בראשונה עבור מדעני תאי גזע של USC, המעבדה של ג'ורג'יה קוואדרטו, עוזרת פרופסור לביולוגיה של תאי גזע ורפואה מתחדשת, הייתה חלוצה של מודל אורגנואיד מוח אנושי חדשני שיוצר את כל סוגי התאים העיקריים של המוח הקטן, אזור מוח אחורי שנוצר בעיקרו. משני סוגי תאים הדרושים לתנועה, קוגניציה ורגש: תאי גרגירים ונוירוני Purkinje. זו הפעם הראשונה שמדענים הצליחו לגדל תאי פורקינייה בעלי התכונות המולקולריות והאלקטרופיזיולוגיות של נוירונים פונקציונליים במערכת כלל אנושית. פריצות דרך אלו במודלים מוחי מכוון אורגנואידים פורסמו לאחרונה בכתב העת תא גזע של תא.
הפיתוח המשותף וההתבגרות של סוגי התאים העיקריים של המוח הקטן המתפתח במודל אורגנואידי אנושי מספקים דרך חדשה לחקור את הביולוגיה הבסיסית של התפתחות והפרעות במוח הקטן ולקדם התערבויות טיפוליות."
ג'ורג'יה קוואדראטו, פרופסור עוזר במרכז CIRM של אלי ואדית' ברד לרפואה רגנרטיבית וחקר תאי גזע בבית הספר לרפואה קק ב-USC
המוח הקטן שולט בתנועה וממלא תפקידים חשובים בתפקודים קוגניטיביים, כולל שפה, עיבוד מרחבי, זיכרון עבודה, תפקודים ביצועיים ועיבוד רגשי.
ניוון של תאי Purkinje קשור להפרעות נוירו-התפתחותיות ונוירו-דגנרטיביות שונות, כולל הפרעת הספקטרום האוטיסטי ואטקסיה מוחית, מצב המשפיע על תנועת השרירים.
נוירונים אחרים בתוך האורגנואידים – גם נוירונים מעוררים החולקים מידע, וגם נוירונים מעכבים המעכבים את שיתוף המידע – יצרו מעגלים והראו פעילות רשת מתואמת, מה שהוכיח שהם גם תאי עצב מתפקדים. בנוסף, אורגנואידים יצרו תאי אבות ספציפיים לאדם, הקשורים למדולובלסטומה, גידול המוח הגרורתי השכיח ביותר בילדים. זה הופך את האורגנואידים למודל שימושי פוטנציאלי ללימוד ומציאת טיפולים לסרטן ילדים זה.
בהינתן הרמזים החיצוניים הנכונים, ניתן לשדל את האורגנואידים ליצירת מאפיינים אנטומיים כגון שכבות, המשקפות התפתחות מוח עוברית נורמלית.
המודל האורגני יוצר פלטפורמה לגילוי טיפולים חדשים למגוון מחלות.
"מחקר זה מספק מערכת מודלים רלוונטית מבחינה פיזיולוגית, כל-אנושית, כדי להבהיר את המנגנונים הספציפיים לסוג התא השולטים בהתפתחות המוח הקטן ומחלות," אמר אלכסנדר אטמיאן, מועמד לדוקטורט במעבדת Quadrato ומחבר ראשון של תא גזע של תא לימוד.
מחברים שותפים נוספים הם Macella Birtele, Negar Hosseini, Tuan Nguyen, Anothi Seth, Ashley Del Dosso, ומרסלו פ. קובה מ-USC; סנדיפ פול, ניל טדסקי וריאן טיילור מ-Spatial Genomics; Ranmal Samarasinghe מ-UCLA; וקרלוס לויס מהמכון הטכנולוגי של קליפורניה.
פרויקט זה מומן על ידי קרן רוברט אי ומיי ר. רייט, קרן אלי ואדית ברוד וקרן אדוארד מאלינקדוט ג'וניור.
