של בני אדם, אולם לעתים קרובות אנו יכולים לתרגם את התנהגות העכבר שאנו חוקרים להתנהגויות אנושיות."
החוקרים חוקרים גם את ההשפעות של תרופות אלו על מודלים של עכברים של מצבים אחרים הקשורים להפרעות בספקטרום האוטיזם כדי לראות אם יש להם שימוש רחב יותר.
פרופסור ריצ'רד רוש הוא יו"ר ועדת התקשורת של פורום FENS וסגן ראש המחלקה לפסיכולוגיה באוניברסיטת Maynooth, Maynooth, County Kildare, אירלנד, ולא היה מעורב במחקר. הוא אמר: "אנחנו זקוקים להרבה יותר מחקרים שיעזרו לנו להבין מצבים כמו שביר X ו-Phelan-McDermid וכדי לגלות כיצד ניתן לטפל במצבי התפתחות אלו כדי לתת לילדים את הסיכוי הטוב ביותר בחיים. מודלים של עכברים של מצבים אלו נותנים לנו צוהר חיוני למה שקורה באופן מכניסטי בתוך המוח ולאפשר לנו ללמוד את היתרונות האפשריים של טיפולים חדשים."
