בשיתוף פעולה מתמשך ציוני דרך, Answer ALS ו-Cedars-Sinai הכריזו על זמינות השלמה של מאגר הנתונים הגדול ביותר של אמיוטרופית טרשת צדדית (ALS) המבוססת על מטופלים מבוססי תאי גזע פלוריפוטנטיים (iPSC) ומאגר מידע ביו. המאגר כולל נתונים ביולוגיים וקליניים של כמעט 1,000 חולי ALS, ומציע משאב חסר תקדים לחוקרים עולמיים החוקרים ALS, הידועה בכינויה מחלת לו גריג.
בראשותו של Dhruv Sareen, Ph.D., מנהל מרכז הייצור הביולוגי של Cedars-Sinai, הצוות, הכולל את מנהלת מרכז הייצור הביולוגי, לורן אורנלס והמדען הביו-רפואי עמית אהרון פרנק, השיג אבן דרך בחקר ALS.
תכנתנו מחדש תאי דם ל-iPSCs והתמיינו לנוירונים מוטוריים, שמתים בחולי ALS בקנה מידה חסר תקדים. זה הקים את הבנק הגדול בעולם של נוירונים מיוחדים לחקר ALS עד כה ומציע מודל מקיף ומתקדם לחקר מחלות וגילוי תרופות".
דרוב סרין, Ph.D., מנכ"ל המרכז לייצור ביולוגי של Cedars-Sinai
גישה זו מאפשרת לחוקרים ברחבי האקדמיה והתעשייה לגשת למגוון עצום של iPSCs ספציפיים למטופל ונוירונים מוטוריים מובחנים. לאחר מכן הם יכולים לנתח את התקדמות מחלת ה-ALS בתאים שנוצרו במעבדה ולתאם את התצפיות הללו עם הפרופילים הקליניים, הגנטיים והחלבוניים המפורטים הייחודיים לכל חולה ALS.
הזמינות של "אווטאר בצלחת" של חולה ALS עם מבחר נרחב של נתונים מולטי-אומיקה היא קריטית להבנת המאפיינים הייחודיים של ALS אצל אנשים, וסוללת את הדרך לאסטרטגיות טיפוליות מותאמות. בניגוד למודלים של עכברים, iPSCs ספציפיים למטופל מגלמים את המורכבות המלאה של הביולוגיה האנושית – כולל פרופילים גנטיים, אפיגנטיים, תעתיקים ופרוטאומיים – ומציעים אמצעי מקיף ומדויק יותר לחקור מנגנוני מחלה ולהעריך טיפולים פוטנציאליים. זה מייצג התקדמות מרכזית בחקר ALS, מה שמשפר משמעותית את יכולתנו להתמודד עם המחלה המאתגרת וההרסנית הזו.
נתונים וקישורים אלה למשאבים הביולוגיים המשויכים (כלים, נוזלים ביולוגיים שמקורם במטופל, קווי iPSC) זמינים לקהילת המחקר העולמית דרך פורטל הנתונים של Answer ALS Neuromine Data ו-Cedars-Sinai Biomanufacturing Center, המשמש כלי חיוני. לחוקרים, המציע גישה למגוון רחב של iPSCs ספציפיים למטופל ולנתונים הטמונים בתאים אלה. הזמינות של נתונים גנומיים מפורטים היא הכרחית להבנת המאפיינים הייחודיים של המחלה אצל אנשים, וסוללת את הדרך לאסטרטגיות טיפוליות מותאמות.
"ALS נותרה אחת המחלות הנוירולוגיות המאתגרות ביותר, ללא ריפוי ואפשרויות טיפול מוגבלות. יצירת קווי ALS iPSC באיכות גבוהה ויצירת נוירונים מהם בקנה מידה זה הוא חסר תקדים", אמר קלייב סוונדסן, מנהל מועצת הנגידים רפואה רגנרטיבית המכון בארזים-סיני. "אנו מאמינים שפלטפורמה מקיפה זו תשמש משאב קריטי עבור הקהילה המדעית, ותניע מחקר על פתוגנזה של ALS, פיתוח טיפולי וגישות רפואה מדויקות. הזמינות של מאגר ביולוגי זה והשילוב של מערך נתונים רב-אומיקס עשיר מאפשר חקירה של מורכבות רשתות ביולוגיות המניעות ALS אנו מציעים תאי מטופל חיוניים אלה לכל קהילת המחקר באמצעות מרכז הייצור הביולוגי של Cedars-Sinai. מאגר ביולוגי כחלק ממשאבי פורטל הנתונים של Neuromine."
המאגר כבר הפיץ למעלה מ-1,800 שורות תאים ליותר מ-130 ישויות, כולל אוניברסיטאות וחברות תרופות בארץ ובעולם. על ידי הפיכת נתוני ה- ALS לתשובה זמינים באופן רציף דרך פורטל מקוון בקוד פתוח, המאגר מבטיח שהנתונים מכל דגימה נגישים למדענים ברחבי העולם, מה שמגביר את המאמץ הקולקטיבי לפענח פתולוגיית ALS ולפתח טיפולים ממוקדים.
"המודל הזה מעולם לא היה קיים קודם לכן בקנה מידה כזה; הוא עולה על השיטות המסורתיות ויש לו פוטנציאל להאיץ באופן דרמטי את קצב מחקר ה-ALS", אמרה קלייר דורט, מנהלת Answer ALS. "על ידי הפיכת ה-iPSCs האיכותיים והספציפיים למטופלים לזמינים לקהילה המדעית, אנו תומכים ישירות במאמצים הדחופים לפתח טיפולים יעילים עבור אנשים ומשפחות שנפגעו מ-ALS, כאשר כל שנייה חשובה במאבק במחלה זו."
המאגר מייצג קפיצה קוונטית על מודלים קיימים, ומספק גם נוירונים מוטוריים מוכנים לחקירה תוך 7-10 ימים בלבד – בהשוואה לכ-45 הימים הנדרשים בדרך כלל ליצירת נוירונים מוטוריים מ-iPSCs – ומציע יעילות חיונית עבור מעקב מהיר אחר הפיתוח של טיפולי ALS יעילים. עם המאגר הגדול ביותר אי פעם של iPSCs ונוירונים מוטוריים שנגזרו על ידי מטופלים לחקר ALS, בתוספת מערך נתונים רב-אומיקה עשיר, הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של פלטפורמה זו יעצים שיתופי פעולה מורחבים עם קהילות מחקר וביוטכנולוגיה בינלאומיות.
